Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus rilutsolilla tyypin 2 spinocerebellaarisessa ataksiassa (ATRIL) (ATRIL)

perjantai 18. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu kliininen tutkimus rilutsolilla tyypin 2 selkä-aivojen ataksiassa

ATRIL on monikeskinen, kaksoissokkoutettu satunnaistettu, kaksihaarainen kontrolloitu tutkimus. Mukaan otetaan 42 tyyppiä 2 (SCA2) sairastavaa spinocerebellaarista ataksiaa (SCA2), molempia sukupuolia, vähintään 18-vuotiaita.

Rilutsolia 50 mg annetaan (per os) kahdesti päivässä, kun taas yksi ryhmä, joka sai lumelääkettä 12 kuukauden ajan.

Rilutsoli (Rilutek®) on bentsotiatsolilääke, markkinoilla hyväksytty amyotrofiseen lateraaliskleroosiin (ALS). Se viivästyttää ventilaattoririippuvuuden tai trakeostoman puhkeamista valituilla potilailla ja saattaa lisätä eloonjäämistä.

Ataxian arvioinnin ja luokituksen asteikkoa (SARA) käytetään kohdissa M0, M6 ja M12. Ensisijaisen kriteerin arvioimiseksi lasketaan niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden SARA-pistemäärä on laskenut vähintään 1 pisteen inkluusiokäynnin ja käynnin 3 (kuukautta 12) välillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Perinnölliset pikkuaivojen ataksiat ovat geneettisesti heterogeenisiä neurologisia sairauksia. Niille on ominaista ataksinen kävely ja pikkuaivojen dysartria, joka etenee ajan myötä liikkumisen ja puheen menettämisen myötä. CAG-triplettien laajenemisen aiheuttamat mutaatiot geeneissä ATXN1 (SCA1), ATXN 2 (SCA2), 3 (SCA3), CACNA1A (SCA6), ATXN 7 (SCA7) ja TBP (SCA17) ovat vastuussa 50 %:sta perinnöllisistä muodoista. Ei ole parantavaa tai ehkäisevää hoitoa. Tämä vaiheen III tutkimus on monikeskinen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, kaksihaarainen kontrolloitu tutkimus (yksi ryhmä sai 50 mg rilutsolia kahdesti vuorokaudessa vs. yksi ryhmä, joka sai lumelääkettä), jolla mitataan rilutsolihoidon tehokkuutta SCA2-potilailla 12 vuoden aikana. kuukaudet. Paraneminen määritellään SARA-pisteiden 1 pisteen laskuna.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

42

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75013
        • Durr

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti diagnosoitu SCA2 (CAG-tripletti ATXN2:ssa ≥ 33)
  • Vähintään 18-vuotias
  • Tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoitus
  • Sosiaaliturvan piirissä
  • SARA-pisteet ≥ 5 ja ≤ 26
  • Ikä alkaessa ≤ 50 vuotta vanha

Poissulkemiskriteerit:

  • Käsitelty rilutsolilla ennen tutkimusta
  • Maksatoksinen lääke
  • Yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai jollekin apuaineelle
  • Vakavat systeemiset sairaudet tai sairaudet, joiden tiedetään lisäävän rilutsolin sivuvaikutuksia
  • MRI-tutkimuksen vasta-aiheet
  • Osallistuminen toiseen terapeuttiseen tutkimukseen (3 kuukauden poissulkemisjakso)
  • Raskaus tai imetys
  • Naisille raittiutta tai tehokkaan ehkäisyn puuttuminen
  • Kyvyttömyys ymmärtää protokollaa koskevia tietoja
  • Henkilöt, joilta on riistetty vapaus oikeuden tai hallinnon päätöksellä
  • Aikuinen kohde, joka on lain suojassa tai ei voi antaa suostumusta
  • Muut ataksiset oireyhtymät kuin SCA2

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RILUTSOLI
Riluzole PMCS 50 mg on pyöreä, kaksoiskupera, halkaisijaltaan 8 mm lähes valkoinen kalvopäällysteinen tabletti. Tabletit säilytetään 20 tabletin läpipainopakkauksessa.
Lääke: Rilutsoli
50 mg annetaan (per os) kahdesti päivässä
Placebo Comparator: PLASEBO
Plasebo PMCS 50 mg on pyöreä, kaksoiskupera, halkaisijaltaan 8 mm lähes valkoinen kalvopäällysteinen tabletti, joka vastaa tässä tutkimuksessa käytetyn Riluzolen ulkonäköä.
Lääke: Plasebo
50 mg annetaan (per os) kahdesti päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos ataksiaoireissa (Ataksia-arviointi- ja arviointiasteikko (SARA))
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä.
Vertaa niiden potilaiden osuutta, joiden ataksia-arviointi- ja arviointiasteikko (SARA) on parantunut (lasku) vähintään yhden pisteen lähtötasosta 12 kuukauteen
12 kuukauden iässä.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos ataksiaoireissa (CCFS-pistemäärä)
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
Vertaamaan CCFS-pistemäärän (Composite Cerebellar Functional Severity Score) eroa lähtötasosta 12 kuukauden kohdalla. Interventioryhmän odotetaan vähenevän.
12 kuukauden iässä
Muutos ekstraaivojen oireissa (Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS))
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
Vertaamaan pikkuaivojen ulkopuolisten oireiden eroja (INAS, Inventory of Non-Ataxia Signs) osoittamalla INAS-määrän lasku lähtötasosta 12 kuukauden kohdalla
12 kuukauden iässä
12 kuukauden eloonjäämisaika
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
Potilaiden eloonjäämisen vertailu näiden kahden hoitoryhmän välillä 12 kuukauden kohdalla
12 kuukauden iässä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tutkijat

  • Päätutkija: DURR Alexandra, PU-PH, Assistance Publique Hopitaux de Paris

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 17. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 14. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 14. joulukuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 21. syyskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 20. marraskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 21. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P160927J
  • 2017-001481-23 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 2

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa