Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk forsøg med Riluzole i Spinocerebellar Ataxia Type 2 (ATRIL) (ATRIL)

18. juni 2021 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret klinisk forsøg med riluzol i spinocerebellar ataksi type 2

ATRIL er et multicentreret, dobbeltblindt randomiseret, to-arms kontrolleret studie. 42 SpinoCerebellar Ataxia type 2 (SCA2) patienter, begge køn, mindst 18 år vil blive inkluderet.

Riluzol 50 mg vil blive administreret (per os) to gange dagligt, versus én gruppe med placebo i 12 måneder.

Riluzole (Rilutek®) er et benzothiazol-lægemiddel, markedsgodkendt, til amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Det forsinker begyndelsen af ​​ventilatorafhængighed eller trakeostomi hos udvalgte patienter og kan øge overlevelsen.

Skala for vurdering og vurdering af ataksi (SARA) vil blive brugt ved M0, M6 og M12. For at vurdere det primære kriterium vil procentdelen af ​​patienter med et fald på mindst 1 point af SARA-scoren mellem inklusionsbesøget og besøg 3 (måneder 12) blive beregnet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Arvelige cerebellære ataksier er genetisk heterogene neurologiske lidelser. De er karakteriseret ved ataksisk gang og cerebellar dysartri, der udvikler sig over tid med tab af ambulation og tale. Mutationerne ved udvidelser af CAG-tripletter i generne ATXN1 (SCA1), ATXN 2 (SCA2), 3 (SCA3), CACNA1A (SCA6), ATXN 7 (SCA7) og TBP (SCA17) er ansvarlige for 50 % af de arvelige former Der er ingen helbredende eller forebyggende behandling. Dette fase III-studie er et multicentrisk, dobbeltblindt randomiseret, to-arms kontrolleret studie (en gruppe med 50 mg Riluzol to gange dagligt versus én gruppe med placebo) for at måle effektiviteten af ​​behandling med riluzol hos SCA2-patienter i løbet af 12 måneder. Forbedring er defineret ved et fald på 1 point af SARA-scoren.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk diagnosticeret SCA2 (CAG-triplet i ATXN2 ≥ 33)
  • Mindst 18 år
  • Underskrift af informeret samtykke
  • Dækket af social sikring
  • SARA-score ≥ 5 og ≤ 26
  • Alder ved debut ≤ 50 år

Ekskluderingskriterier:

  • Behandlet med riluzol før undersøgelsen
  • Hepatotoksisk medicin
  • Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne
  • Alvorlige systemiske sygdomme eller tilstande kendt for at forstærke bivirkningerne af riluzol
  • Kontraindikationer for MR-undersøgelse
  • Deltagelse i et andet terapeutisk forsøg (3 måneders udelukkelsesperiode)
  • Graviditet eller amning
  • Ingen afholdenhed eller fravær af effektiv prævention til kvinder
  • Manglende evne til at forstå information om protokollen
  • Personer, der er berøvet deres frihed ved retslig eller administrativ afgørelse
  • Voksen subjekt under juridisk beskyttelse eller ude af stand til at give samtykke
  • Andre ataksiske syndromer end SCA2

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RILUZOLE
Riluzole PMCS 50 mg præsenteres som en rund, bikonveks, næsten hvid filmovertrukket tablet med en diameter på 8 mm. Tabletterne opbevares under en blisterpakning med 20 tabletter.
Medicin: Riluzol
50 mg vil blive administreret (per os) to gange dagligt
Placebo komparator: PLACEBO
Placebo PMCS 50 mg præsenteres som en rund, bikonveks, næsten hvid filmovertrukket tablet med en diameter på 8 mm, der matcher udseendet af den Riluzole, der blev brugt i denne undersøgelse
Medicin: Placebo
50 mg vil blive administreret (per os) to gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ataksi-symptomer (Skala for vurdering og vurdering af ataksi (SARA))
Tidsramme: ved 12 måneder.
At sammenligne andelen af ​​patienter med skala for vurdering og vurdering af ataksi (SARA) forbedring (fald) på mindst et point fra baseline til 12 måneder
ved 12 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ataksi-symptomer (Composite Cerebellar Functional Severity (CCFS) score)
Tidsramme: ved 12 måneder
For at sammenligne forskellen mellem CCFS-score (Composite Cerebellar Functional Severity Score) fra baseline ved 12 måneder. Der forventes et fald i interventionsgruppen.
ved 12 måneder
Ændring i ekstracerebellære symptomer (Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS))
Tidsramme: ved 12 måneder
At sammenligne forskellen mellem de ekstracerebellære symptomer (INAS, Inventory of Non-Ataxia Signs) ved at vise et fald i INAS-tallet fra baseline efter 12 måneder
ved 12 måneder
12 måneders overlevelse
Tidsramme: ved 12 måneder
At sammenligne patienternes overlevelse mellem de to behandlingsgrupper efter 12 måneder
ved 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: DURR Alexandra, PU-PH, Assistance Publique Hopitaux De Paris

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

14. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. november 2017

Først opslået (Faktiske)

20. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P160927J
  • 2017-001481-23 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner