Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai vizsgálat riluzollal 2-es típusú spinocerebellaris ataxiában (ATRIL) (ATRIL)

2021. június 18. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat riluzollal 2-es típusú spinocerebellaris ataxiában

Az ATRIL egy multicentrikus, kettős-vak, randomizált, kétkarú, kontrollált vizsgálat. 42 SpinoCerebellar Ataxia 2-es típusú (SCA2) beteg, mindkét nem, legalább 18 éves.

Az 50 mg riluzolt naponta kétszer (per os) adják be, szemben a placebóval 12 hónapig tartó egy csoportban.

A Riluzol (Rilutek®) egy benzotiazol gyógyszer, amelyet a piacon jóváhagytak az amiotróf laterális szklerózis (ALS) kezelésére. Kiválasztott betegeknél késlelteti a lélegeztetőgép-függőség vagy a tracheostomia kialakulását, és növelheti a túlélést.

Az ataxia értékelésére és besorolására szolgáló skálát (SARA) az M0, M6 és M12-nél fogják használni. Az elsődleges kritérium értékeléséhez azoknak a betegeknek a százalékos arányát kell kiszámítani, akiknél a SARA-pontszám legalább 1 ponttal csökkent a befogadó látogatás és a 3. vizit (12. hónap) között.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az öröklött cerebelláris ataxiák genetikailag heterogén neurológiai rendellenességek. Jellemzőjük ataxiás járás és kisagyi dysarthria, amely idővel előrehalad, a mozgás és a beszéd elvesztésével. Az ATXN1 (SCA1), ATXN 2 (SCA2), 3 (SCA3), CACNA1A (SCA6), ATXN 7 (SCA7) és TBP (SCA17) génekben a CAG-hármasok expanziója által okozott mutációk az örökletes formák 50%-áért felelősek. Nincs gyógyító vagy megelőző kezelés. Ez a III. fázisú vizsgálat egy multicentrikus, kettős-vak, randomizált, kétkarú, kontrollált vizsgálat (az egyik csoport napi kétszer 50 mg riluzolt kapott, szemben egy placebóval), a riluzol-kezelés hatékonyságának mérésére SCA2-betegeknél 12 éven keresztül. hónapok. A javulást a SARA pontszám 1 pontos csökkenése határozza meg.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

42

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikailag diagnosztizált SCA2 (CAG triplett az ATXN2-ben ≥ 33)
  • Legalább 18 éves
  • A tájékozott beleegyezés aláírása
  • Társadalombiztosítás fedezi
  • SARA pontszám ≥ 5 és ≤ 26
  • Kezdetkor ≤ 50 év

Kizárási kritériumok:

  • A vizsgálat előtt riluzollal kezelték
  • Hepatotoxikus gyógyszer
  • A készítmény hatóanyagával vagy bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység
  • Súlyos szisztémás betegségek vagy állapotok, amelyekről ismert, hogy fokozzák a riluzol mellékhatásait
  • Az MRI vizsgálat ellenjavallatai
  • Részvétel egy másik terápiás vizsgálatban (3 hónapos kizárási időszak)
  • Terhesség vagy szoptatás
  • A nők absztinenciája vagy a hatékony fogamzásgátlás hiánya
  • Képtelenség megérteni a protokollra vonatkozó információkat
  • A szabadságuktól bírósági vagy közigazgatási határozattal megfosztott személyek
  • Felnőtt alany jogi védelem alatt áll vagy nem tud beleegyezni
  • Egyéb ataxiás szindrómák, mint az SCA2

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: RILUZOLE
A Riluzole PMCS 50 mg kerek, mindkét oldalán domború felületű, 8 mm átmérőjű, csaknem fehér filmtabletta. A tablettákat 20 tablettát tartalmazó buborékfólia alatt tartják.
Drog: Riluzol
50 mg-ot kell beadni (per os) naponta kétszer
Placebo Comparator: PLACEBO
A placebo PMCS 50 mg kerek, mindkét oldalán domború, 8 mm átmérőjű, csaknem fehér filmtabletta, amely megfelel a vizsgálatban használt Riluzole-nak.
Drog: Placebo
50 mg-ot kell beadni (per os) naponta kétszer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az ataxia tüneteiben (Scale for Assessment and Rating of Ataxia (SARA))
Időkeret: 12 hónaposan.
Összehasonlítani azon betegek arányát, akiknél az ataxia értékelésére és értékelésére szolgáló skála (SARA) legalább egy ponttal javult (csökkent) a kiindulási állapottól 12 hónapig
12 hónaposan.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az ataxia tüneteiben (összetett kisagyi funkcionális súlyossági (CCFS) pontszám)
Időkeret: 12 hónaposan
Összehasonlítani a CCFS pontszám (Composite Cerebellar Functional Severity Score) különbségét a kiindulási értékhez képest 12 hónap után. Az intervenciós csoportban csökkenés várható.
12 hónaposan
Változás az extracerebelláris tünetekben (Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS))
Időkeret: 12 hónaposan
Az extracerebelláris tünetek (INAS, Non-Ataxia Signs Inventory of Non-Ataxia Signs) különbségének összehasonlítása az INAS-szám csökkenése kimutatásával a kiindulási értékhez képest 12 hónap után
12 hónaposan
12 hónap túlélés
Időkeret: 12 hónaposan
Összehasonlítani a betegek túlélését a két kezelési csoport között 12 hónap után
12 hónaposan

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Nyomozók

  • Kutatásvezető: DURR Alexandra, PU-PH, Assistance Publique Hopitaux de Paris

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. január 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. december 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. december 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. szeptember 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 17.

Első közzététel (Tényleges)

2017. november 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 18.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • P160927J
  • 2017-001481-23 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Spinocerebelláris ataxia 2. típusú

Klinikai vizsgálatok a Riluzol

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Luxembourg

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel