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Ensayo clínico con riluzol en ataxia espinocerebelosa tipo 2 (ATRIL) (ATRIL)

18 de junio de 2021 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo con riluzol en la ataxia espinocerebelosa tipo 2

ATRIL es un estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado de dos brazos. Se incluirán 42 pacientes con ataxia espinocerebelosa tipo 2 (SCA2), de ambos sexos, de al menos 18 años de edad.

Se administrará riluzol 50 mg (por vía oral) dos veces al día, frente a un grupo con placebo durante 12 meses.

El riluzol (Rilutek®) es un fármaco de benzotiazol, aprobado en el mercado, para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Retrasa el inicio de la dependencia del ventilador o la traqueotomía en pacientes seleccionados y puede aumentar la supervivencia.

Se utilizará la Escala para la Evaluación y Clasificación de Ataxia (SARA) en M0, M6 y M12. Para evaluar el criterio principal, se calculará el porcentaje de pacientes con una disminución de al menos 1 punto del puntaje SARA entre la visita de inclusión y la Visita 3 (Meses 12).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Las ataxias cerebelosas hereditarias son trastornos neurológicos genéticamente heterogéneos. Se caracterizan por marcha atáxica y disartria cerebelosa que progresa con el tiempo con pérdida de la deambulación y el habla. Las mutaciones por expansiones de tripletes CAG en los genes ATXN1 (SCA1), ATXN 2 (SCA2), 3 (SCA3), CACNA1A (SCA6), ATXN 7 (SCA7) y TBP (SCA17) son responsables del 50% de las formas hereditarias No existe tratamiento curativo ni preventivo. Este estudio de fase III es un estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado de dos brazos (un grupo con 50 mg de Riluzol dos veces al día versus un grupo con placebo), para medir la eficacia del tratamiento con riluzol en pacientes con SCA2 durante 12 meses. La mejoría se define por una disminución de 1 punto de la puntuación SARA.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

42

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Durr

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • SCA2 diagnosticado genéticamente (triplete CAG en ATXN2 ≥ 33)
  • Al menos 18 años de edad
  • Firma de consentimiento informado
  • Cubierto por la seguridad social
  • Puntuación SARA ≥ 5 y ≤ 26
  • Edad de inicio ≤ 50 años

Criterio de exclusión:

  • Tratado con riluzol antes del estudio
  • Medicamentos hepatotóxicos
  • Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes
  • Enfermedades o afecciones sistémicas graves conocidas por potenciar los efectos secundarios del riluzol
  • Contraindicaciones para el examen de resonancia magnética
  • Participación en otro ensayo terapéutico (período de exclusión de 3 meses)
  • Embarazo o lactancia
  • No abstinencia o ausencia de métodos anticonceptivos efectivos para las mujeres
  • Incapacidad para comprender la información sobre el protocolo.
  • Personas privadas de libertad por decisión judicial o administrativa
  • Sujeto adulto bajo protección legal o incapaz de consentir
  • Otros síndromes atáxicos distintos de SCA2

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: RILUZOL
Riluzole PMCS 50 mg se presenta como un comprimido recubierto con película redondo, biconvexo, de 8 mm de diámetro, casi blanco. Los comprimidos se mantendrán en un blister de 20 comprimidos.
Droga: Riluzol
Se administrarán 50 mg (por vía oral) dos veces al día
Comparador de placebos: PLACEBO
El placebo PMCS 50 mg se presenta como un comprimido recubierto con película, redondo, biconvexo, de 8 mm de diámetro, casi blanco, que tiene el mismo aspecto que el Riluzole utilizado en este estudio.
Droga: Placebo
Se administrarán 50 mg (por vía oral) dos veces al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los síntomas de Ataxia (Escala para la Evaluación y Calificación de Ataxia (SARA))
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Comparar la proporción de pacientes con una mejoría (disminución) de la Escala para la evaluación y calificación de la ataxia (SARA) de al menos un punto desde el inicio hasta los 12 meses
a los 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los síntomas de ataxia (puntaje compuesto de severidad funcional del cerebelo (CCFS))
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Comparar la diferencia de la puntuación CCFS (Composite Cerebellar Functional Severity Score) desde el inicio a los 12 meses. Se espera una disminución en el grupo de intervención.
a los 12 meses
Cambio en los síntomas extracerebelosos (Inventario de Signos de No Ataxia (INAS))
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Comparar la diferencia de los síntomas extracerebelosos (INAS, Inventory of Non-Ataxia Signs) al mostrar una disminución en el recuento de INAS desde el inicio a los 12 meses
a los 12 meses
12 meses de supervivencia
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Comparar la supervivencia de los pacientes entre los dos grupos de tratamiento a los 12 meses.
a los 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigadores

  • Investigador principal: DURR Alexandra, PU-PH, Assistance Publique Hopitaux De Paris

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de enero de 2018

Finalización primaria (Actual)

14 de diciembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

14 de diciembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de septiembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

20 de noviembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de junio de 2021

Última verificación

1 de junio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • P160927J
  • 2017-001481-23 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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