Badanie kliniczne z riluzolem w ataksji rdzeniowo-móżdżkowej typu 2 (ATRIL) (ATRIL)
18 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne z użyciem riluzolu w ataksji rdzeniowo-móżdżkowej typu 2
ATRIL jest wieloośrodkowym, podwójnie ślepym, randomizowanym badaniem kontrolowanym dwoma ramionami. Uwzględnionych zostanie 42 pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 2 (SCA2), obojga płci, w wieku co najmniej 18 lat.
Ryluzol w dawce 50 mg będzie podawany (doustnie) dwa razy dziennie, w porównaniu z grupą otrzymującą placebo przez 12 miesięcy.
Riluzol (Rilutek®) jest lekiem benzotiazolowym, zarejestrowanym na rynku, stosowanym w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS). Opóźnia początek uzależnienia od respiratora lub tracheostomii u wybranych pacjentów i może zwiększyć przeżycie.
Skala oceny i oceny ataksji (SARA) zostanie zastosowana przy M0, M6 i M12. Aby ocenić kryterium pierwszorzędowe, zostanie obliczony odsetek pacjentów, u których nastąpił spadek wyniku SARA o co najmniej 1 punkt między wizytą włączenia a wizytą 3 (miesiące 12).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Dziedziczne ataksje móżdżkowe są genetycznie heterogennymi zaburzeniami neurologicznymi.
Charakteryzują się ataktycznym chodem i dyzartrią móżdżkową, która postępuje z czasem wraz z utratą możliwości poruszania się i mowy.
Mutacje wynikające z ekspansji trojaczków CAG w genach ATXN1 (SCA1), ATXN 2 (SCA2), 3 (SCA3), CACNA1A (SCA6), ATXN 7 (SCA7) i TBP (SCA17) są odpowiedzialne za 50% form dziedzicznych Nie ma leczenia ani leczenia zapobiegawczego.
To badanie III fazy jest wieloośrodkowym, randomizowanym, kontrolowanym badaniem z podwójną ślepą próbą (jedna grupa z 50 mg riluzolu dwa razy na dobę w porównaniu z jedną grupą z placebo), mającym na celu zmierzenie skuteczności leczenia riluzolem u pacjentów z SCA2 podczas 12 miesięcy.
Poprawę definiuje się jako zmniejszenie wyniku SARA o 1 punkt.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
42
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja, 75013
- Durr
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Genetycznie zdiagnozowany SCA2 (tryplet CAG w ATXN2 ≥ 33)
- Co najmniej 18 lat
- Podpis świadomej zgody
- Objęty ubezpieczeniem społecznym
- Wynik SARA ≥ 5 i ≤ 26
- Wiek zachorowania ≤ 50 lat
Kryteria wyłączenia:
- Leczono riluzolem przed badaniem
- Leki hepatotoksyczne
- Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą
- Poważne choroby ogólnoustrojowe lub stany, o których wiadomo, że nasilają działania niepożądane riluzolu
- Przeciwwskazania do badania MRI
- Udział w innym badaniu terapeutycznym (okres wykluczenia 3 miesiące)
- Ciąża lub karmienie piersią
- Brak abstynencji lub brak skutecznej antykoncepcji dla kobiet
- Niemożność zrozumienia informacji o protokole
- Osoby pozbawione wolności na mocy decyzji sądowej lub administracyjnej
- Dorosły podmiot objęty ochroną prawną lub niezdolny do wyrażenia zgody
- Inne zespoły ataktyczne niż SCA2
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: RYLUZOL
Riluzol PMCS 50 mg to okrągłe, obustronnie wypukłe tabletki powlekane o średnicy 8 mm i prawie białej.
Tabletki będą umieszczone pod blistrem zawierającym 20 tabletek.
|
50 mg będzie podawane (doustnie) dwa razy dziennie
|
|
Komparator placebo: PLACEBO
Placebo PMCS 50 mg ma postać okrągłej, obustronnie wypukłej tabletki powlekanej o średnicy 8 mm, przypominającej wyglądem Riluzol stosowany w tym badaniu
|
50 mg będzie podawane (doustnie) dwa razy dziennie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana objawów ataksji (skala oceny i oceny ataksji (SARA))
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy.
|
Porównanie odsetka pacjentów z poprawą (spadkiem) w Skali Oceny i Oceny Ataksji (SARA) o co najmniej jeden punkt od wartości wyjściowej do 12 miesięcy
|
w wieku 12 miesięcy.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w objawach ataksji (kompozytowe nasilenie czynnościowe móżdżku (CCFS))
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Porównanie różnicy wyniku CCFS (Composite Cerebellar Functional Severity Score) od wartości wyjściowej po 12 miesiącach.
W grupie interwencyjnej spodziewany jest spadek.
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Zmiana objawów pozamóżdżkowych (Inwentarz objawów niezwiązanych z ataksją (INAS))
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Porównanie różnic w objawach pozamóżdżkowych (INAS, Inventory of Non-Ataxia Signs) poprzez wykazanie spadku liczby INAS w stosunku do wartości wyjściowej po 12 miesiącach
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
12 miesięcy przeżycia
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Porównanie przeżywalności pacjentów pomiędzy dwiema leczonymi grupami po 12 miesiącach
|
w wieku 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: DURR Alexandra, PU-PH, Assistance Publique Hopitaux de Paris
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 stycznia 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
14 grudnia 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
14 grudnia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 września 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 listopada 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
20 listopada 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
21 czerwca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 czerwca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Dyskinezy
- Choroby rdzenia kręgowego
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby móżdżku
- Ataksja
- Ataksja móżdżkowa
- Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa
- Zwyrodnienia rdzeniowo-móżdżkowe
- Fizjologiczne skutki leków
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Pobudzający antagoniści aminokwasów
- Aminokwasy pobudzające
- Środki neuroprotekcyjne
- Środki ochronne
- Leki przeciwdrgawkowe
- Riluzol
Inne numery identyfikacyjne badania
- P160927J
- 2017-001481-23 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .