Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sperimentazione clinica con Riluzolo nell'atassia spinocerebellare di tipo 2 (ATRIL) (ATRIL)

18 giugno 2021 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studio clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con riluzolo nell'atassia spinocerebellare di tipo 2

ATRIL è uno studio multicentrico, randomizzato in doppio cieco, controllato a due bracci. Saranno inclusi 42 pazienti con atassia spinocerebellare di tipo 2 (SCA2), di entrambi i sessi, di almeno 18 anni di età.

Riluzolo 50 mg verrà somministrato (per os) due volte al giorno, rispetto a un gruppo con placebo per 12 mesi.

Il riluzolo (Rilutek®) è un farmaco benzotiazolico, approvato dal mercato, per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Ritarda l'insorgenza della dipendenza dal ventilatore o della tracheostomia in pazienti selezionati e può aumentare la sopravvivenza.

La scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia (SARA) sarà utilizzata a M0, M6 e M12. Per valutare il criterio primario, verrà calcolata la percentuale di pazienti con una diminuzione di almeno 1 punto del punteggio SARA tra la visita di inclusione e la visita 3 (mesi 12).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le atassie cerebellari ereditarie sono disturbi neurologici geneticamente eterogenei. Sono caratterizzati da andatura atassica e disartria cerebellare che progredisce nel tempo con perdita della deambulazione e della parola. Le mutazioni per espansione delle triplette CAG nei geni ATXN1 (SCA1), ATXN 2 (SCA2), 3 (SCA3), CACNA1A (SCA6), ATXN 7 (SCA7) e TBP (SCA17) sono responsabili del 50% delle forme ereditarie Non esiste un trattamento curativo o preventivo. Questo studio di fase III è uno studio multicentrico, randomizzato in doppio cieco, controllato a due bracci (un gruppo con 50 mg di Riluzolo due volte al giorno rispetto a un gruppo con placebo), per misurare l'efficacia del trattamento con riluzolo nei pazienti con SCA2 durante 12 mesi. Il miglioramento è definito da una diminuzione di 1 punto del punteggio SARA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

42

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Durr

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • SCA2 geneticamente diagnosticato (tripletta CAG in ATXN2 ≥ 33)
  • Almeno 18 anni di età
  • Firma del consenso informato
  • Coperto dalla previdenza sociale
  • Punteggio SARA ≥ 5 e ≤ 26
  • Età all'esordio ≤ 50 anni

Criteri di esclusione:

  • Trattata con riluzolo prima dello studio
  • Farmaci epatotossici
  • Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti
  • Gravi malattie sistemiche o condizioni note per aumentare gli effetti collaterali del riluzolo
  • Controindicazioni per l'esame di risonanza magnetica
  • Partecipazione ad un altro studio terapeutico (periodo di esclusione di 3 mesi)
  • Gravidanza o allattamento
  • Non astinenza o assenza di contraccezione efficace per le donne
  • Incapacità di comprendere le informazioni sul protocollo
  • Persone private della libertà per decisione giudiziaria o amministrativa
  • Soggetto maggiorenne tutelato dalla legge o impossibilitato a prestare il proprio consenso
  • Altre sindromi atassiche diverse da SCA2

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RILUZOLO
Riluzolo PMCS 50 mg si presenta come una compressa rotonda, biconvessa, di 8 mm di diametro, quasi bianca, rivestita con film. Le compresse saranno conservate sotto un blister da 20 compresse.
Droga: Riluzolo
Verranno somministrati 50 mg (per os) due volte al giorno
Comparatore placebo: PLACEBO
Il placebo PMCS 50 mg si presenta come una compressa rivestita con film rotonda, biconvessa, di 8 mm di diametro, quasi bianca, corrispondente all'aspetto del Riluzolo utilizzato in questo studio
Droga: Placebo
Verranno somministrati 50 mg (per os) due volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei sintomi dell'atassia (Scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia (SARA))
Lasso di tempo: a 12 mesi.
Confrontare la proporzione di pazienti con miglioramento (diminuzione) della scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia (SARA) di almeno un punto dal basale a 12 mesi
a 12 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei sintomi di atassia (punteggio Composite Cerebellar Functional Severity (CCFS))
Lasso di tempo: a 12 mesi
Per confrontare la differenza del punteggio CCFS (Composite Cerebellar Functional Severity Score) dal basale a 12 mesi. Si prevede una diminuzione nel gruppo di intervento.
a 12 mesi
Modifica dei sintomi extracerebellari (Inventario dei segni di non atassia (INAS))
Lasso di tempo: a 12 mesi
Per confrontare la differenza dei sintomi extracerebellari (INAS, Inventory of Non-Ataxia Signs) mostrando la diminuzione del conteggio INAS rispetto al basale a 12 mesi
a 12 mesi
Sopravvivenza a 12 mesi
Lasso di tempo: a 12 mesi
Per confrontare la sopravvivenza dei pazienti tra i due gruppi di trattamento a 12 mesi
a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigatori

  • Investigatore principale: DURR Alexandra, PU-PH, Assistance Publique Hopitaux De Paris

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 gennaio 2018

Completamento primario (Effettivo)

14 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

14 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

20 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P160927J
  • 2017-001481-23 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Switzerland

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi