Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie med Riluzole ved spinocerebellar ataksi type 2 (ATRIL) (ATRIL)

18. juni 2021 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert klinisk forsøk med riluzol i spinocerebellar ataksi type 2

ATRIL er en multisentrisk, dobbeltblind randomisert, toarmskontrollert studie. 42 SpinoCerebellar Ataxia type 2 (SCA2) pasienter, begge kjønn, minst 18 år vil bli inkludert.

Riluzole 50 mg vil bli administrert (per os) to ganger daglig, versus én gruppe med placebo i 12 måneder.

Riluzole (Rilutek®) er et benzotiazolmedikament, markedsgodkjent, for amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Det forsinker utbruddet av ventilatoravhengighet eller trakeostomi hos utvalgte pasienter og kan øke overlevelsen.

Skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA) vil bli brukt på M0, M6 og M12. For å vurdere primærkriteriet vil prosentandelen av pasienter med en reduksjon på minst 1 poeng av SARA-skåren mellom inklusjonsbesøket og besøk 3 (måned 12) beregnes.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Arvelige cerebellare ataksier er genetisk heterogene nevrologiske lidelser. De er preget av ataksisk gangart og cerebellar dysartri som utvikler seg over tid med tap av ambulasjon og tale. Mutasjonene ved utvidelser av CAG-tripletter i genene ATXN1 (SCA1), ATXN 2 (SCA2), 3 (SCA3), CACNA1A (SCA6), ATXN 7 (SCA7) og TBP (SCA17) er ansvarlige for 50 % av arvelige former Det finnes ingen kurativ eller forebyggende behandling. Denne fase III-studien er en multisentrisk, dobbeltblind randomisert, to-arms kontrollert studie (en gruppe med 50 mg Riluzole to ganger daglig versus en gruppe med placebo), for å måle effekten av behandling med riluzol hos SCA2-pasienter i løpet av 12 måneder. Forbedring er definert av en reduksjon på 1 poeng av SARA-poengsummen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk diagnostisert SCA2 (CAG-triplett i ATXN2 ≥ 33)
  • Minst 18 år
  • Signatur på informert samtykke
  • Dekket av trygd
  • SARA-score ≥ 5 og ≤ 26
  • Alder ved debut ≤ 50 år gammel

Ekskluderingskriterier:

  • Behandlet med riluzol før studien
  • Hepatotoksisk medisin
  • Overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor ett eller flere av hjelpestoffene
  • Alvorlige systemiske sykdommer eller tilstander kjent for å forsterke bivirkningene av riluzol
  • Kontraindikasjoner for MR-undersøkelse
  • Deltakelse i en annen terapeutisk studie (3 måneders ekskluderingsperiode)
  • Graviditet eller amming
  • Ikke-avholdenhet eller fravær av effektiv prevensjon for kvinner
  • Manglende evne til å forstå informasjon om protokollen
  • Personer som er berøvet friheten ved rettslig eller administrativ avgjørelse
  • Voksen subjekt under juridisk beskyttelse eller ute av stand til å samtykke
  • Andre ataksiske syndromer enn SCA2

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RILUZOLE
Riluzole PMCS 50 mg presenteres som en rund, bikonveks, nesten hvit filmdrasjert tablett med en diameter på 8 mm. Tablettene holdes under en blisterpakning med 20 tabletter.
Legemiddel: Riluzole
50 mg vil bli administrert (per os) to ganger daglig
Placebo komparator: PLACEBO
Placebo PMCS 50 mg presenteres som en rund, bikonveks, nesten hvit filmdrasjert tablett med en diameter på 8 mm som matcher utseendet til Riluzole brukt i denne studien
Legemiddel: Placebo
50 mg vil bli administrert (per os) to ganger daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i ataksisymptomer (Skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA))
Tidsramme: ved 12 måneder.
For å sammenligne andelen pasienter med Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) forbedring (reduksjon) på minst ett poeng fra baseline til 12 måneder
ved 12 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i ataksisymptomer (Composite Cerebellar Functional Severity (CCFS) score)
Tidsramme: ved 12 måneder
For å sammenligne forskjellen mellom CCFS-score (Composite Cerebellar Functional Severity Score) fra baseline ved 12 måneder. Det forventes en nedgang i intervensjonsgruppen.
ved 12 måneder
Endring i ekstracerebellare symptomer (Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS))
Tidsramme: ved 12 måneder
For å sammenligne forskjellen mellom de ekstracerebellare symptomene (INAS, Inventory of Non-Ataxia Signs) ved å vise reduksjon i INAS-tellingen fra baseline ved 12 måneder
ved 12 måneder
12 måneders overlevelse
Tidsramme: ved 12 måneder
For å sammenligne pasientenes overlevelse mellom de to behandlingsgruppene etter 12 måneder
ved 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: DURR Alexandra, PU-PH, Assistance Publique Hopitaux De Paris

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. januar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

14. desember 2020

Studiet fullført (Faktiske)

14. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

20. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P160927J
  • 2017-001481-23 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere