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Essai clinique avec le riluzole dans l'ataxie spinocérébelleuse de type 2 (ATRIL) (ATRIL)

18 juin 2021 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo avec le riluzole dans l'ataxie spinocérébelleuse de type 2

ATRIL est une étude multicentrique, randomisée en double aveugle et contrôlée à deux bras. 42 patients atteints d'ataxie spino-cérébelleuse de type 2 (SCA2), des deux sexes, âgés d'au moins 18 ans seront inclus.

Le riluzole 50 mg sera administré (per os) deux fois par jour, versus un groupe avec placebo pendant 12 mois.

Le riluzole (Rilutek®) est un médicament à base de benzothiazole, approuvé sur le marché, pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Il retarde l'apparition de la dépendance au ventilateur ou de la trachéotomie chez certains patients et peut augmenter la survie.

L'échelle d'évaluation et de notation de l'ataxie (SARA) sera utilisée à M0, M6 et M12. Pour évaluer le critère principal, le pourcentage de patients ayant une diminution d'au moins 1 point du score SARA entre la visite d'inclusion et la visite 3 (mois 12) sera calculé.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les ataxies cérébelleuses héréditaires sont des troubles neurologiques génétiquement hétérogènes. Ils se caractérisent par une démarche ataxique et une dysarthrie cérébelleuse qui évolue dans le temps avec une perte de la marche et de la parole. Les mutations par expansions des triplets CAG dans les gènes ATXN1 (SCA1), ATXN 2 (SCA2), 3 (SCA3), CACNA1A (SCA6), ATXN 7 (SCA7), et TBP (SCA17) sont responsables de 50% des formes héréditaires Il n'y a pas de traitement curatif ou préventif. Cette étude de phase III est une étude multicentrique, randomisée en double aveugle, contrôlée à deux bras (un groupe avec 50 mg de Riluzole deux fois par jour versus un groupe avec placebo), visant à mesurer l'efficacité du traitement par le riluzole chez des patients SCA2 pendant 12 mois. L'amélioration est définie par une diminution de 1 point du score SARA.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

42

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75013
        • Durr

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • SCA2 génétiquement diagnostiqué (triplet CAG dans ATXN2 ≥ 33)
  • Au moins 18 ans
  • Signature du consentement éclairé
  • Couvert par la sécurité sociale
  • Score SARA ≥ 5 et ≤ 26
  • Âge au début ≤ 50 ans

Critère d'exclusion:

  • Traité au riluzole avant l'étude
  • Médicament hépatotoxique
  • Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients
  • Maladies systémiques graves ou conditions connues pour augmenter les effets secondaires du riluzole
  • Contre-indications à l'examen IRM
  • Participation à un autre essai thérapeutique (période d'exclusion de 3 mois)
  • Grossesse ou allaitement
  • Non abstinence ou absence de contraception efficace pour les femmes
  • Incapacité à comprendre les informations sur le protocole
  • Personnes privées de liberté par décision judiciaire ou administrative
  • Sujet majeur sous protection légale ou incapable de consentir
  • Autres syndromes ataxiques que SCA2

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: RILUZOLE
Riluzole PMCS 50 mg se présente sous la forme d'un comprimé pelliculé rond, biconvexe, de 8 mm de diamètre, presque blanc. Les comprimés seront conservés sous un blister de 20 comprimés.
Médicament: Riluzole
50 mg seront administrés (per os) deux fois par jour
Comparateur placebo: PLACEBO
Le placebo PMCS 50 mg se présente sous la forme d'un comprimé pelliculé rond, biconvexe, de 8 mm de diamètre, presque blanc, correspondant à l'apparence du Riluzole utilisé dans cette étude.
Médicament: Placebo
50 mg seront administrés (per os) deux fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des symptômes de l'ataxie (Échelle d'évaluation et d'évaluation de l'ataxie (SARA))
Délai: à 12 mois.
Comparer la proportion de patients présentant une amélioration (diminution) d'au moins un point entre le départ et 12 mois sur l'échelle d'évaluation et de notation de l'ataxie (SARA)
à 12 mois.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des symptômes de l'ataxie (score composite de sévérité fonctionnelle cérébelleuse (CCFS))
Délai: à 12 mois
Comparer la différence du score CCFS (Composite Cerebellar Functional Severity Score) par rapport au départ à 12 mois. Une diminution est attendue dans le groupe d'intervention.
à 12 mois
Modification des symptômes extracérébelleux (Inventaire des signes de non-ataxie (INAS))
Délai: à 12 mois
Comparer la différence des symptômes extracérébelleux (INAS, Inventory of Non-Ataxia Signs) en montrant une diminution du nombre d'INAS par rapport au départ à 12 mois
à 12 mois
12 mois de survie
Délai: à 12 mois
Comparer la survie des patients entre les deux groupes de traitement à 12 mois
à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: DURR Alexandra, PU-PH, Assistance Publique Hopitaux De Paris

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 janvier 2018

Achèvement primaire (Réel)

14 décembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

14 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 septembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 novembre 2017

Première publication (Réel)

20 novembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2021

Dernière vérification

1 juin 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P160927J
  • 2017-001481-23 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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