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Ensaio Clínico com Riluzol na Ataxia Espinocerebelar Tipo 2 (ATRIL) (ATRIL)

18 de junho de 2021 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ensaio clínico multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo com riluzol na ataxia espinocerebelar tipo 2

O ATRIL é um estudo multicêntrico, duplo-cego, randomizado e controlado com dois braços. Serão incluídos 42 pacientes com Ataxia Espinocerebelar tipo 2 (SCA2), ambos os sexos, com pelo menos 18 anos de idade.

Riluzol 50 mg será administrado (por via oral) duas vezes ao dia, versus um grupo com placebo por 12 meses.

Riluzol (Rilutek®) é um medicamento benzotiazol, aprovado no mercado, para Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS). Atrasa o início da dependência do ventilador ou traqueostomia em pacientes selecionados e pode aumentar a sobrevida.

A Escala de Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA) será utilizada em M0, M6 e M12. Para avaliar o critério primário, será calculada a porcentagem de pacientes com diminuição de pelo menos 1 ponto na pontuação SARA entre a visita de inclusão e a visita 3 (12 meses).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

As ataxias cerebelares hereditárias são distúrbios neurológicos geneticamente heterogêneos. Eles são caracterizados por marcha atáxica e disartria cerebelar que progride ao longo do tempo com perda de deambulação e fala. As mutações por expansões de trigêmeos CAG nos genes ATXN1 (SCA1), ATXN 2 (SCA2), 3 (SCA3), CACNA1A (SCA6), ATXN 7 (SCA7) e TBP (SCA17) são responsáveis ​​por 50% das formas hereditárias Não há tratamento curativo ou preventivo. Este estudo de fase III é um estudo multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado com dois braços (um grupo com 50 mg de riluzol duas vezes ao dia versus um grupo com placebo), para medir a eficácia do tratamento com riluzol em pacientes com SCA2 durante 12 meses. A melhoria é definida por uma diminuição de 1 ponto na pontuação SARA.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

42

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75013
        • Durr

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • SCA2 geneticamente diagnosticado (trigêmeo CAG em ATXN2 ≥ 33)
  • Pelo menos 18 anos de idade
  • Assinatura de consentimento informado
  • Coberto pela segurança social
  • Pontuação SARA ≥ 5 e ≤ 26
  • Idade de início ≤ 50 anos

Critério de exclusão:

  • Tratado com riluzol antes do estudo
  • Medicação hepatotóxica
  • Hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes
  • Doenças sistêmicas graves ou condições conhecidas por potencializar os efeitos colaterais do riluzol
  • Contra-indicações para exame de ressonância magnética
  • Participação em outro ensaio terapêutico (período de exclusão de 3 meses)
  • Gravidez ou amamentação
  • Não abstinência ou ausência de métodos contraceptivos eficazes para mulheres
  • Incapacidade de entender as informações sobre o protocolo
  • Pessoas privadas de liberdade por decisão judicial ou administrativa
  • Sujeito adulto sob proteção legal ou incapaz de consentir
  • Outras síndromes atáxicas além da SCA2

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: RILUZOLE
Riluzol PMCS 50 mg apresenta-se como um comprimido revestido por película redondo, biconvexo, quase branco, com 8 mm de diâmetro. Os comprimidos serão colocados sob um blister de 20 comprimidos.
Medicamento: Riluzol
50 mg serão administrados (por via oral) duas vezes ao dia
Comparador de Placebo: PLACEBO
O placebo PMCS 50 mg é apresentado como um comprimido revestido por película redondo, biconvexo, de 8 mm de diâmetro quase branco, combinando com a aparência do Riluzol usado neste estudo
Medicamento: Placebo
50 mg serão administrados (por via oral) duas vezes ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração nos sintomas de ataxia (Escala para avaliação e classificação de ataxia (SARA))
Prazo: aos 12 meses.
Comparar a proporção de pacientes com melhora (diminuição) da Escala de Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA) de pelo menos um ponto desde o início até 12 meses
aos 12 meses.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração nos sintomas de ataxia (pontuação composta de gravidade funcional cerebelar (CCFS))
Prazo: aos 12 meses
Comparar a diferença do escore CCFS (Pontuação Composta de Severidade Cerebelar Funcional) desde o início aos 12 meses. Espera-se uma diminuição no grupo de intervenção.
aos 12 meses
Alteração nos sintomas extracerebelares (Inventário de Sinais Não-Ataxia (INAS))
Prazo: aos 12 meses
Comparar a diferença dos sintomas extracerebelares (INAS, Inventário de Sinais Não-Ataxia) mostrando diminuição na contagem de INAS desde a linha de base em 12 meses
aos 12 meses
12 meses de sobrevida
Prazo: aos 12 meses
Para comparar a sobrevida dos pacientes entre os dois grupos de tratamento em 12 meses
aos 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigadores

  • Investigador principal: DURR Alexandra, PU-PH, Assistance Publique Hopitaux de Paris

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

14 de dezembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

14 de dezembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de setembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de novembro de 2017

Primeira postagem (Real)

20 de novembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de junho de 2021

Última verificação

1 de junho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • P160927J
  • 2017-001481-23 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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