Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клинические испытания рилузола при спиноцеребеллярной атаксии 2 типа (ATRIL) (ATRIL)

18 июня 2021 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование рилузола при спиноцеребеллярной атаксии 2 типа

ATRIL — многоцентровое двойное слепое рандомизированное контролируемое исследование с двумя группами. Будут включены 42 пациента со спиноцеребеллярной атаксией типа 2 (SCA2) обоих полов в возрасте не менее 18 лет.

Рилузол 50 мг будет вводиться (перорально) два раза в день по сравнению с одной группой с плацебо в течение 12 месяцев.

Рилузол (Рилутек®) — одобренный на рынке препарат бензотиазола для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). Это задерживает наступление зависимости от вентилятора или трахеостомии у отдельных пациентов и может увеличить выживаемость.

Шкала оценки и рейтинга атаксии (SARA) будет использоваться на M0, M6 и M12. Для оценки основного критерия будет рассчитан процент пациентов со снижением как минимум на 1 балл по шкале SARA между визитом включения и визитом 3 (12 месяцев).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Наследственные мозжечковые атаксии являются генетически гетерогенными неврологическими расстройствами. Они характеризуются атаксической походкой и мозжечковой дизартрией, которая со временем прогрессирует с потерей способности ходить и речи. Мутации путем экспансии триплетов CAG в генах ATXN1 (SCA1), ATXN 2 (SCA2), 3 (SCA3), CACNA1A (SCA6), ATXN 7 (SCA7) и TBP (SCA17) ответственны за 50% наследственных форм. Лечебного и профилактического лечения нет. Это исследование фазы III представляет собой многоцентровое двойное слепое рандомизированное контролируемое исследование с двумя группами (одна группа принимала 50 мг рилузола два раза в день по сравнению с одной группой, принимавшей плацебо) для измерения эффективности лечения рилузолом у пациентов со СЦА2 в течение 12 месяцы. Улучшение определяется уменьшением на 1 балл по шкале SARA.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

42

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Генетически диагностированный SCA2 (триплет CAG в ATXN2 ≥ 33)
  • Не моложе 18 лет
  • Подпись информированного согласия
  • Покрывается социальным обеспечением
  • Оценка по SARA ≥ 5 и ≤ 26
  • Возраст на момент начала ≤ 50 лет

Критерий исключения:

  • Лечение рилузолом до исследования
  • Гепатотоксический препарат
  • Повышенная чувствительность к действующему веществу или к любому из вспомогательных веществ.
  • Серьезные системные заболевания или состояния, известные усилением побочных эффектов рилузола.
  • Противопоказания к МРТ-обследованию
  • Участие в другом терапевтическом испытании (период исключения 3 месяца)
  • Беременность или кормление грудью
  • Невоздержание или отсутствие эффективной контрацепции у женщин
  • Неспособность понять информацию о протоколе
  • Лица, лишенные свободы по судебному или административному решению
  • Взрослый субъект, находящийся под правовой защитой или неспособный дать согласие
  • Другие атаксические синдромы, кроме SCA2

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: РИЛУЗОЛ
Riluzole PMCS 50 мг представляет собой круглую двояковыпуклую таблетку диаметром 8 мм, почти белую, покрытую пленочной оболочкой. Таблетки будут находиться под блистером по 20 таблеток.
Лекарство: Рилузол
50 мг будет вводиться (перорально) два раза в день.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо PMCS 50 мг представляет собой круглую двояковыпуклую таблетку диаметром 8 мм, почти белую, покрытую пленочной оболочкой, по внешнему виду напоминающую рилузол, использованный в этом исследовании.
Лекарство: Плацебо
50 мг будет вводиться (перорально) два раза в день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение симптомов атаксии (Шкала оценки и рейтинга атаксии (SARA))
Временное ограничение: в 12 месяцев.
Сравнить долю пациентов с улучшением (уменьшением) по шкале оценки и рейтинга атаксии (SARA) не менее чем на один балл от исходного уровня к 12 месяцам.
в 12 месяцев.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение симптомов атаксии (составная мозжечковая функциональная тяжесть (CCFS))
Временное ограничение: в 12 месяцев
Сравнить разницу баллов по шкале CCFS (композитный показатель функциональной тяжести мозжечка) от исходного уровня через 12 месяцев. В группе вмешательства ожидается снижение.
в 12 месяцев
Изменение экстрацеребеллярных симптомов (Инвентаризация признаков, не связанных с атаксией (INAS))
Временное ограничение: в 12 месяцев
Сравнить разницу экстрацеребеллярных симптомов (INAS, инвентаризация признаков, не связанных с атаксией), показав снижение количества INAS по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев.
в 12 месяцев
12 месяцев выживания
Временное ограничение: в 12 месяцев
Сравнить выживаемость пациентов между двумя группами лечения через 12 месяцев.
в 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Следователи

  • Главный следователь: DURR Alexandra, PU-PH, Assistance Publique Hopitaux De Paris

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 января 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 декабря 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

14 декабря 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 сентября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 ноября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 ноября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июня 2021 г.

Последняя проверка

1 июня 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • P160927J
  • 2017-001481-23 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться