Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische proef met riluzol bij spinocerebellaire ataxie type 2 (ATRIL) (ATRIL)

18 juni 2021 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie met riluzol bij spinocerebellaire ataxie type 2

ATRIL is een multicentrische, dubbelblinde, gerandomiseerde, tweearmige gecontroleerde studie. 42 SpinoCerebellaire Ataxie type 2 (SCA2) patiënten, zowel geslacht, ten minste 18 jaar oud zullen worden opgenomen.

Riluzol 50 mg zal tweemaal daags (per os) worden toegediend, tegenover één groep met placebo gedurende 12 maanden.

Riluzol (Rilutek®) is een op de markt goedgekeurd benzothiazoolmedicijn voor amyotrofische laterale sclerose (ALS). Het vertraagt ​​het begin van beademingsafhankelijkheid of tracheostomie bij geselecteerde patiënten en kan de overleving verlengen.

Schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA) zal worden gebruikt bij M0, M6 en M12. Om het primaire criterium te beoordelen, wordt het percentage patiënten met een afname van ten minste 1 punt van de SARA-score tussen het opnamebezoek en bezoek 3 (maanden 12) berekend.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Erfelijke cerebellaire ataxie is een genetisch heterogene neurologische aandoening. Ze worden gekenmerkt door een atactische gang en cerebellaire dysartrie die in de loop van de tijd voortschrijdt met verlies van lopen en spreken. De mutaties door uitbreidingen van CAG-tripletten in de genen ATXN1 (SCA1), ATXN 2 (SCA2), 3 (SCA3), CACNA1A (SCA6), ATXN 7 (SCA7) en TBP (SCA17) zijn verantwoordelijk voor 50% van de erfelijke vormen Er is geen curatieve of preventieve behandeling. Deze fase III-studie is een multicentrische, dubbelblinde, gerandomiseerde, tweearmige gecontroleerde studie (één groep met 50 mg Riluzol tweemaal daags versus één groep met placebo), om de werkzaamheid te meten van behandeling met riluzol bij SCA2-patiënten gedurende 12 jaar. maanden. Verbetering wordt gedefinieerd door een afname van 1 punt van de SARA-score.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

42

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch gediagnosticeerde SCA2 (CAG-triplet in ATXN2 ≥ 33)
  • Minstens 18 jaar oud
  • Handtekening van geïnformeerde toestemming
  • Gedekt door de sociale zekerheid
  • SARA-score ≥ 5 en ≤ 26
  • Leeftijd bij aanvang ≤ 50 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • Behandeld met riluzol voorafgaand aan de studie
  • Hepatotoxische medicatie
  • Overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor één van de hulpstoffen
  • Ernstige systemische ziekten of aandoeningen waarvan bekend is dat ze de bijwerkingen van riluzol versterken
  • Contra-indicaties voor MRI-onderzoek
  • Deelname aan een ander therapeutisch onderzoek (uitsluitingsperiode van 3 maanden)
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Niet-onthouding of afwezigheid van effectieve anticonceptie voor vrouwen
  • Onvermogen om informatie over het protocol te begrijpen
  • Personen die bij rechterlijke of administratieve beslissing van hun vrijheid zijn beroofd
  • Volwassen proefpersoon onder wettelijke bescherming of niet in staat om toestemming te geven
  • Andere ataxische syndromen dan SCA2

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: RILUZOLE
Riluzol PMCS 50 mg wordt geleverd als een ronde, biconvexe, bijna witte filmomhulde tablet met een diameter van 8 mm. De tabletten zitten onder een blister van 20 tabletten.
Geneesmiddel: Riluzol
50 mg zal tweemaal daags (per os) worden toegediend
Placebo-vergelijker: PLACEBO
De placebo PMCS 50 mg wordt aangeboden als een ronde, biconvexe, bijna witte filmomhulde tablet met een diameter van 8 mm die qua uiterlijk overeenkomt met het riluzole dat in dit onderzoek is gebruikt.
Geneesmiddel: Placebo
50 mg zal tweemaal daags (per os) worden toegediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in symptomen van ataxie (schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA))
Tijdsspanne: op 12 maanden.
Om het percentage patiënten te vergelijken met een verbetering (afname) op de schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA) van ten minste één punt vanaf de basislijn tot 12 maanden
op 12 maanden.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in symptomen van ataxie (Composite Cerebellar Functional Severity (CCFS)-score)
Tijdsspanne: op 12 maanden
Om het verschil van de CCFS-score (Composite Cerebellar Functional Severity Score) ten opzichte van de uitgangswaarde na 12 maanden te vergelijken. In de interventiegroep wordt een afname verwacht.
op 12 maanden
Verandering in extracerebellaire symptomen (Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS))
Tijdsspanne: op 12 maanden
Om het verschil van de extracerebellaire symptomen (INAS, Inventory of Non-Ataxia Signs) te vergelijken door afname van de INAS-telling ten opzichte van baseline na 12 maanden te laten zien
op 12 maanden
12 maanden overleving
Tijdsspanne: op 12 maanden
Om de overleving van de patiënten tussen de twee behandelingsgroepen na 12 maanden te vergelijken
op 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: DURR Alexandra, PU-PH, Assistance Publique Hopitaux De Paris

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 december 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 september 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P160927J
  • 2017-001481-23 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Riluzol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Portugal

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren