Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk prövning med Riluzole vid spinocerebellär ataxi typ 2 (ATRIL) (ATRIL)

18 juni 2021 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad klinisk prövning med riluzol vid spinocerebellär ataxi typ 2

ATRIL är en multicentrisk, dubbelblind randomiserad, tvåarmad kontrollerad studie. 42 patienter med SpinoCerebellar Ataxi typ 2 (SCA2), båda kön, minst 18 år kommer att inkluderas.

Riluzol 50 mg kommer att administreras (per os) två gånger om dagen, jämfört med en grupp med placebo i 12 månader.

Riluzole (Rilutek®) är ett bensotiazolläkemedel, marknadsgodkänt, för amyotrofisk lateralskleros (ALS). Det fördröjer uppkomsten av ventilatorberoende eller trakeostomi hos utvalda patienter och kan öka överlevnaden.

Skala för bedömning och bedömning av ataxi (SARA) kommer att användas vid M0, M6 och M12. För att bedöma det primära kriteriet kommer andelen patienter med en minskning på minst 1 poäng av SARA-poängen mellan inklusionsbesöket och besök 3 (månader 12) att beräknas.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Ärftliga cerebellära ataxier är genetiskt heterogena neurologiska störningar. De kännetecknas av ataxisk gång och cerebellär dysartri som fortskrider över tiden med förlust av ambulation och tal. Mutationerna genom expansioner av CAG-tripletter i generna ATXN1 (SCA1), ATXN 2 (SCA2), 3 (SCA3), CACNA1A (SCA6), ATXN 7 (SCA7) och TBP (SCA17) är ansvariga för 50 % av ärftliga former Det finns ingen botande eller förebyggande behandling. Denna fas III-studie är en multicentrisk, dubbelblind randomiserad, tvåarmad kontrollerad studie (en grupp med 50 mg Riluzol två gånger dagligen mot en grupp med placebo), för att mäta effekten av behandling med riluzol hos SCA2-patienter under 12 månader. Förbättring definieras av en minskning med 1 poäng av SARA-poängen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

42

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genetiskt diagnostiserad SCA2 (CAG-triplett i ATXN2 ≥ 33)
  • Minst 18 år
  • Underskrift av informerat samtycke
  • Täcks av socialförsäkringen
  • SARA-poäng ≥ 5 och ≤ 26
  • Ålder vid debut ≤ 50 år gammal

Exklusions kriterier:

  • Behandlades med riluzol före studien
  • Hepatotoxisk medicin
  • Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne
  • Allvarliga systemiska sjukdomar eller tillstånd kända för att förstärka biverkningarna av riluzol
  • Kontraindikationer för MR-undersökning
  • Deltagande i en annan terapeutisk prövning (3 månaders uteslutningsperiod)
  • Graviditet eller amning
  • Icke-abstinens eller frånvaro av effektiva preventivmedel för kvinnor
  • Oförmåga att förstå information om protokollet
  • Personer som berövats sin frihet genom rättsliga eller administrativa beslut
  • Vuxen subjekt under rättsskydd eller oförmögen att ge sitt samtycke
  • Andra ataxiska syndrom än SCA2

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: RILUZOL
Riluzole PMCS 50 mg presenteras som en rund, bikonvex, nästan vit filmdragerad tablett med en diameter på 8 mm. Tabletterna kommer att förvaras under en blister med 20 tabletter.
Läkemedel: Riluzol
50 mg kommer att administreras (per os) två gånger om dagen
Placebo-jämförare: PLACEBO
Placebo PMCS 50 mg presenteras som en rund, bikonvex, 8 mm diameter nästan vit filmdragerad tablett som matchar utseendet på Riluzole som användes i denna studie
Läkemedel: Placebo
50 mg kommer att administreras (per os) två gånger om dagen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i ataxisymtom (Skala för bedömning och bedömning av ataxi (SARA))
Tidsram: vid 12 månader.
Att jämföra andelen patienter med Skala för bedömning och bedömning av ataxi (SARA) förbättring (minskning) på minst en poäng från baslinjen till 12 månader
vid 12 månader.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i ataxisymtom (Composite Cerebellar Functional Severity (CCFS) poäng)
Tidsram: vid 12 månader
Att jämföra skillnaden mellan CCFS-poäng (Composite Cerebellar Functional Severity Score) från baslinjen vid 12 månader. En minskning förväntas i interventionsgruppen.
vid 12 månader
Förändring i extracerebellära symtom (Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS))
Tidsram: vid 12 månader
Att jämföra skillnaden mellan de extracerebellära symtomen (INAS, Inventory of Non-Ataxia Signs) genom att visa en minskning av antalet INAS från baslinjen vid 12 månader
vid 12 månader
12 månaders överlevnad
Tidsram: vid 12 månader
Att jämföra patienters överlevnad mellan de två behandlingsgrupperna efter 12 månader
vid 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Utredare

  • Huvudutredare: DURR Alexandra, PU-PH, Assistance Publique Hopitaux De Paris

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 januari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

14 december 2020

Avslutad studie (Faktisk)

14 december 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 september 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 november 2017

Första postat (Faktisk)

20 november 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2021

Senast verifierad

1 juni 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P160927J
  • 2017-001481-23 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera