- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT03347344
Klinisk prövning med Riluzole vid spinocerebellär ataxi typ 2 (ATRIL) (ATRIL)
Multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad klinisk prövning med riluzol vid spinocerebellär ataxi typ 2
ATRIL är en multicentrisk, dubbelblind randomiserad, tvåarmad kontrollerad studie. 42 patienter med SpinoCerebellar Ataxi typ 2 (SCA2), båda kön, minst 18 år kommer att inkluderas.
Riluzol 50 mg kommer att administreras (per os) två gånger om dagen, jämfört med en grupp med placebo i 12 månader.
Riluzole (Rilutek®) är ett bensotiazolläkemedel, marknadsgodkänt, för amyotrofisk lateralskleros (ALS). Det fördröjer uppkomsten av ventilatorberoende eller trakeostomi hos utvalda patienter och kan öka överlevnaden.
Skala för bedömning och bedömning av ataxi (SARA) kommer att användas vid M0, M6 och M12. För att bedöma det primära kriteriet kommer andelen patienter med en minskning på minst 1 poäng av SARA-poängen mellan inklusionsbesöket och besök 3 (månader 12) att beräknas.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- Durr
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Genetiskt diagnostiserad SCA2 (CAG-triplett i ATXN2 ≥ 33)
- Minst 18 år
- Underskrift av informerat samtycke
- Täcks av socialförsäkringen
- SARA-poäng ≥ 5 och ≤ 26
- Ålder vid debut ≤ 50 år gammal
Exklusions kriterier:
- Behandlades med riluzol före studien
- Hepatotoxisk medicin
- Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne
- Allvarliga systemiska sjukdomar eller tillstånd kända för att förstärka biverkningarna av riluzol
- Kontraindikationer för MR-undersökning
- Deltagande i en annan terapeutisk prövning (3 månaders uteslutningsperiod)
- Graviditet eller amning
- Icke-abstinens eller frånvaro av effektiva preventivmedel för kvinnor
- Oförmåga att förstå information om protokollet
- Personer som berövats sin frihet genom rättsliga eller administrativa beslut
- Vuxen subjekt under rättsskydd eller oförmögen att ge sitt samtycke
- Andra ataxiska syndrom än SCA2
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: RILUZOL
Riluzole PMCS 50 mg presenteras som en rund, bikonvex, nästan vit filmdragerad tablett med en diameter på 8 mm.
Tabletterna kommer att förvaras under en blister med 20 tabletter.
|
50 mg kommer att administreras (per os) två gånger om dagen
|
Placebo-jämförare: PLACEBO
Placebo PMCS 50 mg presenteras som en rund, bikonvex, 8 mm diameter nästan vit filmdragerad tablett som matchar utseendet på Riluzole som användes i denna studie
|
50 mg kommer att administreras (per os) två gånger om dagen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Förändring i ataxisymtom (Skala för bedömning och bedömning av ataxi (SARA))
Tidsram: vid 12 månader.
|
Att jämföra andelen patienter med Skala för bedömning och bedömning av ataxi (SARA) förbättring (minskning) på minst en poäng från baslinjen till 12 månader
|
vid 12 månader.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Förändring i ataxisymtom (Composite Cerebellar Functional Severity (CCFS) poäng)
Tidsram: vid 12 månader
|
Att jämföra skillnaden mellan CCFS-poäng (Composite Cerebellar Functional Severity Score) från baslinjen vid 12 månader.
En minskning förväntas i interventionsgruppen.
|
vid 12 månader
|
Förändring i extracerebellära symtom (Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS))
Tidsram: vid 12 månader
|
Att jämföra skillnaden mellan de extracerebellära symtomen (INAS, Inventory of Non-Ataxia Signs) genom att visa en minskning av antalet INAS från baslinjen vid 12 månader
|
vid 12 månader
|
12 månaders överlevnad
Tidsram: vid 12 månader
|
Att jämföra patienters överlevnad mellan de två behandlingsgrupperna efter 12 månader
|
vid 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: DURR Alexandra, PU-PH, Assistance Publique Hopitaux de Paris
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Dyskinesier
- Ryggmärgssjukdomar
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Cerebellära sjukdomar
- Ataxi
- Cerebellär ataxi
- Spinocerebellär ataxi
- Spinocerebellära degenerationer
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Neurotransmittormedel
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Excitatoriska aminosyraantagonister
- Excitatoriska aminosyror
- Neuroprotektiva medel
- Skyddsmedel
- Antikonvulsiva medel
- Riluzol
Andra studie-ID-nummer
- P160927J
- 2017-001481-23 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Spinocerebellär ataxi typ 2
-
Cadent TherapeuticsIndragenSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 10 | Spinocerebellär ataxi typ 7 | Spinocerebellär ataxi typ 8 | Spinocerebellär ataxi typ 17 | ARCA1 - Autosomal recessiv cerebellär ataxi...Förenta staterna
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 10 | Spinocerebellär ataxi typ 7 | Spinocerebellär ataxi typ 8Förenta staterna, Kina
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 1 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 2 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 3 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 6 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 7 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 8 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 10Förenta staterna
-
Teachers College, Columbia UniversityAktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 7Förenta staterna
-
Sclnow Biotechnology Co., Ltd.Har inte rekryterat ännuSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6
-
University of FloridaUniversity of California, Los Angeles; National Ataxia FoundationRekryteringSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6Förenta staterna
-
University of FloridaAcorda TherapeuticsAvslutadSpinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 6Förenta staterna
-
University of ChicagoPfizer; Biogen; APDM Wearable TechnologiesAktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi typ 3 | Friedreich Ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6Förenta staterna
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAvslutadSpinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi, autosomal recessiv 3 | Episodisk ataxi, typ 7Frankrike
-
University of California, Los AngelesAktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | MSA-CFörenta staterna
Kliniska prövningar på Riluzol
-
AOSpine North America Research NetworkAvslutadCervikal spondylotisk myelopatiFörenta staterna, Kanada
-
Peking University Third HospitalThe Second Hospital of Hebei Medical UniversityRekryteringAmyotrofisk lateral sklerosKina
-
Rutgers, The State University of New JerseyNational Cancer Institute (NCI)AvslutadOspecificerad fast tumör för vuxen, protokollspecifik | Metastaserande cancerFörenta staterna
-
S. Andrea HospitalAgenzia Italiana del FarmacoAvslutad
-
Yale UniversityNational Institute of Mental Health (NIMH)Avslutad
-
Rutgers, The State University of New JerseyNational Cancer Institute (NCI)AvslutadMelanom (hud)Förenta staterna
-
National Institute of Mental Health (NIMH)Avslutad
-
Yale UniversityBiohaven Pharmaceuticals, Inc.AvslutadSocial fobi | PrestationsångestFörenta staterna
-
Barbara Ann Karmanos Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI)Indragen
-
InFlectis BioScienceAktiv, inte rekryterandeAmyotrofisk lateral skleros | ALSFrankrike, Italien