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Klinische Studie mit Riluzol bei Spinozerebellärer Ataxie Typ 2 (ATRIL) (ATRIL)

18. Juni 2021 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie mit Riluzol bei spinozerebellärer Ataxie Typ 2

ATRIL ist eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, zweiarmige kontrollierte Studie. 42 Patienten mit spinozerebellärer Ataxie Typ 2 (SCA2) beiderlei Geschlechts, die mindestens 18 Jahre alt sind, werden eingeschlossen.

Riluzol 50 mg wird zweimal täglich (per os) verabreicht, gegenüber einer Gruppe mit Placebo für 12 Monate.

Riluzol (Rilutek®) ist ein auf dem Markt zugelassenes Benzothiazol-Medikament für Amyotrophe Lateralsklerose (ALS). Es verzögert bei ausgewählten Patienten den Beginn der Beatmungsabhängigkeit oder Tracheotomie und kann das Überleben verlängern.

Die Skala zur Bewertung und Bewertung von Ataxie (SARA) wird bei M0, M6 und M12 verwendet. Um das primäre Kriterium zu bewerten, wird der Prozentsatz der Patienten mit einer Abnahme von mindestens 1 Punkt des SARA-Scores zwischen dem Aufnahmebesuch und Besuch 3 (Monate 12) berechnet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Erbliche zerebelläre Ataxien sind genetisch heterogene neurologische Erkrankungen. Sie sind gekennzeichnet durch ataktischen Gang und zerebelläre Dysarthrie, die im Laufe der Zeit mit Verlust der Gehfähigkeit und des Sprechens fortschreiten. Die Mutationen durch Erweiterungen von CAG-Tripletts in den Genen ATXN1 (SCA1), ATXN 2 (SCA2), 3 (SCA3), CACNA1A (SCA6), ATXN 7 (SCA7) und TBP (SCA17) sind für 50 % der erblichen Formen verantwortlich Es gibt keine heilende oder vorbeugende Behandlung. Diese Phase-III-Studie ist eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, zweiarmige kontrollierte Studie (eine Gruppe mit 50 mg Riluzol zweimal täglich gegenüber einer Gruppe mit Placebo), um die Wirksamkeit der Behandlung mit Riluzol bei SCA2-Patienten während 12 zu messen Monate. Die Verbesserung wird durch eine Abnahme des SARA-Scores um 1 Punkt definiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

42

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch diagnostizierter SCA2 (CAG-Triplett in ATXN2 ≥ 33)
  • Mindestens 18 Jahre alt
  • Unterschrift der Einverständniserklärung
  • Von der Sozialversicherung abgedeckt
  • SARA-Score ≥ 5 und ≤ 26
  • Alter bei Beginn ≤ 50 Jahre alt

Ausschlusskriterien:

  • Vor der Studie mit Riluzol behandelt
  • Hepatotoxische Medikamente
  • Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile
  • Schwere systemische Erkrankungen oder Zustände, von denen bekannt ist, dass sie die Nebenwirkungen von Riluzol verstärken
  • Kontraindikationen für die MRT-Untersuchung
  • Teilnahme an einer anderen Therapiestudie (3 Monate Ausschlussfrist)
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Nicht-Abstinenz oder Fehlen einer wirksamen Empfängnisverhütung für Frauen
  • Unfähigkeit, Informationen über das Protokoll zu verstehen
  • Personen, denen die Freiheit durch Gerichts- oder Verwaltungsentscheidung entzogen ist
  • Volljähriges Subjekt, das unter Rechtsschutz steht oder nicht einwilligungsfähig ist
  • Andere ataktische Syndrome als SCA2

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RILUZOL
Riluzol PMCS 50 mg ist als runde, bikonvexe, fast weiße Filmtablette mit einem Durchmesser von 8 mm erhältlich. Die Tabletten werden in einer Blisterpackung mit 20 Tabletten aufbewahrt.
Arzneimittel: Riluzol
50 mg werden zweimal täglich (per os) verabreicht
Placebo-Komparator: PLACEBO
Das Placebo PMCS 50 mg wird als runde, bikonvexe, fast weiße Filmtablette mit einem Durchmesser von 8 mm angeboten, die dem Aussehen des in dieser Studie verwendeten Riluzol entspricht
Arzneimittel: Placebo
50 mg werden zweimal täglich (per os) verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Ataxie-Symptome (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA))
Zeitfenster: mit 12 Monaten.
Vergleich des Anteils der Patienten mit einer Verbesserung (Abnahme) der Skala zur Beurteilung und Einstufung von Ataxie (SARA) um mindestens einen Punkt vom Ausgangswert bis zu 12 Monaten
mit 12 Monaten.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Ataxie-Symptome (Composite Cerebellar Functional Severity (CCFS)-Score)
Zeitfenster: mit 12 Monaten
Vergleich der Differenz des CCFS-Scores (Composite Cerebellar Functional Severity Score) vom Ausgangswert nach 12 Monaten. In der Interventionsgruppe wird ein Rückgang erwartet.
mit 12 Monaten
Veränderung der extrazerebellären Symptome (Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS))
Zeitfenster: mit 12 Monaten
Um den Unterschied der extrazerebellären Symptome (INAS, Inventory of Non-Ataxia Signs) zu vergleichen, indem die Abnahme der INAS-Zahl gegenüber dem Ausgangswert nach 12 Monaten gezeigt wird
mit 12 Monaten
12 Monate überleben
Zeitfenster: mit 12 Monaten
Um das Überleben der Patienten zwischen den beiden Behandlungsgruppen nach 12 Monaten zu vergleichen
mit 12 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ermittler

  • Hauptermittler: DURR Alexandra, PU-PH, Assistance Publique Hopitaux De Paris

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Januar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Dezember 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. September 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P160927J
  • 2017-001481-23 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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