Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie s riluzolem u spinocerebelární ataxie typu 2 (ATRIL) (ATRIL)

18. června 2021 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie s riluzolem u spinocerebelární ataxie typu 2

ATRIL je multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, dvouramenná kontrolovaná studie. Bude zahrnuto 42 pacientů se spinocerebelární ataxií typu 2 (SCA2), obou pohlaví, ve věku alespoň 18 let.

Riluzol 50 mg bude podáván (per os) dvakrát denně oproti jedné skupině s placebem po dobu 12 měsíců.

Riluzol (Rilutek®) je benzothiazolový lék, schválený pro trh, pro amyotrofickou laterální sklerózu (ALS). U vybraných pacientů oddaluje nástup závislosti na ventilátoru nebo tracheostomii a může prodloužit přežití.

Stupnice pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA) bude použita pro M0, M6 a M12. Pro posouzení primárního kritéria bude vypočteno procento pacientů se snížením skóre SARA alespoň o 1 bod mezi návštěvou začlenění a návštěvou 3 (12. měsíce).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dědičné cerebelární ataxie jsou geneticky heterogenní neurologické poruchy. Vyznačují se ataxickou chůzí a cerebelární dysartrií, která postupem času progreduje se ztrátou chůze a řeči. Mutace expanzí tripletů CAG v genech ATXN1 (SCA1), ATXN 2 (SCA2), 3 (SCA3), CACNA1A (SCA6), ATXN 7 (SCA7) a TBP (SCA17) jsou zodpovědné za 50 % dědičných forem Neexistuje žádná léčebná ani preventivní léčba. Tato studie fáze III je multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, dvouramenná kontrolovaná studie (jedna skupina s 50 mg riluzolu dvakrát denně oproti jedné skupině s placebem), k měření účinnosti léčby riluzolem u pacientů se SCA2 během 12 měsíce. Zlepšení je definováno snížením skóre SARA o 1 bod.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • Durr

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky diagnostikovaný SCA2 (triplet CAG v ATXN2 ≥ 33)
  • Minimálně 18 let
  • Podpis informovaného souhlasu
  • Pokryto sociálním zabezpečením
  • SARA skóre ≥ 5 a ≤ 26
  • Věk na počátku ≤ 50 let

Kritéria vyloučení:

  • Před studií léčeno riluzolem
  • Hepatotoxické léky
  • Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku
  • Závažná systémová onemocnění nebo stavy, o kterých je známo, že zvyšují nežádoucí účinky riluzolu
  • Kontraindikace pro MRI vyšetření
  • Účast v jiné terapeutické studii (3 měsíce vyloučení)
  • Těhotenství nebo kojení
  • Neabstinence nebo absence účinné antikoncepce pro ženy
  • Neschopnost porozumět informacím o protokolu
  • Osoby zbavené svobody soudním nebo správním rozhodnutím
  • Dospělý subjekt pod právní ochranou nebo neschopný dát souhlas
  • Jiné ataxické syndromy než SCA2

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RILUZOLE
Riluzole PMCS 50 mg se dodává jako kulatá bikonvexní téměř bílá potahovaná tableta o průměru 8 mm. Tablety budou uloženy pod blistrem po 20 tabletách.
Lék: Riluzol
50 mg bude podáváno (per os) dvakrát denně
Komparátor placeba: PLACEBO
Placebo PMCS 50 mg je prezentováno jako kulatá, bikonvexní, téměř bílá potahovaná tableta o průměru 8 mm, která odpovídá vzhledu Riluzolu použitému v této studii
Lék: Placebo
50 mg bude podáváno (per os) dvakrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna symptomů ataxie (škála pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA))
Časové okno: ve 12 měsících.
Porovnat podíl pacientů se Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) zlepšení (pokles) alespoň o jeden bod od výchozí hodnoty do 12 měsíců
ve 12 měsících.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna příznaků ataxie (složené skóre cerebelární funkční závažnosti (CCFS))
Časové okno: ve 12 měsících
Porovnat rozdíl skóre CCFS (Composite Cerebelar Functional Severity Score) od výchozí hodnoty po 12 měsících. V intervenční skupině se očekává pokles.
ve 12 měsících
Změna extracerebelárních příznaků (Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS))
Časové okno: ve 12 měsících
Porovnat rozdíl mezi extracerebelárními symptomy (INAS, Inventory of Non-Ataxia Signs) zobrazením poklesu počtu INAS od výchozí hodnoty po 12 měsících
ve 12 měsících
12 měsíců přežití
Časové okno: ve 12 měsících
Porovnat přežití pacientů mezi dvěma léčebnými skupinami po 12 měsících
ve 12 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: DURR Alexandra, PU-PH, Assistance Publique Hopitaux de Paris

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. ledna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

14. prosince 2020

Dokončení studie (Aktuální)

14. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2017

První zveřejněno (Aktuální)

20. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P160927J
  • 2017-001481-23 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spinocerebelární ataxie typu 2

Klinické studie na Riluzol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit