RVT-501外用软膏在小儿特应性皮炎患者中的研究
2018年7月18日 更新者：Dermavant Sciences GmbH
评估 RVT-501 外用软膏在轻度至中度特应性皮炎儿科患者中的疗效、安全性和耐受性的第 2 期研究
这是一项针对 2-17 岁轻度至中度特应性皮炎儿科患者的多中心、随机、载体对照、双盲 2 期研究。
研究概览
详细说明
本研究的目的是评估 0.5% BID 浓度的 RVT-501 在 2-17 岁患有轻度至中度特应性皮炎的儿科患者中的安全性、有效性和耐受性。
还将在 2-11 岁的患者中评估 RVT-501 的药代动力学。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
110
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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British Columbia
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Surrey、British Columbia、加拿大、V3R 6A7
- Dermavant Investigational Site
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H2K 4L5
- Dermavant Investigational Site
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California
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Los Angeles、California、美国、90045
- Dermavant Investigational Site
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73118
- Dermavant Investigational Site
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97223
- Dermavant Investigational Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75230
- Dermavant Investigational Site
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San Antonio、Texas、美国、78213
- Dermavant Investigational Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据 Hanifin 和 Rajka 标准 [Hanifin, 1980] 确诊为特应性皮炎的 2-17 岁男性和女性儿科患者。
基线时特应性皮炎覆盖体表面积 (BSA) 的 5% 至 40% 且研究者总体评估 (IGA) 为 2 或 3（轻度或中度特应性皮炎）的患者。 头皮、手掌和脚底应从 BSA 计算中排除，以确定基线的资格。
注意：患有轻度疾病 (IGA = 2) 的患者将被限制在总注册人数的大约 25%。
有生育能力的女性和从事可能导致怀孕的性活动的男性患者必须在研究期间和停止研究药物后 2 周内使用以下适当的避孕方法。 可接受的避孕方法有：
- 接受输精管切除术的男性或男性伴侣，或
- 男用避孕套和伴侣使用以下避孕方法之一：
- 杀精剂；
- 符合有效性标准的避孕皮下植入物，包括产品标签中规定的每年失败率 <1%；
- 符合有效性标准的宫内节育器或宫内节育系统，包括产品标签中规定的每年 <1% 的失败率；
- 口服避孕药，联合使用或单独使用孕激素；
- 可注射孕激素；
- 避孕阴道环；
- 经皮避孕贴。
这些允许的避孕方法只有在始终如一、正确并按照产品标签使用时才有效。 研究者负责确保患者了解如何正确使用这些避孕方法。
非生育能力被定义为有记录的双侧输卵管结扎、双侧卵巢切除术（切除卵巢）或子宫切除术或宫腔镜绝育的初潮前或绝经前女性。 可以接受患者的书面口述史。
禁欲患者符合条件，但如果他们在研究期间开始从事可能导致怀孕的性活动，则他们必须同意使用上述其中一种避孕方法。
具有生育潜力的女性受试者在筛选和基线（第 0 天）时必须具有阴性妊娠试验。
- 根据患者/护理人员的说法，特应性皮炎病史和病情稳定至少 1 个月。
- 患者、患者的父母或法定代表必须能够提供书面知情同意或口头同意（如适用），其中包括遵守同意/同意表中列出的要求和限制；必须在任何研究相关程序之前获得书面知情同意书。
排除标准：
- 乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 阳性或丙型肝炎抗体阳性结果，或筛查时人类免疫缺陷病毒 (HIV) 抗体阳性。
- 筛查丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) ≥ 1.5x 正常值上限 (ULN)。
- 筛查总胆红素 > 1.5x ULN；如果胆红素被分馏且直接胆红素 < 35%，则总胆红素 > ULN 且≤ 1.5x ULN 是可接受的。
- 患有卡波西水痘样疹、疥疮、传染性软疣、脓疱疮、牛皮癣、严重痤疮、结缔组织病或内瑟顿综合征等皮肤病或任何其他可能影响研究评估的疾病的患者。
使用任何违禁药物。
规定期间内禁止的合并用药、治疗等列于下方项目符号中。 如果患者在整个研究期间需要任何这些药物，他/她可能会被排除在研究之外或停止研究，由研究者和医疗监督员决定。
- 从首次应用研究药物前 6 个月到完成
随访或停药：
- 可能显着影响特应性皮炎状况评估的生物制品（例如，肿瘤坏死因子 [TNF] 抑制剂、抗免疫球蛋白 [Ig]E 抗体、抗 CD20 抗体、抗白细胞介素 [IL]-4 受体）。
- 从第一次使用研究药物前 28 天到完成随访或停药：
- 皮质类固醇制剂（口服、注射和栓剂制剂）和外用皮质类固醇被归类为超高效（丙酸氯倍他索）。 允许使用滴眼液和鼻腔制剂。 如果在筛选前用于病情稳定且剂量稳定 > 28 天，则允许吸入制剂，并在整个研究期间继续使用相同剂量。
- 免疫抑制剂的口服制剂和注射剂（环孢菌素、甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、他克莫司等）；
- 过度日晒、晒黑、其他紫外线 (UV) 光源和光疗，包括补骨脂素和紫外线 A (PUVA) 疗法。
- 从首次应用研究药物前 14 天至完成
随访或停药：
- 用于特应性皮炎的草药（外用和口服制剂），除非申办方特别批准；
- Eucrisa™（crisaborole）和任何其他局部磷酸二酯酶 4 (PDE4) 抑制剂；
- 他克莫司和吡美莫司乳膏和/或软膏；
- 外用皮质类固醇，分为低效、中效或高效（氟轻松、曲安奈德、地奈德、氢化可的松）。 允许使用眼药水和鼻腔制剂。
- 从首次应用研究药物前 7 天至完成
随访或停药：
- 口服或静脉注射抗生素、抗真菌或抗病毒药物
- 抗组胺药/抗过敏药（口服、局部和注射）：苯海拉明、马来酸扑尔敏、羟嗪）。
注意：允许使用以下抗组胺药：
- 氯雷他定、盐酸非索非那定、盐酸西替利嗪
- 怀孕或哺乳期的女性。
- 对研究药物或其成分敏感的历史或药物或其他过敏史，在研究者或医疗监督员看来，禁忌他们的参与。
- 患者在当前研究的第一个给药日之前的以下时间段内接受了研究产品：30 天、5 个半衰期或研究产品生物学效应持续时间的两倍（以较长者为准）。
- 当前或 5 年内有癌症病史。
- 基线后 7 天内（第 0 天）需要抗生素、抗真菌剂或抗病毒剂的特应性皮炎区域有活动性感染的患者。
- 由于特应性皮炎以外的情况而导致瘙痒的患者，在研究者看来，这些情况会干扰研究评估或影响患者的安全。
- 根据病历确定，患有可能影响患者安全或本研究实施的晚期疾病或近期实验室检查值异常的患者。
- 对 PDE4 抑制剂有严重超敏反应（过敏性休克或类过敏反应）的病史和/或并发情况。
- 之前接触过 RVT-501。
- 显着的肝、肾、呼吸、内分泌、血液、神经、精神或心血管系统异常或实验室异常的证据，这些异常将影响患者的健康或干扰结果的解释。
- 患者过度暴露在阳光下，计划去阳光充足的气候旅行，这会涉及过度暴露在阳光下，或者在基线（第 0 天）之前的 28 天内使用过晒黑棚，或者不愿意在研究期间尽量减少自然和人造阳光照射.
其他资格标准注意事项：
为了评估在安全方面对患者资格的任何潜在影响，研究者必须参考以下文件以获取有关警告、注意事项、禁忌症、不良事件和与研究中使用的研究产品有关的其他重要数据的详细信息：
- RVT-501 调查员手册的当前版本。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：RVT-501 0.5%软膏
受试者每天两次 (BID) 接受 RVT-501 0.5% 软膏，持续 4 周。
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患者将每天两次 (BID) 接受 RVT-501 0.5% 软膏，持续 4 周。
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安慰剂比较：RVT-501车用软膏
受试者每天两次 (BID) 接受 RVT-501 车辆软膏，持续 4 周。
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安慰剂对照药 - 每天两次 (BID) 软膏，持续 4 周。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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功效 - 研究者整体评估 (IGA) 评分
大体时间：28天
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将通过确定在第 4 周时研究者总体评估 (IGA) 得分为 0 或 1 且 IGA 至少改善 2 分的患者比例来评估疗效。IGA 将在每次研究访视时进行评估。
IGA 是对整体疾病严重程度的 5 点形态学评估，将根据以下类别确定：0-清除； 1-几乎清楚； 2-轻度疾病； 3-中度疾病； 4-严重疾病。
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28天
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功效 - 湿疹面积严重程度指数 (EASI) 评分
大体时间：28天
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将通过确定在第 4 周达到湿疹面积严重程度指数评分 (EASI-50) 降低 50% 的患者比例来评估疗效。EASI 将在每次研究访视时进行评估。
它根据病变严重程度和受影响的体表面积百分比来量化患者特应性皮炎的严重程度。
EASI 是一个综合评分，范围为 0-72，考虑了四个身体区域中每个区域的红斑、硬化/丘疹、表皮脱落和苔藓样变的程度（分别从 0 到 3 分），并根据BSA 涉及每个身体区域以及身体区域相对于整个身体的比例。
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28天
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疗效 - 峰值瘙痒数字评定量表 (NRS)
大体时间：28天
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用 24 小时峰值瘙痒数字评定量表 (NRS) 测量的峰值瘙痒从基线到第 4 周的变化将评估疗效。
Peak Pruitus NRS 将在每次就诊时测量。
评估由 0-10 的患者评分量表组成，其中 0 是“不痒”，10 是“可能最痒”。
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28天
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功效 - 全身表面积 (BSA) 受影响
大体时间：28天
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该探索性终点将被评估为在受影响的全身 BSA（体表面积）的所有就诊时总分相对于基线的变化。
每次就诊时都会评估受影响的全身 BSA。
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28天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件的频率和严重程度（局部和全身）
大体时间：28天
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将使用最新版本的 MedDRA®（监管活动医学词典）对不良事件进行编码。
发生不良事件的受试者的数量和比例将按治疗、系统器官分类和所有不良事件的首选术语、研究者认为与研究药物相关的所有不良事件、所有严重不良事件和所有不良事件进行总结导致研究药物停药
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28天
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RVT-501 的血浆浓度
大体时间：7天
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仅在 2-11 岁患者的第 1 周就诊时收集 PK 样本。
RVT-501 将通过经过验证的测定法在血浆中测量以确认暴露。这些血浆浓度将按代谢物、受试者、治疗和时间列出；并将按分析物和时间进行总结。
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7天
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M11 代谢物的血浆浓度
大体时间：7天
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仅在 2-11 岁患者的第 1 周就诊时收集 PK 样本。
M11 代谢物将通过经过验证的测定法在血浆中测量，以确认暴露。
这些血浆浓度将按代谢物、受试者、治疗和时间列出；并将按代谢物、治疗和时间进行总结。
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7天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：James Lee, MD, PhD、Dermavant Sciences, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年1月25日
初级完成 (实际的)
2018年7月2日
研究完成 (实际的)
2018年7月2日
研究注册日期
首次提交
2017年12月21日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月3日
首次发布 (实际的)
2018年1月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年7月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年7月18日
最后验证
2018年7月1日
更多信息
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