Tutkimus RVT-501 paikallisesta voideesta lapsipotilailla, joilla on atooppinen ihottuma

Sisällyttämiskriteerit:

1. Mies- ja naispuoliset 2-17-vuotiaat lapsipotilaat, joilla on Hanifinin ja Rajkan kriteereillä vahvistettu atooppisen ihottuman diagnoosi [Hanifin, 1980].

2. Potilaat, joilla on atooppinen ihottuma, joka kattaa 5–40 % kehon pinta-alasta (BSA) ja joiden Investigator Global Assessment (IGA) on 2 tai 3 (lievä tai kohtalainen atooppinen ihottuma) lähtötilanteessa. Päänahka, kämmenet ja jalkapohjat tulee jättää BSA-laskelman ulkopuolelle, jotta voidaan määrittää kelpoisuus lähtötilanteessa.

   Huomautus: Potilaiden, joilla on lievä sairaus (IGA = 2), määrä rajoitetaan noin 25 prosenttiin kaikista ilmoittautuneista.

3. Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miespotilaiden, jotka harjoittavat seksuaalista toimintaa, joka voi johtaa raskauteen, on käytettävä seuraavia riittäviä ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana ja 2 viikon ajan tutkimuslääkkeen lopettamisen jälkeen. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat:

   • Mies tai mieskumppani, jolle on tehty vasektomia, TAI
   • Miesten kondomi JA kumppanin käyttö jollakin seuraavista ehkäisyvaihtoehdoista:
   • Ehkäisyaine;
   • Ehkäisyväline ihonalainen implantti, joka täyttää tehokkuuskriteerit, mukaan lukien < 1 % epäonnistumisaste vuodessa, kuten tuotteen etiketissä mainitaan;
   • Kohdunsisäinen laite tai kohdunsisäinen järjestelmä, joka täyttää tehokkuuskriteerit, mukaan lukien < 1 % epäonnistumisaste vuodessa, kuten tuotteen etiketissä mainitaan;
   • Suun kautta otettava ehkäisyvalmiste, joko yhdistetty tai progestiini yksinään;
   • Injektoitava progestiini;
   • Ehkäisy emättimen rengas;
   • Perkutaaniset ehkäisylaastarit.

   Nämä sallitut ehkäisymenetelmät ovat tehokkaita vain, kun niitä käytetään johdonmukaisesti, oikein ja tuotteen etiketin mukaisesti. Tutkija on vastuussa siitä, että potilaat ymmärtävät, kuinka näitä ehkäisymenetelmiä käytetään oikein.

   Ei-hedelmöityspotentiaali määritellään premenarkaalisiksi tai premenopausaalisille naisille, joilla on dokumentoitu molemminpuolinen munanjohdinsidonta, molemminpuolinen munanjohdinpoisto (munasarjojen poisto) tai kohdunpoisto tai hysteroskooppinen sterilisaatio. Potilaan dokumentoitu suullinen historia hyväksytään.

   Potilaat, jotka ovat raittiita, ovat kelvollisia, mutta heidän on suostuttava käyttämään jotakin yllä luetelluista ehkäisymenetelmistä, jos he alkavat harjoittaa seksuaalista toimintaa, joka voi johtaa raskauteen tutkimuksen aikana.

   Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja lähtötilanteessa (päivä 0).

4. Atooppinen ihottuma ja stabiili sairaus vähintään 1 kuukauden ajan potilaan/hoitajan mukaan.
5. Potilaan, potilaan vanhemman (vanhempien) tai laillisen edustajan on kyettävä antamaan soveltuvin osin kirjallinen tietoinen suostumus tai suullinen suostumus, joka sisältää suostumus-/suostumuslomakkeessa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen; kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava ennen kaikkia tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) tai positiivinen hepatiitti C -vasta-ainetulos tai positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aine seulonnassa.
2. Alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) seulonta ≥ 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN).
3. Kokonaisbilirubiinin seulonta > 1,5 x ULN; kokonaisbilirubiini > ULN ja ≤ 1,5 x ULN on hyväksyttävä, jos bilirubiini on fraktioitu ja suora bilirubiini < 35 %.
4. Potilaat, joilla on ihosairaus, kuten Kaposin varicelliforminen eruptio, syyhy, molluscum contagiosum, impetigo, psoriasis, vaikea akne, sidekudossairaus tai Nethertonin oireyhtymä tai mikä tahansa muu sairaus, joka voi vaikuttaa tutkimusarviointiin.

5. Kaikkien kiellettyjen lääkkeiden käyttö.

   Kielletyt samanaikaiset lääkkeet, terapia jne. määritellyn ajanjakson aikana on lueteltu alla olevissa kohdissa. Jos potilas tarvitsee jotakin näistä lääkkeistä koko tutkimusjakson ajan, hänet voidaan sulkea pois tutkimuksesta tai keskeyttää tutkimuksesta tutkijan ja lääkärintarkastajan harkinnan mukaan.

   - 6 kuukautta ennen tutkimuslääkkeiden ensimmäistä käyttökertaa tutkimuksen päättymiseen

   Seurantakäynti tai keskeytys:

   • Biologiset tuotteet, jotka ovat saattaneet vaikuttaa merkittävästi atooppisen ihottuman tilan arviointiin (esim. tuumorinekroositekijän [TNF] estäjät, anti-immunoglobuliini [Ig]E-vasta-aineet, anti-CD20-vasta-aineet, anti-interleukiini [IL]-4-reseptori).
   • 28 päivää ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä käyttökertaa seurantakäynnin päättymiseen tai hoidon lopettamiseen saakka:
   • Kortikosteroidivalmisteet (oraaliset, injektio- ja peräpuikkovalmisteet) ja paikallisesti käytettävät kortikosteroidit, jotka luokiteltiin erittäin voimakkaiksi (klobetasolipropionaatti). Silmätipat ja nenävalmisteet ovat sallittuja. Inhaloitavat valmisteet ovat sallittuja, jos niitä käytetään vakaassa tilassa ja vakaalla annoksella > 28 päivää ennen seulontaa, ja niitä jatketaan samalla annoksella koko tutkimuksen ajan.
   • Suun kautta otettavat immunosuppressanttien valmisteet ja injektiot (siklosporiini, metotreksaatti, atsatiopriini, takrolimuusi jne.);
   • Liiallinen altistuminen auringolle, solarium, muut ultraviolettivalonlähteet (UV) ja valohoito mukaan lukien psoraleeni- ja ultravioletti A (PUVA) -hoito.
   • 14 vuorokautta ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä käyttökertaa sen loppuun

   Seurantakäynti tai keskeytys:

   • Kasviperäiset lääkkeet atooppiseen ihottumaan (paikallisesti käytettävät ja suun kautta otettavat valmisteet), ellei sponsori ole erikseen hyväksynyt;
   • Eucrisa™ (crisaboroli) ja mikä tahansa muu paikallinen fosfodiesteraasi 4:n (PDE4) estäjä;
   • Takrolimuusi ja pimekrolimuusi emulsiovoide ja/tai voide;
   • Paikalliset kortikosteroidit, jotka luokiteltiin matala-, keski- tai korkeatehoisiksi (fluosinonidi, triamsinoloniasetonidi, desonidi, hydrokortisoni). Silmätipat ja nenävalmisteet ovat sallittuja.
   • 7 päivää ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä käyttökertaa hoidon päättymiseen

   Seurantakäynti tai keskeytys:

   • Oraaliset tai suonensisäiset antibiootit, sieni- tai viruslääkkeet
   • Antihistamiinit/antiallergiset lääkkeet (oraaliset, paikalliset ja injektiot): difenhydramiini, kloorifeniramiinimaleaatti, hydroksitsiini.

   HUOMAA: Seuraavat antihistamiinit ovat sallittuja:

   • Loratadiini, feksofenadiinihydrokloridi, setiritsiinihydrokloridi
6. Raskaana olevat tai imettävät naiset.
7. Aiempi herkkyys tutkimuslääkkeille tai niiden aineosille tai lääkeaine- tai muu allergia, joka on tutkijan tai lääkärin näkemyksen mukaan vasta-aiheinen.
8. Potilas on saanut tutkimusvalmistetta seuraavan ajanjakson aikana ennen ensimmäistä annostuspäivää tässä tutkimuksessa: 30 päivää, 5 puoliintumisaikaa tai kaksinkertainen tutkimustuotteen biologisen vaikutuksen kesto (sen mukaan kumpi on pidempi).
9. Nykyinen tai syöpähistoria 5 vuoden sisällä.
10. Potilaat, joilla on aktiivinen infektio atooppisen ihottuman alueilla, jotka tarvitsevat antibiootteja, sienilääkkeitä tai viruslääkkeitä 7 päivän sisällä lähtötilanteesta (päivä 0).
11. Potilaat, joilla on kutina, joka johtuu muista tiloista kuin atooppisesta ihottumasta, joka tutkijan näkemyksen mukaan joko häiritsisi tutkimuksen arviointeja tai vaikuttaisi potilaan turvallisuuteen.
12. Potilaat, joilla on pitkälle edennyt sairaus tai äskettäin poikkeavat laboratorioarvot, jotka voivat vaikuttaa potilaan turvallisuuteen tai tämän tutkimuksen toteuttamiseen lääketieteellisten tietojen perusteella.
13. Aiempi ja/tai samanaikainen vakava yliherkkyys (anafylaktinen sokki tai anafylaktoidinen reaktio) PDE4-estäjille.
14. Aiempi altistuminen RVT-501:lle.
15. Todisteet merkittävistä maksan, munuaisten, hengitysteiden, endokriinisten, hematologisten, neurologisten, psykiatristen tai sydän- ja verisuonijärjestelmän poikkeavuuksista tai laboratoriopoikkeavuuksista, jotka vaikuttavat potilaan terveyteen tai häiritsevät tulosten tulkintaa.
16. Potilas altistuu liikaa auringolle, hän suunnittelee matkaa aurinkoiseen ilmastoon, johon liittyy liiallinen altistuminen auringolle, tai potilas on käyttänyt rusketuskaappeja 28 päivän aikana ennen lähtötilannetta (päivä 0) tai ei ole halukas minimoimaan luonnollista ja keinotekoista auringonvaloa tutkimuksen aikana. .

Muita kelpoisuusehtoja koskevia huomioita:

Arvioidakseen mahdollisia vaikutuksia potilaan kelpoisuuteen turvallisuuden kannalta tutkijan tulee katsoa seuraavasta asiakirjasta yksityiskohtaisia ​​tietoja varoituksista, varotoimista, vasta-aiheista, haittatapahtumista ja muista merkittävistä tiedoista, jotka liittyvät tutkimuksessa käytettävään tutkimustuotteeseen:

• RVT-501 Tutkijan esitteen nykyinen versio.