Az RVT-501 helyi kenőcs vizsgálata atópiás dermatitiszben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. 2-17 éves férfi és női gyermekbetegek, akiknél Hanifin és Rajka kritériumai alapján az atópiás dermatitist igazolták [Hanifin, 1980].

2. A testfelszín (BSA) 5–40%-át lefedő atópiás dermatitiszben szenvedő betegek, akiknek az Investigator Global Assessment (IGA) értékelése 2 vagy 3 (enyhe vagy közepesen súlyos atópiás dermatitisz) az alaphelyzetben. A fejbőrt, a tenyeret és a talpat ki kell zárni a BSA-számításból, hogy meghatározzuk a jogosultság alaphelyzetben történő meghatározását.

   Megjegyzés: Az enyhe betegségben (IGA = 2) szenvedő betegek aránya a teljes beiratkozás körülbelül 25%-ára korlátozódik.

3. Fogamzóképes korú nők és férfi betegek, akik olyan szexuális tevékenységet folytatnak, amely terhességhez vezethet, a következő megfelelő fogamzásgátlási módszereket kell alkalmazniuk a vizsgálat ideje alatt és a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 2 hétig. Az elfogadható fogamzásgátlási módszerek a következők:

   • Férfi vagy férfi partner vazektómiával, VAGY
   • Férfi óvszer ÉS partner használata az alábbi fogamzásgátló lehetőségek egyikével:
   • Spermicid;
   • Fogamzásgátló szubdermális implantátum, amely megfelel a hatékonysági kritériumoknak, ideértve a termék címkéjén feltüntetett <1%-os sikertelenségi arányt évente;
   • Méhen belüli eszköz vagy méhen belüli rendszer, amely megfelel a hatékonysági kritériumoknak, beleértve az évi 1%-nál kisebb meghibásodási arányt, a termék címkéjén feltüntetettek szerint;
   • Orális fogamzásgátlók, kombinálva vagy önmagában progesztogénnel;
   • Injektálható progesztogén;
   • Fogamzásgátló hüvelygyűrű;
   • Perkután fogamzásgátló tapaszok.

   Ezek a megengedett fogamzásgátlási módszerek csak akkor hatékonyak, ha következetesen, helyesen és a termék címkéjén leírtak szerint alkalmazzák. A vizsgáló felelős azért, hogy a betegek megértsék, hogyan kell megfelelően alkalmazni ezeket a fogamzásgátlási módszereket.

   Nem fogamzóképes potenciálnak minősül a premenarchális vagy menopauza előtti nők dokumentált kétoldali petevezeték-lekötése, bilaterális peteeltávolítás (petefészkek eltávolítása) vagy méheltávolítás, illetve hiszteroszkópos sterilizálás. A páciens dokumentált verbális anamnézise elfogadható.

   Az absztinens betegek jogosultak erre, de el kell fogadniuk a fent felsorolt ​​fogamzásgátló módszerek valamelyikét, ha olyan szexuális tevékenységbe kezdenek, amely terhességhez vezethet a vizsgálat során.

   A fogamzóképes korú női alanyoknak negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűrés és a kiindulási állapot (0. nap) során.

4. A kórelőzményben atópiás dermatitis és stabil betegség legalább 1 hónapja a beteg/gondozó szerint.
5. A betegnek, a beteg szüleinek vagy törvényes képviselőjének alkalmasnak kell lennie arra, hogy írásos beleegyezését vagy szóbeli hozzájárulását adja, amely magában foglalja a hozzájárulási/beleegyezési űrlapon felsorolt ​​követelmények és korlátozások betartását; írásos beleegyezést kell szerezni a vizsgálattal kapcsolatos bármely eljárás előtt.

Kizárási kritériumok:

1. Pozitív Hepatitis B felületi antigén (HBsAg) vagy pozitív Hepatitis C antitest eredmény, vagy pozitív humán immunhiány vírus (HIV) antitest a szűréskor.
2. Az alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy az aszpartát-aminotranszferáz (AST) szűrése a normálérték felső határának (ULN) ≥ 1,5-szerese.
3. Összes bilirubin szűrése > 1,5x ULN; összbilirubin > ULN és ≤ 1,5x ULN elfogadható, ha a bilirubin frakcionált és a direkt bilirubin < 35%.
4. Olyan bőrbetegségben szenvedő betegek, mint a Kaposi-féle varcelliform kitörés, rüh, molluscum contagiosum, impetigo, pikkelysömör, súlyos akné, kötőszöveti rendellenesség vagy Netherton-szindróma, vagy bármilyen más olyan betegség, amely befolyásolhatja a vizsgálat értékelését.

5. Bármilyen tiltott gyógyszer használata.

   A meghatározott időszakban tiltott egyidejű gyógyszerek, terápia stb. az alábbi pontokban vannak felsorolva. Ha egy betegnek szüksége van ezen gyógyszerek bármelyikére a vizsgálati időszak alatt, a vizsgáló és az orvosi monitor döntése alapján kizárható a vizsgálatból vagy abbahagyható.

   - A vizsgálati gyógyszerek első alkalmazását megelőző 6 hónaptól a

   Utólagos látogatás vagy megszakítás:

   • Biológiai termékek, amelyek jelentősen befolyásolhatták az atópiás dermatitisz állapotának értékelését (pl. tumor nekrózis faktor [TNF] inhibitorok, anti-immunglobulin [Ig]E antitestek, anti-CD20 antitestek, anti-interleukin [IL]-4 receptor).
   • A vizsgálati gyógyszer első alkalmazása előtt 28 nappal az utánkövetési vizit befejezéséig vagy a kezelés abbahagyásáig:
   • Kortikoszteroid készítmények (orális, injekciós és kúpkészítmények) és helyileg alkalmazható kortikoszteroidok, amelyeket szuperhatékonynak minősítettek (klobetazol-propionát). Szemcsepp és orrkészítmények megengedettek. Az inhalációs készítmények akkor megengedettek, ha a szűrés előtt több mint 28 napig stabil állapotban és stabil dózisban alkalmazzák, és a kezelést ugyanazzal a dózissal folytatják a vizsgálat során.
   • Orális készítmények és immunszuppresszánsok injekciói (ciklosporin, metotrexát, azatioprin, takrolimusz stb.);
   • Túlzott napozás, szolárium, egyéb ultraibolya (UV) fényforrás és fényterápia, beleértve a psoralen és ultraibolya A (PUVA) terápiát.
   • A vizsgált gyógyszer első alkalmazását megelőző 14 naptól a vizsgálat befejezéséig

   Utólagos látogatás vagy megszakítás:

   • Növényi gyógyszerek atópiás dermatitisz kezelésére (helyi és orális készítmények), kivéve, ha a szponzor kifejezetten jóváhagyta;
   • Eucrisa™ (crisaborol) és bármely más helyi foszfodiészteráz 4 (PDE4) inhibitor;
   • takrolimusz és pimekrolimusz krém és/vagy kenőcs;
   • Helyi kortikoszteroidok, amelyek alacsony, közepes vagy nagy hatásúak voltak (fluocinonid, triamcinolon-acetonid, dezonid, hidrokortizon). Szemcseppek és orrkészítmények megengedettek.
   • A vizsgált gyógyszer első alkalmazása előtt 7 nappal a vizsgálat befejezéséig

   Utólagos látogatás vagy megszakítás:

   • Orális vagy intravénás antibiotikumok, gombaellenes vagy vírusellenes gyógyszerek
   • Antihisztaminok/antiallergiás szerek (orális, helyi és injekciós): difenhidramin, klórfeniramin-maleát, hidroxizin).

   MEGJEGYZÉS: A következő antihisztaminok megengedettek:

   • Loratadin, fexofenadin-hidroklorid, cetirizin-hidroklorid
6. Terhes vagy szoptató nőstények.
7. A vizsgálati gyógyszerekkel vagy azok összetevőivel szembeni érzékenység anamnézisében, vagy olyan gyógyszer- vagy egyéb allergia anamnézisében, amely a vizsgálatvezető vagy az orvosi monitor véleménye szerint ellenjavallt a részvételükön.
8. A páciens a jelenlegi vizsgálatban az első adagolási napot megelőzően a következő időtartamon belül kapott vizsgálati készítményt: 30 nap, 5 felezési idő, vagy a vizsgált készítmény biológiai hatásának kétszerese (amelyik hosszabb).
9. Jelenlegi vagy kórtörténetében 5 éven belüli rák.
10. Aktív fertőzésben szenvedő betegek az atópiás dermatitisz területein, akiknek antibiotikumokra, gombaellenes szerekre vagy vírusellenes szerekre van szükségük a kiindulási állapottól számított 7 napon belül (0. nap).
11. Az atópiás dermatitistől eltérő állapotok miatti pruritusban szenvedő betegek, amelyek a vizsgáló véleménye szerint vagy megzavarják a vizsgálat értékelését, vagy befolyásolják a beteg biztonságát.
12. Előrehaladott betegségben szenvedő betegek, vagy a közelmúltban olyan kóros laboratóriumi vizsgálati értékek, amelyek befolyásolhatják a beteg biztonságát vagy a vizsgálat végrehajtását, az orvosi feljegyzések szerint.
13. A PDE4-gátlókkal szembeni súlyos túlérzékenység (anafilaxiás sokk vagy anafilaktoid reakció) anamnézisében és/vagy egyidejű állapotában.
14. Az RVT-501 korábbi expozíciója.
15. Jelentős máj-, vese-, légzőszervi, endokrin, hematológiai, neurológiai, pszichiátriai vagy szív- és érrendszeri rendellenességek vagy laboratóriumi eltérések bizonyítéka, amelyek befolyásolják a beteg egészségét, vagy megzavarják az eredmények értelmezését.
16. A páciens túlzottan ki van téve a napnak, olyan napos éghajlatra tervez utazást, amely túlzott napsugárzással jár, vagy szoláriumot használt az alaphelyzetet (0. nap) megelőző 28 napon belül, vagy nem hajlandó minimálisra csökkenteni a természetes és mesterséges napfény expozícióját a vizsgálat során. .

Egyéb alkalmassági kritériumok:

A betegek alkalmasságára gyakorolt ​​esetleges hatások értékelése érdekében a vizsgálatot végző személynek az alábbi dokumentumban kell részletesen tájékozódnia a figyelmeztetésekről, óvintézkedésekről, ellenjavallatokról, nemkívánatos eseményekről és a vizsgálatban használt vizsgálati készítményre vonatkozó egyéb jelentős adatokról:

• Az RVT-501 nyomozói brosúra jelenlegi verziója.