Studio dell'unguento topico RVT-501 in pazienti pediatrici con dermatite atopica

Criterio di inclusione:

1. Pazienti pediatrici maschi e femmine di età compresa tra 2 e 17 anni con diagnosi confermata di dermatite atopica secondo i criteri Hanifin e Rajka [Hanifin, 1980].

2. Pazienti con dermatite atopica che copre dal 5% al ​​40% della superficie corporea (BSA) e con un Investigator Global Assessment (IGA) di 2 o 3 (dermatite atopica lieve o moderata) al basale. Il cuoio capelluto, i palmi delle mani e le piante dei piedi devono essere esclusi dal calcolo della BSA per determinare l'idoneità al basale.

   Nota: i pazienti con malattia lieve (IGA = 2) saranno limitati a circa il 25% dell'arruolamento totale.

3. Le donne in età fertile e i pazienti di sesso maschile che intraprendono un'attività sessuale che potrebbe portare a una gravidanza devono utilizzare i seguenti metodi di controllo delle nascite adeguati durante lo studio e per 2 settimane dopo l'interruzione del farmaco in studio. I metodi contraccettivi accettabili sono:

   • Partner maschio o maschio con vasectomia, OR
   • Preservativo maschile E uso da parte del partner di una delle seguenti opzioni contraccettive:
   • Spermicida;
   • Impianto sottocutaneo contraccettivo che soddisfa i criteri di efficacia, incluso un tasso di fallimento <1% all'anno, come indicato nell'etichetta del prodotto;
   • Dispositivo intrauterino o sistema intrauterino che soddisfa i criteri di efficacia, tra cui <1% tasso di fallimento all'anno, come indicato nell'etichetta del prodotto;
   • Contraccettivo orale, combinato o solo progestinico;
   • Progestinico iniettabile;
   • Anello vaginale contraccettivo;
   • Cerotti contraccettivi percutanei.

   Questi metodi contraccettivi consentiti sono efficaci solo se utilizzati in modo coerente, corretto e in conformità con l'etichetta del prodotto. Lo sperimentatore è responsabile di garantire che i pazienti comprendano come utilizzare correttamente questi metodi di contraccezione.

   Il potenziale non fertile è definito come femmine pre-menarca o pre-menopausa con legatura tubarica bilaterale documentata, ovariectomia bilaterale (rimozione delle ovaie) o isterectomia o sterilizzazione isteroscopica. La storia verbale documentata del paziente è accettabile.

   I pazienti che sono astinenti sono idonei, ma devono accettare di utilizzare uno dei metodi di controllo delle nascite sopra elencati se iniziano a impegnarsi in attività sessuali che potrebbero portare alla gravidanza durante lo studio.

   I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e al basale (giorno 0).

4. Storia di dermatite atopica e malattia stabile per almeno 1 mese secondo il paziente/caregiver.
5. Il paziente, i genitori del paziente o il rappresentante legale devono essere in grado di fornire il consenso informato scritto o il consenso verbale, a seconda dei casi, che includa il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso/assenso; Il consenso informato scritto deve essere ottenuto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio.

Criteri di esclusione:

1. Un risultato positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o per l'anticorpo per l'epatite C o per l'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo allo screening.
2. Screening alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) ≥ 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN).
3. Screening della bilirubina totale > 1,5x ULN; la bilirubina totale > ULN e ≤ 1,5x ULN è accettabile se la bilirubina è frazionata e la bilirubina diretta < 35%.
4. Pazienti con una condizione della pelle come eruzione varicelliforme di Kaposi, scabbia, mollusco contagioso, impetigine, psoriasi, acne grave, disturbo del tessuto connettivo o sindrome di Netherton o qualsiasi altra malattia che potrebbe influire sulle valutazioni dello studio.

5. Uso di qualsiasi farmaco proibito.

   I farmaci concomitanti, la terapia, ecc. Proibiti durante il periodo definito sono elencati nei proiettili seguenti. Se un paziente necessita di uno qualsiasi di questi farmaci durante il periodo dello studio, può essere escluso o interrotto dallo studio, a discrezione dello sperimentatore e del monitor medico.

   - Da 6 mesi prima della prima applicazione dei farmaci in studio al completamento del

   Visita di follow-up o interruzione:

   • Prodotti biologici che potrebbero aver influenzato in modo significativo la valutazione della condizione di dermatite atopica (ad es. inibitori del fattore di necrosi tumorale [TNF], anticorpi anti-immunoglobulina [Ig]E, anticorpi anti-CD20, recettore anti-interleuchina [IL]-4).
   • Da 28 giorni prima della prima applicazione del farmaco in studio fino al completamento della visita di follow-up o interruzione:
   • Preparazioni di corticosteroidi (orali, iniezioni e supposte) e corticosteroidi topici classificati come ad altissima potenza (clobetasolo propionato). Sono consentiti colliri e preparazioni nasali. I preparati per via inalatoria sono consentiti se utilizzati per una condizione stabile e a una dose stabile per > 28 giorni prima dello screening e sono continuati alla stessa dose per tutto lo studio.
   • Preparazioni orali e iniezioni di immunosoppressori (ciclosporina, metotrexato, azatioprina, tacrolimus, ecc.);
   • Eccessiva esposizione al sole, cabina abbronzante, altra fonte di luce ultravioletta (UV) e fototerapia inclusa la terapia con psoraleni e ultravioletti A (PUVA).
   • Da 14 giorni prima della prima applicazione del farmaco in studio al completamento del

   Visita di follow-up o interruzione:

   • Medicinali a base di erbe per la dermatite atopica (preparati topici e orali), salvo specifica approvazione da parte dello sponsor;
   • Eucrisa™ (crisaborolo) e qualsiasi altro inibitore topico della fosfodiesterasi 4 (PDE4);
   • Tacrolimus e pimecrolimus crema e/o unguento;
   • Corticosteroidi topici classificati come a bassa, media o alta potenza (fluocinonide, triamcinolone acetonide, desonide, idrocortisone). Sono consentiti colliri e preparazioni nasali.
   • Da 7 giorni prima della prima applicazione del farmaco in studio al completamento del

   Visita di follow-up o interruzione:

   • Antibiotici per via orale o endovenosa, farmaci antimicotici o antivirus
   • Antistaminici/antiallergici (orali, topici e iniezioni): difenidramina, clorfeniramina maleato, idrossizina).

   NOTA: sono consentiti i seguenti antistaminici:

   • Loratadina, fexofenadina cloridrato, cetirizina cloridrato
6. Donne in gravidanza o in allattamento.
7. Storia di sensibilità ai farmaci in studio, o loro componenti o una storia di droga o altra allergia che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del monitor medico, controindica la loro partecipazione.
8. Il paziente ha ricevuto un prodotto sperimentale entro il seguente periodo di tempo prima del primo giorno di somministrazione nello studio in corso: 30 giorni, 5 emivite o il doppio della durata dell'effetto biologico del prodotto sperimentale (a seconda di quale sia il più lungo).
9. Attuale o una storia di cancro entro 5 anni.
10. Pazienti con infezione attiva in aree di dermatite atopica che richiedono antibiotici, antimicotici o agenti antivirali entro 7 giorni dal basale (giorno 0).
11. Pazienti con prurito dovuto a condizioni diverse dalla dermatite atopica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbero con le valutazioni dello studio o influirebbero sulla sicurezza del paziente.
12. Pazienti con malattia avanzata o recenti valori anomali dei test di laboratorio che potrebbero influire sulla sicurezza del paziente o sull'attuazione di questo studio, come determinato dalle cartelle cliniche.
13. Storia di e/o condizione concomitante di grave ipersensibilità (shock anafilattico o reazione anafilattoide) agli inibitori della PDE4.
14. Precedente esposizione a RVT-501.
15. Evidenza di significative anomalie del sistema epatico, renale, respiratorio, endocrino, ematologico, neurologico, psichiatrico o cardiovascolare o anomalie di laboratorio che influenzeranno la salute del paziente o interferiranno con l'interpretazione dei risultati.
16. - Il paziente ha un'eccessiva esposizione al sole, sta pianificando un viaggio in un clima soleggiato che comporterebbe un'eccessiva esposizione al sole o ha utilizzato cabine abbronzanti nei 28 giorni precedenti al basale (giorno 0) o non è disposto a ridurre al minimo l'esposizione alla luce solare naturale e artificiale durante lo studio .

Altre considerazioni sui criteri di ammissibilità:

Per valutare qualsiasi potenziale impatto sull'idoneità del paziente per quanto riguarda la sicurezza, lo sperimentatore deve fare riferimento al seguente documento per informazioni dettagliate su avvertenze, precauzioni, controindicazioni, eventi avversi e altri dati significativi relativi al prodotto sperimentale utilizzato nello studio:

• L'attuale versione della brochure dell'investigatore RVT-501.