在梅奥 II-III 期轻链淀粉样变性患者中使用或不使用多西环素的 BCD
2021年2月19日 更新者：Jian Li
硼替佐米-环磷酰胺-地塞米松化疗加或不加强力霉素在新诊断的梅奥 II-III 期轻链淀粉样变性患者中的比较：一项多中心随机对照试验
由于诊断后 3-6 个月内的高死亡率，中度和高风险原发性轻链淀粉样变性 (pAL) 的存活率仍然很低。
硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松 (BCD) 等快速有效的治疗方案仍未能克服非常晚期 pAL 淀粉样变性患者的不良预后。
最近，在 pAL 淀粉样变性转基因小鼠模型中，多西环素被证明可诱导原纤维形成的破坏并减少完整原纤维的数量。
此外，病例对照研究表明辅助口服多西环素可以改善心脏 pAL 淀粉样变性的反应和生存，这需要通过随机试验进一步证实。
因此，我们设计了一项多中心随机开放标签对照研究，以研究口服多西环素与 BCD 方案联合给药治疗初治梅奥 II-III 期 pAL 淀粉样变性患者的疗效和安全性。
将评估主要结果无进展生存期和次要终点，包括总生存期、血液学反应、器官反应和强力霉素的毒性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
140
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Beijing、中国、100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- ≥18岁成人。
- 活检证明是未治疗过的 pAL 淀粉样变性。
- 梅奥 2004 II-III 期。
- dFLC > 50 毫克/升。
- 患者必须提供知情同意书。
排除标准：
- 不受控制的感染的合并症。
- 2 级或 3 级房室传导阻滞的合并症。
- 持续性或复发性非持续性室性心动过速的合并症。
- 其他活动性恶性肿瘤的合并症。
- 多发性骨髓瘤或华氏巨球蛋白血症的共同诊断。
- 根据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 3.0 版的 2 级或更高级别的神经病变。
- 多西环素过敏史。
- 中性粒细胞<1×10E9/L，血红蛋白<7g/dL，或血小板<75×10E9/L。
- 肝或肾功能严重受损：ALT 或 AST > 2.5 × ULN，总胆红素 > 1.5mg/dL，或 eGFR < 60mL/min。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：多西环素/BCD 化疗
多西环素联合硼替佐米-环磷酰胺-地塞米松化疗
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口服多西环素 100 毫克，每天两次
在 35 天周期的第 1、8、15 和 22 天服用 1.3mg/m2 的硼替佐米
在 35 天周期的第 1、8、15 和 22 天服用 300mg/m2 环磷酰胺
在 35 天周期的第 1、8、15 和 22 天服用 40 毫克地塞米松
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有源比较器：BCD化疗
硼替佐米-环磷酰胺-地塞米松化疗
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在 35 天周期的第 1、8、15 和 22 天服用 1.3mg/m2 的硼替佐米
在 35 天周期的第 1、8、15 和 22 天服用 300mg/m2 环磷酰胺
在 35 天周期的第 1、8、15 和 22 天服用 40 毫克地塞米松
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无进展生存期
大体时间：2年
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在治疗开始后的每个化疗周期后对患者进行评估，直至进展、复发、死亡或研究在 24 个月的随访中结束。
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总生存期
大体时间：2年
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在治疗开始后的每个化疗周期后对患者进行评估，直至进展、复发、死亡或研究在 24 个月的随访中结束。
如果达到主要终点，患者还将每 3 个月接受一次随访，直至死亡或研究结束。
|
2年
|
|
血液学反应
大体时间：2年
|
在治疗开始后的每个化疗周期后对患者进行评估，直至进展、复发、死亡或研究在 24 个月的随访中结束。
如果达到主要终点，患者还将每 3 个月接受一次随访，直至死亡或研究结束。
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2年
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|
器官反应
大体时间：2年
|
在治疗开始后的每个化疗周期后对患者进行评估，直至进展、复发、死亡或研究在 24 个月的随访中结束。
如果达到主要终点，患者还将每 3 个月接受一次随访，直至死亡或研究结束。
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2年
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不良事件
大体时间：长达 2 年
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直到最后一次多西环素给药后 30 天收集不良事件。
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长达 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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- Shen KN, Li J. [Light Chain Amyloidosis: an Update for Treatment]. Zhongguo Shi Yan Xue Ye Xue Za Zhi. 2015 Jun;23(3):910-4. doi: 10.7534/j.issn.1009-2137.2015.03.059. Chinese.
- Feng J, Huang XF, Zhang CL, Shen KN, Zhang CL, Sun J, Tian Z, Cao XX, Zhang L, Zhou DB, Li J. [Analysis of clinical characteristics and outcome of patients with very high risk primary immunoglobulin light-chain amyloidosis]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2017 Feb 14;38(2):107-111. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.02.005. Chinese.
- Dispenzieri A, Gertz MA, Kyle RA, Lacy MQ, Burritt MF, Therneau TM, Greipp PR, Witzig TE, Lust JA, Rajkumar SV, Fonseca R, Zeldenrust SR, McGregor CG, Jaffe AS. Serum cardiac troponins and N-terminal pro-brain natriuretic peptide: a staging system for primary systemic amyloidosis. J Clin Oncol. 2004 Sep 15;22(18):3751-7. doi: 10.1200/JCO.2004.03.029.
- Mikhael JR, Schuster SR, Jimenez-Zepeda VH, Bello N, Spong J, Reeder CB, Stewart AK, Bergsagel PL, Fonseca R. Cyclophosphamide-bortezomib-dexamethasone (CyBorD) produces rapid and complete hematologic response in patients with AL amyloidosis. Blood. 2012 May 10;119(19):4391-4. doi: 10.1182/blood-2011-11-390930. Epub 2012 Feb 13.
- Venner CP, Gillmore JD, Sachchithanantham S, Mahmood S, Lane T, Foard D, Rannigan L, Gibbs SD, Pinney JH, Whelan CJ, Lachmann HJ, Hawkins PN, Wechalekar AD. A matched comparison of cyclophosphamide, bortezomib and dexamethasone (CVD) versus risk-adapted cyclophosphamide, thalidomide and dexamethasone (CTD) in AL amyloidosis. Leukemia. 2014 Dec;28(12):2304-10. doi: 10.1038/leu.2014.218. Epub 2014 Jul 16.
- Kastritis E, Roussou M, Gavriatopoulou M, Migkou M, Kalapanida D, Pamboucas C, Kaldara E, Ntalianis A, Psimenou E, Toumanidis ST, Tasidou A, Terpos E, Dimopoulos MA. Long-term outcomes of primary systemic light chain (AL) amyloidosis in patients treated upfront with bortezomib or lenalidomide and the importance of risk adapted strategies. Am J Hematol. 2015 Apr;90(4):E60-5. doi: 10.1002/ajh.23936. Epub 2015 Mar 9.
- Shen KN, Fu WJ, Wu Y, Dong YJ, Huang ZX, Wei YQ, Li CR, Sun CY, Chen Y, Miao HL, Zhang YL, Cao XX, Zhou DB, Li J. Doxycycline Combined With Bortezomib-Cyclophosphamide-Dexamethasone Chemotherapy for Newly Diagnosed Cardiac Light-Chain Amyloidosis: A Multicenter Randomized Controlled Trial. Circulation. 2022 Jan 4;145(1):8-17. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.121.055953. Epub 2021 Sep 10.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年4月21日
初级完成 (实际的)
2020年12月31日
研究完成 (实际的)
2020年12月31日
研究注册日期
首次提交
2018年1月9日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月16日
首次发布 (实际的)
2018年1月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年2月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年2月19日
最后验证
2021年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- PUMCH-AL2017
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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