患有镰状细胞病的儿童补充维生素 D
2020年3月19日 更新者：Genevieve Mailhot、St. Justine's Hospital
维生素 D 对镰状细胞病患儿的干预：一项随机对照试验
镰状细胞病 (SCD) 是一种以血红蛋白异常为特征的遗传性疾病，血红蛋白是红细胞的主要成分。
SCD 患者存在营养缺乏症，维生素 D 缺乏症是最常见的一种。
维生素 D 缺乏症的症状与 SCD 相似，包括慢性疼痛和骨骼并发症。
纠正患有 SCD 的儿童的维生素 D 营养是一种可以改善他们健康的治疗方法。
在加拿大蒙特利尔 CHU Sainte-Justine 的 SCD 诊所进行的一次随访期间，SCD 儿童将接受单次口服高剂量维生素 D3。
选择这种给药方式是为了确保更好地坚持治疗。
研究人员将确定该剂量是否安全及其在临床上是否可行。
还将评估该剂量对血液维生素 D 和钙、尿钙、生长、炎症、骨骼健康、疼痛和生活质量的影响。
本研究旨在提出一种新的干预措施来改善患有这种疾病的儿童的营养。
研究概览
详细说明
维生素 D 缺乏症是镰状细胞病 (SCD) 患者中最常见的营养状况之一。
由于维生素 D 缺乏和 SCD 有共同的表现，包括慢性疼痛、骨骼健康不良和慢性全身炎症，因此有理由假设维生素 D 缺乏可能导致这些并发症。
因此，优化维生素 D 营养是一种廉价的策略，可以改善 SCD 儿童的维生素 D 状况和健康结果。
工作假设是，对 SCD 儿童单次口服推注 300,000 IU 维生素 D3 将导致 80% 的参与者在 3 个月后达到维生素 D 充足（25OHD 水平 > 75 nmol/L）。
主要目标是评估维生素 D3 推注的可行性、可接受性和安全性，而次要目标与血清 25OHD 从基线到推注后 3 个月的平均变化及其临床影响有关。
72 名 SCD 儿童（5-17 岁，SS 和 SC 基因型）将被随机分配到一剂 300,000 IU 维生素 D3 或相同的安慰剂。
将在基线和推注后 3 个月收集血液以测量血清 25OHD 并计算 3 个月时相对于基线的变化（疗效结果）。
其他结果包括尿钙/肌酐比值和血清钙（安全性）、问卷调查（可接受性和肌肉骨骼疼痛）以及与生长、血液学、炎症和骨骼健康相关的参数（探索性结果）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
42
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在加拿大蒙特利尔 CHU Sainte-Justine 的 SCD 诊所接受随访的 5 至 17 岁儿童。
排除标准：
- 已知会干扰钙或维生素 D 吸收或代谢的情况或使用药物
- 已知高钙血症
- 以对维生素 D 过敏（例如 肉芽肿性疾病）
- 临床诊断患有佝偻病或其他需要维生素 D 治疗的病症的患者
- 尿路结石病史或存在
- 预计困难的后续行动
- 已经参加其他研究的患者
- 最近2周内因剧烈疼痛危象或急性镰刀并发症住院的患者
- 疼痛问题未解决的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂在味道和外观上与维生素 D 丸剂相同。
安慰剂将在研究开始时给药一次。
口服液体安慰剂将在药房用编码注射器制备，并由镰状细胞病诊所的一名护士给予参与者。
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安慰剂在味道和外观上与维生素 D 丸剂相同
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实验性的：维生素D推注
维生素 D 丸剂是一种口服液体补充剂，将在研究开始时服用一次。
口服液体维生素 D 丸剂将在药房用编码注射器制备，并由镰状细胞病诊所的护士给参与者服用。丸剂中维生素 D3 的剂量为 300 000 IU。
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一份 300 000 IU 的口服液体维生素 D3 补充剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总血清 25-羟基维生素 D 水平的平均变化
大体时间：3个月
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总血清 25OHD 从基线到 3 个月的平均变化的组间差异。
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3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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维生素 D 充足
大体时间：3个月
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3个月时血清25-羟基维生素D≥75nmol/L患儿比例差异
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3个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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高钙尿症
大体时间：干预后 7 天
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尿钙与肌酐比值高于年龄正常参考范围的患者人数
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干预后 7 天
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高钙血症
大体时间：3个月
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血钙高于年龄正常参考范围的患者人数
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3个月
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血清 25-羟基维生素 D 水平
大体时间：3个月
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血清 25-羟基维生素 D 水平 >250 nmol/L 的患者人数
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3个月
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平均体重变化
大体时间：3个月
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从基线到 3 个月的体重平均变化 (kg) 的组间差异。
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3个月
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平均身高变化
大体时间：3个月
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从基线到 3 个月的平均身高变化 (kg) 的组间差异。
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3个月
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血红蛋白的平均变化
大体时间：3个月
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循环血红蛋白从基线到 3 个月的平均变化的组间差异。
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3个月
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胎儿血红蛋白的平均变化
大体时间：3个月
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循环胎儿血红蛋白从基线到 3 个月的平均变化的组间差异。
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3个月
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白细胞计数的平均变化
大体时间：3个月
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血液白细胞计数从基线到 3 个月的平均变化的组间差异。
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3个月
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血小板计数的平均变化
大体时间：3个月
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血小板计数从基线到 3 个月的平均变化的组间差异。
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3个月
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网织红细胞计数的平均变化
大体时间：3个月
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血液网织红细胞计数从基线到 3 个月的平均变化的组间差异
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3个月
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中性粒细胞计数的平均变化
大体时间：3个月
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血液中性粒细胞计数从基线到 3 个月的平均变化的组间差异
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3个月
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平均红细胞体积的平均变化
大体时间：3个月
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血液平均红细胞体积从基线到 3 个月的平均变化的组间差异
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3个月
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血清肌酐的平均变化
大体时间：3个月
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血清肌酐从基线到 3 个月的平均变化的组间差异。
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3个月
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血清胆红素的平均变化
大体时间：3个月
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血清胆红素从基线到 3 个月的平均变化的组间差异。
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3个月
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血清甲状旁腺激素的平均变化
大体时间：3个月
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血清甲状旁腺激素从基线到 3 个月的平均变化的组间差异
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3个月
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血清 P1NP 的平均变化
大体时间：3个月
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I 型胶原 (P1NP) 血清氨基末端前肽从基线到 3 个月的平均变化的组间差异
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3个月
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血清 C 端肽的平均变化
大体时间：3个月
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血清 C 端肽从基线到 3 个月的平均变化的组间差异
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3个月
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肌肉骨骼疼痛评分的平均变化
大体时间：3个月
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将使用简明疼痛量表 (BPI) 评估肌肉骨骼疼痛。
BPI 分数平均变化的组别差异。
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3个月
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生活质量得分的平均变化
大体时间：3个月
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将通过儿科生活质量 (PedQoL) 清单评估与健康相关的生活质量。
PedQoL 分数平均变化的组别差异。
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3个月
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镰状细胞病相关并发症
大体时间：3个月
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在研究期间发生影响骨骼、肾脏、视网膜、血管、心脏、肺、脾脏、肝脏和胆囊的镰状细胞病并发症
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3个月
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参与者招募
大体时间：3个月
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从筛选的患者中招募的患者百分比
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3个月
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参与者保留
大体时间：3个月
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在整个研究期间保留的患者百分比
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3个月
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参与者合规性
大体时间：3个月
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遵守研究方案的患者百分比
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3个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年11月30日
初级完成 (实际的)
2019年9月30日
研究完成 (实际的)
2019年9月30日
研究注册日期
首次提交
2018年1月11日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月30日
首次发布 (实际的)
2018年1月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年3月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年3月19日
最后验证
2020年3月1日
更多信息
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