Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vitamin D-tilskudd hos barn med sigdcellesykdom

19. mars 2020 oppdatert av: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital

Vitamin D-intervensjon hos barn med sigdcellesykdom: en randomisert kontrollert pilotforsøk

Sigdcellesykdom (SCD) er en genetisk sykdom preget av unormalt hemoglobin, hovedbestanddelen av røde blodlegemer. Personer med SCD har ernæringsmessige mangler, og vitamin D-mangel er en av de vanligste. Symptomer på vitamin D-mangel ligner på SCD og inkluderer kroniske smerter og benkomplikasjoner. Korrigering av vitamin D-ernæring til barn med SCD representerer en behandling som vil forbedre helsen deres. En enkelt oral høydose av vitamin D3 vil bli gitt til SCD-barn under ett av deres oppfølgingsbesøk ved SCD-klinikken i CHU Sainte-Justine, Montreal, Canada. Denne administrasjonsmåten ble valgt for å sikre en bedre etterlevelse av behandlingen. Etterforskerne vil avgjøre om denne dosen er trygg og administrering mulig på klinikken. Effekten av denne dosen på blodvitamin D og kalsium, urinkalsium, vekst, betennelse, beinhelse, smerte og livskvalitet vil også bli vurdert. Denne studien har til hensikt å foreslå en ny intervensjon for å forbedre ernæringen til barn med denne sykdommen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Vitamin D-mangel er en av de vanligste ernæringstilstandene blant pasienter med sigdcellesykdom (SCD). Siden vitamin D-mangel og SCD deler vanlige manifestasjoner, inkludert kronisk smerte, dårlig beinhelse og kronisk systemisk betennelse, er det rimelig å postulere at vitamin D-mangel kan bidra til disse komplikasjonene. Derfor representerer optimalisering av vitamin D-ernæring en rimelig strategi som kan forbedre vitamin D-status og helseresultater hos SCD-barn. Arbeidshypotesen er at administrering av en enkelt oral bolus på 300 000 IE vitamin D3 til SCD-barn vil resultere i oppnåelse av vitamin D-tilstrekkelighet (25OHD-nivåer >75 nmol/L) hos 80 % av deltakerne etter 3 måneder. De primære målene er å vurdere gjennomførbarhet, akseptabilitet og sikkerhet for vitamin D3-bolus, mens sekundære mål er relatert til gjennomsnittlig endring i serum 25OHD fra baseline til 3 måneder etter bolus og dens kliniske virkning. Syttito SCD-barn (5-17 år, SS- og SC-genotyper) vil bli randomisert til én bolus på 300 000 IE vitamin D3 eller identisk placebo. Blod vil bli samlet ved baseline og 3 måneder etter bolus for å måle serum 25OHD og beregne endringen fra baseline ved 3 måneder (effektutfall). Andre utfall inkluderer urinkalsium/kreatinin-ratio og serumkalsium (sikkerhet), spørreskjemaer (akseptabilitet og muskel- og skjelettsmerter) og parametere relatert til vekst, hematologi, betennelse og beinhelse (utforskende utfall).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn i alderen 5 til 17 år som følges opp ved SCD Clinic, CHU Sainte-Justine, Montreal, Canada.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstander eller bruk av medisiner kjent for å forstyrre kalsium- eller vitamin D-absorpsjon eller metabolisme
  • Kjent hyperkalsemi
  • Tilstander preget av overfølsomhet for vitamin D (f. granulomatøse lidelser)
  • Pasienter som er klinisk diagnostisert med rakitt eller andre tilstander som krever vitamin D-behandling
  • Historie eller tilstedeværelse av urolithiasis
  • Forventet vanskelig oppfølging
  • Pasienter som allerede er registrert i andre undersøkelsesstudier
  • Pasienter som nylig har vært innlagt på sykehus for alvorlig smertekrise eller akutt sigdkomplikasjon de siste 2 ukene
  • Pasienter med uløste smerteproblemer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Placebo identisk med vitamin D-bolus i smak og utseende. Placeboen vil bli administrert én gang, i begynnelsen av studien. Den orale væsken placebo vil bli tilberedt på Apoteket i kodede sprøyter og vil bli administrert til deltakerne av en sykepleier ved sigdcellesykdomsklinikken.
Kosttilskudd: Placebo
Placebo identisk i smak og utseende med vitamin D-bolusen
Eksperimentell: Vitamin D bolus
Vitamin D-bolusen er et oralt væsketilskudd som vil bli administrert én gang, i begynnelsen av studien. Den orale flytende vitamin D-bolusen vil bli tilberedt på Apoteket i kodede sprøyter og vil bli administrert til deltakerne av en sykepleier ved sigdcellesykdomsklinikken. Dosen av vitamin D3 i bolusen er 300 000 IE.
Kosttilskudd: Vitamin D bolus
Ett enkelt oralt flytende vitamin D3-tilskudd på 300 000 IE
Andre navn:
  • Kolekalsiferol

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring i totalt serum 25-hydroksyvitamin D nivåer
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring i totalt serum 25OHD fra baseline til 3 måneder.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vitamin D nok
Tidsramme: 3 måneder
Forskjell i andel barn med serum 25-hydroksyvitamin D ≥75nmol/L ved 3 måneder
3 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyperkalsiuri
Tidsramme: 7 dager etter intervensjon
Antall pasienter med urinkalsium/kreatinin-ratio over normal referanseområde for alder
7 dager etter intervensjon
Hyperkalsemi
Tidsramme: 3 måneder
Antall pasienter med serumkalsium over normal referanseområde for alder
3 måneder
Serum 25-hydroksyvitamin D nivåer
Tidsramme: 3 måneder
Antall pasienter med serum 25-hydroksyvitamin D nivåer >250 nmol/L
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i vekt
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig vektendring (kg) fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i høyde
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig høydeendring (kg) fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i hemoglobin
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av sirkulerende hemoglobin fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i føtalt hemoglobin
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av sirkulerende føtalt hemoglobin fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i antall leukocytter
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av blodleukocyttall fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i antall blodplater
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av blodplatetall fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i retikulocyttall
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av blodretikulocytttellinger fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i nøytrofiltall
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av nøytrofiltall i blod fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i gjennomsnittlig korpuskulært volum
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av blodgjennomsnittlig korpuskulært volum fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i serumkreatinin
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av serumkreatinin fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i serumbilirubin
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av serumbilirubin fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i serum parathyreoideahormon
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av serum parathyroidhormon fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i serum P1NP
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av serum aminoterminalt propeptid av type I kollagen (P1NP) fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i serum C-telopeptider
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring av serum C-telopeptider fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i muskuloskeletale smertescore
Tidsramme: 3 måneder
Muskel- og skjelettsmerter vil bli vurdert med Brief Pain Inventory (BPI). Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring i BPI-score.
3 måneder
Gjennomsnittlig endring i livskvalitetspoeng
Tidsramme: 3 måneder
Helserelatert livskvalitet vil bli vurdert gjennom Pediatric Quality of Life (PedQoL) inventar. Gruppeforskjell i gjennomsnittlig endring i PedQoL-score.
3 måneder
Sigdcellesykdomsrelaterte komplikasjoner
Tidsramme: 3 måneder
Forekomst av sigdcellesykdomskomplikasjoner som påvirker bein, nyrer, netthinnen, blodårer, hjertet, lungene, milten, leveren og galleblæren i løpet av studieperioden
3 måneder
Deltakerrekruttering
Tidsramme: 3 måneder
Andel pasienter rekruttert fra de som ble screenet
3 måneder
Deltakeroppbevaring
Tidsramme: 3 måneder
Prosentandel av pasienter som ble beholdt i hele studiens varighet
3 måneder
Overholdelse av deltakere
Tidsramme: 3 måneder
Andel av pasienter som overholder studieprotokollen
3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

St. Justine's Hospital

Samarbeidspartnere

Euro-Pharm

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2018

Primær fullføring (Faktiske)

30. september 2019

Studiet fullført (Faktiske)

30. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

31. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. mars 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mars 2020

Sist bekreftet

1. mars 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ND

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere