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鎌状赤血球症の小児におけるビタミン D 補給

2020年3月19日 更新者：Genevieve Mailhot、St. Justine's Hospital

鎌状赤血球症の小児におけるビタミン D 介入：無作為対照パイロット試験

鎌状赤血球症 (SCD) は、赤血球の主成分である異常なヘモグロビンを特徴とする遺伝病です。 SCD患者には栄養不足があり、ビタミンD欠乏症は最も一般的なものの1つです. ビタミン D 欠乏症の症状は SCD の症状と似ており、慢性的な痛みや骨の合併症などがあります。 SCD の子供のビタミン D 栄養を正すことは、彼らの健康を改善する治療となります。 カナダのモントリオールにある CHU Sainte-Justine の SCD クリニックでのフォローアップの訪問中に、SCD の子供に高用量のビタミン D3 を 1 回経口投与します。 この投与方法は、治療へのより良い順守を確実にするために選択されました。 治験責任医師は、この用量が安全であり、臨床での投与が可能かどうかを判断します。 血中ビタミン D とカルシウム、尿中カルシウム、成長、炎症、骨の健康、痛み、生活の質に対するこの用量の影響も評価されます。 この研究は、この病気の子供の栄養を改善するための新しい介入を提案することを目的としています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

ビタミン D 欠乏症は、鎌状赤血球症 (SCD) 患者の間で最も一般的な栄養状態の 1 つです。 ビタミン D 欠乏症と SCD は、慢性疼痛、骨の健康状態の悪化、慢性全身性炎症などの共通の症状を共有しているため、ビタミン D 欠乏症がこれらの合併症に寄与している可能性があると仮定するのは合理的です. したがって、ビタミン D の栄養を最適化することは、SCD の子供のビタミン D の状態と健康状態を改善する可能性のある安価な戦略です。 作業仮説は、ビタミン D3 の 300,000 IU の単回経口ボーラスを SCD の子供に投与すると、3 か月後に参加者の 80% でビタミン D の充足度 (25OHD レベル > 75 nmol/L) が達成されるというものです。 主な目的は、ビタミン D3 ボーラスの実現可能性、受容性、および安全性を評価することであり、副次的な目的は、ベースラインからボーラス後 3 か月までの血清 25OHD の平均変化とその臨床的影響に関連しています。 72 人の SCD 児 (5 ～ 17 歳、SS および SC 遺伝子型) は、300,000 IU のビタミン D3 または同一のプラセボの 1 ボーラスに無作為に割り付けられます。 ベースライン時およびボーラス投与後 3 か月目に血液を採取して、血清 25OHD を測定し、3 か月時点でのベースラインからの変化を計算します (有効性結果)。 その他のアウトカムには、尿中カルシウム/クレアチニン比と血清カルシウム (安全性)、アンケート (受容性と筋骨格痛)、および成長、血液学、炎症、骨の健康に関連するパラメーター (探索的アウトカム) が含まれます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

42

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • カナダ
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • カナダ、モントリオールの CHU Sainte-Justine にある SCD クリニックで経過観察を受けている 5 歳から 17 歳までの子供。

除外基準:

  • カルシウムまたはビタミンDの吸収または代謝を妨げることが知られている状態または薬物の使用
  • 既知の高カルシウム血症
  • ビタミンDに対する過敏症を特徴とする状態（例： 肉芽腫性疾患）
  • -くる病またはビタミンD療法を必要とする他の状態と臨床的に診断された患者
  • 尿路結石症の病歴または存在
  • 困難なフォローアップが予想される
  • 他の調査研究にすでに登録されている患者
  • -最近2週間以内に重度の痛みの危機または急性鎌状合併症で入院した患者
  • 未解決の痛みの問題を抱えている患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
味と外観がビタミン D ボーラスと同一のプラセボ。 プラセボは、研究の開始時に1回投与されます。 経口液体プラセボは、薬局でコード化された注射器で調製され、鎌状赤血球症クリニックの看護師によって参加者に投与されます。
ダイエットサプリメント：プラセボ
味と外観がビタミン D ボーラスと同一のプラセボ
実験的：ビタミンDボーラス
ビタミン D ボーラスは、研究の開始時に 1 回投与される経口液体サプリメントです。 経口液体ビタミン D ボーラスは、薬局でコード化された注射器で調製され、鎌状赤血球症クリニックの看護師によって参加者に投与されます。ボーラスに含まれるビタミン D3 の用量は 300,000 IU です。
ダイエットサプリメント：ビタミンDボーラス
300,000 IUの単一経口液体ビタミンD3サプリメント
他の名前：
  • コレカルシフェロール

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
総血清 25-ヒドロキシビタミン D レベルの平均変化
時間枠：3ヶ月
ベースラインから 3 か月までの総血清 25OHD の平均変化のグループ差。
3ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ビタミンDの十分性
時間枠：3ヶ月
3か月で血清25-ヒドロキシビタミンDが75nmol/L以上の子供の割合の差
3ヶ月

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
高カルシウム尿症
時間枠：介入後7日
尿中カルシウムとクレアチニンの比率が年齢の正常基準範囲を超えている患者の数
介入後7日
高カルシウム血症
時間枠：3ヶ月
血清カルシウムが年齢の正常基準範囲を超えている患者の数
3ヶ月
血清25-ヒドロキシビタミンD値
時間枠：3ヶ月
血清 25-ヒドロキシビタミン D 値が 250 nmol/L を超える患者の数
3ヶ月
平均体重変化
時間枠：3ヶ月
ベースラインから 3 か月までの体重 (kg) の平均変化のグループ差。
3ヶ月
身長の平均変化
時間枠：3ヶ月
ベースラインから 3 か月までの平均身長 (kg) の変化のグループ差。
3ヶ月
ヘモグロビンの平均変化
時間枠：3ヶ月
ベースラインから 3 か月までの循環ヘモグロビンの平均変化のグループ差。
3ヶ月
胎児ヘモグロビンの平均変化
時間枠：3ヶ月
ベースラインから 3 か月までの循環胎児ヘモグロビンの平均変化のグループ差。
3ヶ月
白血球数の平均変化
時間枠：3ヶ月
ベースラインから 3 か月までの血中白血球数の平均変化のグループ差。
3ヶ月
血小板数の平均変化
時間枠：3ヶ月
ベースラインから 3 か月までの血小板数の平均変化のグループ差。
3ヶ月
網状赤血球数の平均変化
時間枠：3ヶ月
ベースラインから 3 か月までの血中網状赤血球数の平均変化のグループ差
3ヶ月
好中球数の平均変化
時間枠：3ヶ月
ベースラインから 3 か月までの血中好中球数の平均変化のグループ差
3ヶ月
平均赤血球容積の平均変化
時間枠：3ヶ月
ベースラインから 3 か月までの血液平均赤血球容積の平均変化の群差
3ヶ月
血清クレアチニンの平均変化
時間枠：3ヶ月
ベースラインから 3 か月までの血清クレアチニンの平均変化のグループ差。
3ヶ月
血清ビリルビンの平均変化
時間枠：3ヶ月
ベースラインから 3 か月までの血清ビリルビンの平均変化のグループ差。
3ヶ月
血清副甲状腺ホルモンの平均変化
時間枠：3ヶ月
ベースラインから3か月までの血清副甲状腺ホルモンの平均変化の群差
3ヶ月
血清P1NPの平均変化
時間枠：3ヶ月
ベースラインから3か月までのI型コラーゲンの血清アミノ末端プロペプチド（P1NP）の平均変化の群差
3ヶ月
血清C-テロペプチドの平均変化
時間枠：3ヶ月
ベースラインから 3 か月までの血清 C-テロペプチドの平均変化のグループ差
3ヶ月
筋骨格痛スコアの平均変化
時間枠：3ヶ月
筋骨格痛は、Brief Pain Inventory (BPI) で評価されます。 BPI スコアの平均変化のグループ差。
3ヶ月
生活の質スコアの平均変化
時間枠：3ヶ月
健康関連の生活の質は、小児の生活の質 (PedQoL) インベントリを通じて評価されます。 PedQoL スコアの平均変化のグループ差。
3ヶ月
鎌状赤血球症関連合併症
時間枠：3ヶ月
-研究期間中に骨、腎臓、網膜、血管、心臓、肺、脾臓、肝臓、胆嚢に影響を与える鎌状赤血球症の合併症の発生
3ヶ月
参加者募集
時間枠：3ヶ月
スクリーニングされた患者から募集された患者の割合
3ヶ月
参加者の維持
時間枠：3ヶ月
研究期間全体にわたって維持された患者の割合
3ヶ月
参加者のコンプライアンス
時間枠：3ヶ月
研究プロトコルを順守する患者の割合
3ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

St. Justine's Hospital

協力者

Euro-Pharm

捜査官

  • 主任研究者：Genevieve Mailhot, PhD、St. Justine's Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年11月30日

一次修了 (実際)

2019年9月30日

研究の完了 (実際)

2019年9月30日

試験登録日

最初に提出

2018年1月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年1月30日

最初の投稿 (実際)

2018年1月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年3月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年3月19日

最終確認日

2020年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ND

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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