Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Suplementacja witaminy D u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

19 marca 2020 zaktualizowane przez: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital

Interwencja witaminy D u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową: pilotażowa, randomizowana, kontrolowana próba

Choroba sierpowatokrwinkowa (SCD) jest chorobą genetyczną charakteryzującą się nieprawidłową hemoglobiną, głównym składnikiem czerwonych krwinek. Osoby z SCD mają niedobory żywieniowe, a niedobór witaminy D jest jednym z najczęstszych. Objawy niedoboru witaminy D są podobne do objawów SCD i obejmują przewlekły ból i powikłania kostne. Skorygowanie żywienia witaminą D dzieci z SCD stanowi leczenie, które poprawi ich stan zdrowia. Pojedyncza doustna duża dawka witaminy D3 zostanie podana dzieciom z SCD podczas jednej z wizyt kontrolnych w klinice SCD CHU Sainte-Justine, Montreal, Kanada. Ten sposób podawania został wybrany, aby zapewnić lepsze przestrzeganie leczenia. Badacze ustalą, czy ta dawka jest bezpieczna i czy można ją podać w warunkach klinicznych. Oceniony zostanie również wpływ tej dawki na witaminę D i wapń we krwi, wapń w moczu, wzrost, stany zapalne, zdrowie kości, ból i jakość życia. Niniejsze badanie ma na celu zaproponowanie nowej interwencji poprawiającej odżywianie dzieci z tą chorobą.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedobór witaminy D jest jednym z najczęstszych stanów żywieniowych wśród pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD). Ponieważ niedobór witaminy D i SCD mają wspólne objawy, w tym przewlekły ból, zły stan kości i przewlekły ogólnoustrojowy stan zapalny, uzasadnione jest postulowanie, że niedobór witaminy D może przyczyniać się do tych powikłań. Zatem optymalizacja żywienia witaminą D stanowi niedrogą strategię, która może poprawić poziom witaminy D i wyniki zdrowotne u dzieci z SCD. Hipotezą roboczą jest to, że podanie pojedynczego doustnego bolusa 300 000 IU witaminy D3 dzieciom z SCD spowoduje osiągnięcie wystarczającej ilości witaminy D (poziom 25OHD > 75 nmol/L) u 80% uczestników po 3 miesiącach. Główne cele to ocena wykonalności, akceptowalności i bezpieczeństwa bolusa witaminy D3, podczas gdy cele drugorzędne dotyczą średniej zmiany 25OHD w surowicy od wartości wyjściowej do 3 miesięcy po bolusie i jej wpływu klinicznego. Siedemdziesiąt dwoje dzieci z SCD (5-17 lat, genotypy SS i SC) zostanie losowo przydzielonych do jednego bolusa 300 000 IU witaminy D3 lub identycznego placebo. Krew zostanie pobrana na początku badania i 3 miesiące po podaniu bolusa w celu zmierzenia stężenia 25OHD w surowicy i obliczenia zmiany od wartości początkowej po 3 miesiącach (wyniki skuteczności). Inne wyniki obejmują stosunek wapnia do kreatyniny w moczu i poziom wapnia w surowicy (bezpieczeństwo), kwestionariusze (dopuszczalność i ból mięśniowo-szkieletowy) oraz parametry związane ze wzrostem, hematologią, stanem zapalnym i zdrowiem kości (wyniki eksploracyjne).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

42

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci w wieku od 5 do 17 lat, które są pod opieką SCD Clinic, CHU Sainte-Justine, Montreal, Kanada.

Kryteria wyłączenia:

  • Warunki lub stosowanie leków, o których wiadomo, że zakłócają wchłanianie lub metabolizm wapnia lub witaminy D
  • Znana hiperkalcemia
  • Stany charakteryzujące się nadwrażliwością na witaminę D (np. zaburzenia ziarniniakowe)
  • Pacjenci z klinicznie zdiagnozowaną krzywicą lub innymi stanami wymagającymi leczenia witaminą D
  • Historia lub obecność kamicy moczowej
  • Przewidywana trudna kontynuacja
  • Pacjenci już włączeni do innych badań badawczych
  • Pacjenci, którzy niedawno byli hospitalizowani z powodu ciężkiego przełomu bólowego lub ostrego powikłania sierpowatego w ciągu ostatnich 2 tygodni
  • Pacjenci z nierozwiązanymi problemami bólowymi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Placebo identyczne w smaku i wyglądzie z bolusem witaminy D. Placebo zostanie podane raz, na początku badania. Doustne placebo w płynie zostanie przygotowane w aptece w kodowanych strzykawkach i podane uczestnikom przez pielęgniarkę w Poradni Anemii Sierpowatokrwinkowej.
Suplement diety: Placebo
Placebo identyczne w smaku i wyglądzie jak bolus witaminy D
Eksperymentalny: Bolus witaminy D
Bolus witaminy D to doustny płynny suplement, który zostanie podany jednorazowo, na początku badania. Doustny płynny bolus witaminy D zostanie przygotowany w Aptece w kodowanych strzykawkach i podany uczestnikom przez pielęgniarkę w Poradni Chorób Anemii Sierpowatokrwinkowej. Dawka witaminy D3 zawarta w bolusie wynosi 300 000 IU.
Suplement diety: Bolus witaminy D
Jeden doustny płynny suplement witaminy D3 w dawce 300 000 IU
Inne nazwy:
  • Cholekalcyferol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana całkowitego poziomu 25-hydroksywitaminy D w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie całkowitego stężenia 25OHD w surowicy od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wystarczająca ilość witaminy D
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica w odsetku dzieci z 25-hydroksywitaminą D w surowicy ≥75 nmol/l po 3 miesiącach
3 miesiące

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Hiperkalciuria
Ramy czasowe: 7 dni po interwencji
Liczba pacjentów ze stosunkiem wapnia do kreatyniny w moczu powyżej normy dla wieku
7 dni po interwencji
Hiperkalcemia
Ramy czasowe: 3 miesiące
Liczba pacjentów z stężeniem wapnia w surowicy powyżej normy dla wieku
3 miesiące
Poziomy 25-hydroksywitaminy D w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące
Liczba pacjentów ze stężeniem 25-hydroksywitaminy D w surowicy >250 nmol/l
3 miesiące
Średnia zmiana masy ciała
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie masy ciała (kg) od wartości początkowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Średnia zmiana wzrostu
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie wzrostu (kg) od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Średnia zmiana hemoglobiny
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie krążącej hemoglobiny od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Średnia zmiana hemoglobiny płodowej
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie krążącej hemoglobiny płodowej od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Średnia zmiana liczby leukocytów
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie liczby leukocytów we krwi od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Średnia zmiana liczby płytek krwi
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie liczby płytek krwi od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Średnia zmiana liczby retikulocytów
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie liczby retikulocytów we krwi od wartości wyjściowej do 3 miesięcy
3 miesiące
Średnia zmiana liczby neutrofili
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie liczby neutrofili we krwi od wartości wyjściowej do 3 miesięcy
3 miesiące
Średnia zmiana średniej objętości krwinki
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie średniej objętości krwinek od wartości wyjściowej do 3 miesięcy
3 miesiące
Średnia zmiana stężenia kreatyniny w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie stężenia kreatyniny w surowicy od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Średnia zmiana stężenia bilirubiny w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie stężenia bilirubiny w surowicy od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Średnia zmiana stężenia parathormonu w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie stężenia hormonu przytarczyc w surowicy od wartości wyjściowej do 3 miesięcy
3 miesiące
Średnia zmiana P1NP w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie propeptydu na końcu aminowym kolagenu typu I (P1NP) w surowicy od wartości wyjściowej do 3 miesięcy
3 miesiące
Średnia zmiana C-telopeptydów w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące
Różnica między grupami w średniej zmianie C-telopeptydów w surowicy od wartości wyjściowej do 3 miesięcy
3 miesiące
Średnia zmiana w wynikach bólu mięśniowo-szkieletowego
Ramy czasowe: 3 miesiące
Ból mięśniowo-szkieletowy zostanie oceniony za pomocą krótkiej inwentaryzacji bólu (BPI). Różnica między grupami w średniej zmianie wyników BPI.
3 miesiące
Średnia zmiana w wynikach jakości życia
Ramy czasowe: 3 miesiące
Jakość życia związana ze zdrowiem będzie oceniana za pomocą inwentarza Pediatric Quality of Life (PedQoL). Różnica między grupami w średniej zmianie wyników PedQoL.
3 miesiące
Powikłania związane z anemią sierpowatą
Ramy czasowe: 3 miesiące
Występowanie powikłań niedokrwistości sierpowatokrwinkowej kości, nerek, siatkówki, naczyń krwionośnych, serca, płuc, śledziony, wątroby i pęcherzyka żółciowego w okresie badania
3 miesiące
Rekrutacja uczestników
Ramy czasowe: 3 miesiące
Odsetek pacjentów rekrutowanych spośród badanych przesiewowych
3 miesiące
Zatrzymanie uczestnika
Ramy czasowe: 3 miesiące
Odsetek pacjentów zatrzymanych przez cały czas trwania badania
3 miesiące
Zgodność uczestnika
Ramy czasowe: 3 miesiące
Odsetek pacjentów, którzy przestrzegają protokołu badania
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

St. Justine's Hospital

Współpracownicy

Euro-Pharm

Śledczy

  • Główny śledczy: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 września 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ND

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lebanon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj