Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

D-vitamin-pótlás sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekeknél

2020. március 19. frissítette: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital

A D-vitamin-beavatkozás sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekeknél: véletlenszerű, kontrollált kísérleti kísérlet

A sarlósejtes betegség (SCD) egy genetikai betegség, amelyet abnormális hemoglobin, a vörösvértestek fő alkotóeleme jellemez. Az SCD-ben szenvedőknek táplálkozási hiányosságai vannak, és a D-vitamin-hiány az egyik leggyakoribb. A D-vitamin-hiány tünetei hasonlóak az SCD tüneteihez, beleértve a krónikus fájdalmat és a csontszövődményeket. Az SCD-ben szenvedő gyermekek D-vitaminos táplálkozásának korrekciója olyan kezelést jelent, amely javítja egészségüket. Egyetlen szájon át, nagy dózisú D3-vitamint kapnak az SCD-s gyermekek a kanadai CHU Sainte-Justine SCD-klinikáján, a montreali SCD-klinikán. Ezt az adagolási módot a kezeléshez való jobb betartás érdekében választották. A vizsgálók meg fogják határozni, hogy ez a dózis biztonságos-e, és beadása megvalósítható-e a klinikán. Ennek az adagnak a vér D-vitamin- és kalciumszintre, a vizelet kalciumára, a növekedésre, a gyulladásra, a csontok egészségére, a fájdalomra és az életminőségre gyakorolt ​​hatását is értékelni fogják. A tanulmány új beavatkozást kíván javasolni a betegségben szenvedő gyermekek táplálkozásának javítására.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A D-vitamin-hiány az egyik leggyakoribb táplálkozási állapot a sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő betegek körében. Mivel a D-vitamin-hiánynak és az SCD-nek közös megnyilvánulásai vannak, beleértve a krónikus fájdalmat, a rossz csontok egészségét és a krónikus szisztémás gyulladást, ésszerű feltételezni, hogy a D-vitamin-hiány hozzájárulhat ezekhez a szövődményekhez. Így a D-vitamin-táplálék optimalizálása olyan olcsó stratégia, amely javíthatja a D-vitamin állapotát és az SCD-s gyermekek egészségi állapotát. A munkahipotézis az, hogy egyetlen 300 000 NE D3-vitamin bólus orális beadása SCD-s gyermekeknek a résztvevők 80%-ánál 3 hónap elteltével eredményezi a D-vitamin elégséges elérését (25OHD szint >75 nmol/L). Az elsődleges célok a D3-vitamin bólus megvalósíthatóságának, elfogadhatóságának és biztonságosságának felmérése, míg a másodlagos célok a szérum 25OHD átlagos változásához kapcsolódnak a kiindulási értéktől a bolus után 3 hónapig és annak klinikai hatásához. Hetvenkét SCD-s gyermeket (5-17 éves, SS és SC genotípusú) randomizálnak egy 300 000 NE D3-vitamin bólusra vagy azonos placebóra. A kiinduláskor és a bolus beadása után 3 hónappal vért vesznek a szérum 25OHD mérése és a kiindulási értékhez képest 3 hónap utáni változás kiszámítása érdekében (hatékonysági eredmények). Az egyéb eredmények közé tartozik a vizelet kalcium/kreatinin aránya és a szérum kalcium (biztonság), kérdőívek (elfogadhatóság és mozgásszervi fájdalom), valamint a növekedéssel, hematológiával, gyulladással és csontok egészségével kapcsolatos paraméterek (feltáró eredmények).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

42

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 5 és 17 év közötti gyermekek, akiket az SCD Clinic, CHU Sainte-Justine, Montreal, Kanada nyomon követnek.

Kizárási kritériumok:

  • Olyan állapotok vagy gyógyszerek alkalmazása, amelyekről ismert, hogy befolyásolják a kalcium vagy a D-vitamin felszívódását vagy metabolizmusát
  • Ismert hiperkalcémia
  • A D-vitaminnal szembeni túlérzékenységgel jellemezhető állapotok (pl. granulomatózus rendellenességek)
  • Klinikailag angolkórban vagy egyéb D-vitamin-terápiát igénylő állapotokban diagnosztizált betegek
  • Az urolithiasis története vagy jelenléte
  • Várhatóan nehéz nyomon követés
  • Más vizsgálati vizsgálatokba már bevont betegek
  • Olyan betegek, akik az elmúlt 2 hétben súlyos fájdalomkrízis vagy akut sarlós szövődmény miatt kerültek kórházba
  • Megoldatlan fájdalomproblémákkal küzdő betegek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
A placebo ízében és megjelenésében megegyezik a D-vitamin bolusszal. A placebót egyszer adják be, a vizsgálat elején. Az orális folyékony placebót a Gyógyszertárban készítik el kódolt fecskendőben, és a sarlósejtes betegségek klinikájának ápolója adja be a résztvevőknek.
Étrend-kiegészítő: Placebo
A placebo ízében és megjelenésében megegyezik a D-vitamin bolusszal
Kísérleti: D-vitamin bólus
A D-vitamin bolus egy orális folyékony kiegészítő, amelyet egyszer, a vizsgálat elején kell beadni. A szájon át szedhető folyékony D-vitamin bolust a Gyógyszertárban, kódolt fecskendőben készítik el, és a sarlósejtes betegségekkel foglalkozó klinika ápolója adja be a résztvevőknek. A bolusban lévő D3-vitamin adagja 300 000 NE.
Étrend-kiegészítő: D-vitamin bólus
Egyetlen orális folyékony D3-vitamin-kiegészítő 300 000 NE
Más nevek:
  • Kolekalciferol

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes szérum 25-hidroxi-D-vitamin szintjének átlagos változása
Időkeret: 3 hónap
Csoportkülönbség a teljes szérum 25OHD átlagos változásában a kiindulási értéktől 3 hónapig.
3 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A D-vitamin elegendősége
Időkeret: 3 hónap
Különbség azon gyermekek arányában, akiknél a szérum 25-hidroxi-D-vitamin ≥75 nmol/l 3 hónapos korban
3 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hiperkalciuria
Időkeret: 7 nappal a beavatkozás után
Azon betegek száma, akiknél a vizelet kalcium-kreatinin aránya meghaladja az életkor normál referenciatartományát
7 nappal a beavatkozás után
Hiperkalcémia
Időkeret: 3 hónap
Azon betegek száma, akiknek a szérum kalciumszintje meghaladja az életkor normál referenciatartományát
3 hónap
A szérum 25-hidroxi-D-vitamin szintje
Időkeret: 3 hónap
Azon betegek száma, akiknél a szérum 25-hidroxi-D-vitamin szintje >250 nmol/L
3 hónap
Átlagos súlyváltozás
Időkeret: 3 hónap
Csoportkülönbség a súly (kg) átlagos változásában az alapvonaltól 3 hónapig.
3 hónap
Átlagos magasságváltozás
Időkeret: 3 hónap
Csoportkülönbség a magasság (kg) átlagos változásában a kiindulási értéktől 3 hónapig.
3 hónap
A hemoglobin átlagos változása
Időkeret: 3 hónap
Csoportkülönbség a keringő hemoglobin átlagos változásában a kiindulási értéktől 3 hónapig.
3 hónap
A magzati hemoglobin átlagos változása
Időkeret: 3 hónap
Csoportkülönbség a keringő magzati hemoglobin átlagos változásában a kiindulási értéktől 3 hónapig.
3 hónap
A leukocitaszám átlagos változása
Időkeret: 3 hónap
Csoportkülönbség a vér leukocitaszámának átlagos változásában a kiindulási értéktől 3 hónapig.
3 hónap
A vérlemezkeszám átlagos változása
Időkeret: 3 hónap
Csoportkülönbség a vérlemezkeszám átlagos változásában a kiindulási értéktől 3 hónapig.
3 hónap
A retikulocitaszám átlagos változása
Időkeret: 3 hónap
Csoportkülönbség a vér retikulocitaszámának átlagos változásában a kiindulási értéktől 3 hónapig
3 hónap
A neutrofilszám átlagos változása
Időkeret: 3 hónap
Csoportkülönbség a vér neutrofilszámának átlagos változásában a kiindulási értéktől 3 hónapig
3 hónap
Az átlagos corpuscularis térfogat átlagos változása
Időkeret: 3 hónap
Csoportkülönbség az átlagos vértest térfogatának változásában a kiindulási értéktől 3 hónapig
3 hónap
A szérum kreatinin átlagos változása
Időkeret: 3 hónap
Csoportkülönbség a szérum kreatininszint átlagos változásában a kiindulási értéktől 3 hónapig.
3 hónap
A szérum bilirubin átlagos változása
Időkeret: 3 hónap
Csoportkülönbség a szérum bilirubin átlagos változásában a kiindulási értéktől 3 hónapig.
3 hónap
A szérum mellékpajzsmirigyhormon átlagos változása
Időkeret: 3 hónap
Csoportkülönbség a szérum parathormon átlagos változásában a kiindulási értéktől 3 hónapig
3 hónap
A szérum P1NP átlagos változása
Időkeret: 3 hónap
Csoportkülönbség az I-es típusú kollagén (P1NP) szérum amino-terminális propeptidjének átlagos változásában a kiindulási értéktől 3 hónapig
3 hónap
A szérum C-telopeptidek átlagos változása
Időkeret: 3 hónap
Csoportkülönbség a szérum C-telopeptidek átlagos változásában a kiindulási értéktől 3 hónapig
3 hónap
Az izom-csontrendszeri fájdalom pontszámainak átlagos változása
Időkeret: 3 hónap
A csont- és izomrendszeri fájdalmat a Brief Pain Inventory (BPI) segítségével értékeljük. Csoportkülönbség a BPI pontszámok átlagos változásában.
3 hónap
Az életminőségi pontszámok átlagos változása
Időkeret: 3 hónap
Az egészséggel összefüggő életminőséget a Pediatric Life Quality of Life (PedQoL) leltár segítségével értékelik. Csoportkülönbség a PedQoL pontszámok átlagos változásában.
3 hónap
Sarlósejtes betegséggel kapcsolatos szövődmények
Időkeret: 3 hónap
A csontot, a vesét, a retinát, az ereket, a szívet, a tüdőt, a lépet, a májat és az epehólyagot érintő sarlósejtes betegség szövődményeinek előfordulása a vizsgálati időszakban
3 hónap
Résztvevők toborzása
Időkeret: 3 hónap
A szűrtek közül toborzott betegek százalékos aránya
3 hónap
A résztvevők megtartása
Időkeret: 3 hónap
A vizsgálat teljes időtartama alatt megtartott betegek százalékos aránya
3 hónap
A résztvevők megfelelősége
Időkeret: 3 hónap
Azon betegek százalékos aránya, akik megfelelnek a vizsgálati protokollnak
3 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

St. Justine's Hospital

Együttműködők

Euro-Pharm

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. november 30.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. szeptember 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. szeptember 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 30.

Első közzététel (Tényleges)

2018. január 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. március 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 19.

Utolsó ellenőrzés

2020. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ND

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel