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Integrazione di vitamina D nei bambini con anemia falciforme

19 marzo 2020 aggiornato da: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital

Intervento di vitamina D nei bambini con anemia falciforme: uno studio pilota controllato randomizzato

L'anemia falciforme (SCD) è una malattia genetica caratterizzata da emoglobina anormale, il principale costituente dei globuli rossi. Le persone con SCD hanno carenze nutrizionali e la carenza di vitamina D è una delle più comuni. I sintomi della carenza di vitamina D sono simili a quelli della SCD e comprendono dolore cronico e complicanze ossee. Correggere l'alimentazione con vitamina D dei bambini con SCD rappresenta un trattamento che migliorerà la loro salute. Una singola dose orale elevata di vitamina D3 verrà somministrata ai bambini SCD durante una delle loro visite di follow-up presso la clinica SCD di CHU Sainte-Justine, Montreal, Canada. Questa modalità di somministrazione è stata scelta per garantire una migliore aderenza al trattamento. Gli investigatori determineranno se questa dose è sicura e se la sua somministrazione è fattibile in clinica. Sarà inoltre valutato l'impatto di questa dose sulla vitamina D e sul calcio nel sangue, sul calcio urinario, sulla crescita, sull'infiammazione, sulla salute delle ossa, sul dolore e sulla qualità della vita. Questo studio intende proporre un nuovo intervento per migliorare la nutrizione dei bambini con questa malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La carenza di vitamina D è una delle condizioni nutrizionali più comuni tra i pazienti con anemia falciforme (SCD). Poiché la carenza di vitamina D e la SCD condividono manifestazioni comuni tra cui dolore cronico, cattiva salute delle ossa e infiammazione sistemica cronica, è ragionevole ipotizzare che la carenza di vitamina D possa contribuire a queste complicanze. Pertanto, l'ottimizzazione della nutrizione con vitamina D rappresenta una strategia poco costosa che può migliorare lo stato di vitamina D e gli esiti di salute nei bambini con SCD. L'ipotesi di lavoro è che la somministrazione di un singolo bolo orale di 300.000 UI di vitamina D3 a bambini con SCD comporterà il raggiungimento della sufficienza di vitamina D (livelli di 25OHD >75 nmol/L) nell'80% dei partecipanti dopo 3 mesi. Gli obiettivi primari sono valutare la fattibilità, l'accettabilità e la sicurezza del bolo di vitamina D3, mentre gli obiettivi secondari sono correlati alla variazione media della 25OHD sierica dal basale a 3 mesi dopo il bolo e al suo impatto clinico. Settantadue bambini SCD (5-17 anni, genotipi SS e SC) saranno randomizzati a un bolo di 300.000 UI di vitamina D3 o placebo identico. Il sangue verrà raccolto al basale e 3 mesi dopo il bolo per misurare la 25OHD sierica e calcolare la variazione rispetto al basale a 3 mesi (risultati di efficacia). Altri risultati includono il rapporto urinario calcio/creatinina e il calcio sierico (sicurezza), questionari (accettabilità e dolore muscoloscheletrico) e parametri relativi a crescita, ematologia, infiammazione e salute ossea (risultati esplorativi).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

42

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini di età compresa tra 5 e 17 anni seguiti presso la SCD Clinic, CHU Sainte-Justine, Montreal, Canada.

Criteri di esclusione:

  • Condizioni o uso di farmaci noti per interferire con l'assorbimento o il metabolismo del calcio o della vitamina D
  • Ipercalcemia nota
  • Condizioni caratterizzate da ipersensibilità alla vitamina D (ad es. disturbi granulomatosi)
  • Pazienti con diagnosi clinica di rachitismo o altre condizioni che richiedono una terapia con vitamina D
  • Storia o presenza di urolitiasi
  • Seguito difficile previsto
  • Pazienti già arruolati in altri studi sperimentali
  • Pazienti che sono stati recentemente ricoverati in ospedale per gravi crisi dolorose o complicanze falciformi acute nelle ultime 2 settimane
  • Pazienti con problemi di dolore irrisolti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Placebo identico al bolo di vitamina D nel gusto e nell'aspetto. Il placebo verrà somministrato una volta, all'inizio dello studio. Il placebo liquido orale sarà preparato in Farmacia in siringhe codificate e sarà somministrato ai partecipanti da un'infermiera della Clinica falciforme.
Integratore alimentare: Placebo
Placebo identico nel gusto e nell'aspetto al bolo di vitamina D
Sperimentale: Bolo di vitamina D
Il bolo di vitamina D è un integratore liquido orale che verrà somministrato una volta, all'inizio dello studio. Il bolo liquido orale di vitamina D sarà preparato in Farmacia in siringhe codificate e sarà somministrato ai partecipanti da un'infermiera della Clinica per l'anemia falciforme. La dose di vitamina D3 contenuta nel bolo è di 300.000 UI.
Integratore alimentare: Bolo di vitamina D
Un singolo integratore liquido orale di vitamina D3 da 300.000 UI
Altri nomi:
  • Colecalciferolo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dei livelli sierici totali di 25-idrossivitamina D
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media della 25OHD sierica totale dal basale a 3 mesi.
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sufficienza di vitamina D
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza nella percentuale di bambini con 25-idrossivitamina D sierica ≥75 nmol/L a 3 mesi
3 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ipercalciuria
Lasso di tempo: 7 giorni dopo l'intervento
Numero di pazienti con un rapporto urinario di calcio/creatinina al di sopra del normale intervallo di riferimento per età
7 giorni dopo l'intervento
Ipercalcemia
Lasso di tempo: 3 mesi
Numero di pazienti con calcio sierico al di sopra del normale intervallo di riferimento per età
3 mesi
Livelli sierici di 25-idrossivitamina D
Lasso di tempo: 3 mesi
Numero di pazienti con livelli sierici di 25-idrossivitamina D >250 nmol/L
3 mesi
Variazione media di peso
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media di peso (kg) dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Variazione media di altezza
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media di altezza (kg) dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Variazione media dell'emoglobina
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media dell'emoglobina circolante dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Variazione media dell'emoglobina fetale
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media dell'emoglobina fetale circolante dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Variazione media della conta dei leucociti
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media della conta dei leucociti nel sangue dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Variazione media della conta piastrinica
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media della conta piastrinica dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Variazione media nella conta dei reticolociti
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media della conta dei reticolociti nel sangue dal basale a 3 mesi
3 mesi
Variazione media nella conta dei neutrofili
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media della conta dei neutrofili nel sangue dal basale a 3 mesi
3 mesi
Variazione media del volume corpuscolare medio
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media del volume corpuscolare medio del sangue dal basale a 3 mesi
3 mesi
Variazione media della creatinina sierica
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media della creatinina sierica dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Variazione media della bilirubina sierica
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media della bilirubina sierica dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Variazione media dell'ormone paratiroideo sierico
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media dell'ormone paratiroideo sierico dal basale a 3 mesi
3 mesi
Variazione media della P1NP sierica
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media del propeptide amino-terminale sierico del collagene di tipo I (P1NP) dal basale a 3 mesi
3 mesi
Variazione media dei C-telopeptidi sierici
Lasso di tempo: 3 mesi
Differenza di gruppo nella variazione media dei C-telopeptidi sierici dal basale a 3 mesi
3 mesi
Variazione media nei punteggi del dolore muscoloscheletrico
Lasso di tempo: 3 mesi
Il dolore muscoloscheletrico sarà valutato con il Brief Pain Inventory (BPI). Differenza di gruppo nella variazione media dei punteggi BPI.
3 mesi
Variazione media dei punteggi della qualità della vita
Lasso di tempo: 3 mesi
La qualità della vita correlata alla salute sarà valutata attraverso l'inventario Pediatric Quality of life (PedQoL). Differenza di gruppo nella variazione media dei punteggi PedQoL.
3 mesi
Complicanze legate all'anemia falciforme
Lasso di tempo: 3 mesi
Insorgenza di complicanze dell'anemia falciforme che interessano ossa, reni, retina, vasi sanguigni, cuore, polmoni, milza, fegato e cistifellea durante il periodo di studio
3 mesi
Reclutamento dei partecipanti
Lasso di tempo: 3 mesi
Percentuale di pazienti reclutati tra quelli sottoposti a screening
3 mesi
Fidelizzazione dei partecipanti
Lasso di tempo: 3 mesi
Percentuale di pazienti trattenuti per l'intera durata dello studio
3 mesi
Conformità dei partecipanti
Lasso di tempo: 3 mesi
Percentuale di pazienti che rispettano il protocollo dello studio
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Justine's Hospital

Collaboratori

Euro-Pharm

Investigatori

  • Investigatore principale: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 novembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

30 settembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

30 settembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

31 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 marzo 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 marzo 2020

Ultimo verificato

1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ND

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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