Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

D-vitamintilskud hos børn med seglcellesygdom

19. marts 2020 opdateret af: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital

D-vitaminintervention hos børn med seglcellesygdom: et randomiseret kontrolleret pilotforsøg

Seglcellesygdom (SCD) er en genetisk sygdom karakteriseret ved unormalt hæmoglobin, hovedbestanddelen af ​​røde blodlegemer. Mennesker med SCD har ernæringsmæssige mangler, og D-vitaminmangel er en af ​​de mest almindelige. Symptomer på D-vitaminmangel ligner dem ved SCD og omfatter kroniske smerter og knoglekomplikationer. Korrigering af vitamin D-ernæring hos børn med SCD repræsenterer en behandling, der vil forbedre deres helbred. En enkelt oral højdosis af vitamin D3 vil blive givet til SCD-børn under et af deres opfølgningsbesøg på SCD-klinikken i CHU Sainte-Justine, Montreal, Canada. Denne administrationsmåde blev valgt for at sikre en bedre vedhæftning til behandlingen. Efterforskerne vil afgøre, om denne dosis er sikker, og om dens administration er mulig i klinikken. Effekten af ​​denne dosis på blod-vitamin D og calcium, urin calcium, vækst, betændelse, knoglesundhed, smerte og livskvalitet vil også blive vurderet. Denne undersøgelse har til hensigt at foreslå en ny intervention for at forbedre ernæringen af ​​børn med denne sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

D-vitaminmangel er en af ​​de mest almindelige ernæringstilstande blandt patienter med seglcellesygdom (SCD). Da D-vitaminmangel og SCD deler fælles manifestationer, herunder kronisk smerte, dårlig knoglesundhed og kronisk systemisk inflammation, er det rimeligt at postulere, at D-vitaminmangel kan bidrage til disse komplikationer. Således repræsenterer optimering af D-vitamin-ernæring en billig strategi, der kan forbedre D-vitaminstatus og sundhedsresultater hos SCD-børn. Arbejdshypotesen er, at administration af en enkelt oral bolus på 300.000 IE D3-vitamin til børn med SCD vil resultere i opnåelse af D-vitamintilstrækkelighed (25OHD-niveauer >75 nmol/L) hos 80 % af deltagerne efter 3 måneder. De primære mål er at vurdere gennemførligheden, acceptabiliteten og sikkerheden af ​​vitamin D3 bolus, mens sekundære mål er relateret til den gennemsnitlige ændring i serum 25OHD fra baseline til 3 måneder efter bolus og dens kliniske effekt. 72 SCD-børn (5-17 år, SS- og SC-genotyper) vil blive randomiseret til én bolus på 300.000 IE vitamin D3 eller identisk placebo. Blod vil blive opsamlet ved baseline og 3 måneder efter bolus for at måle serum 25OHD og beregne ændringen fra baseline ved 3 måneder (effektivitetsresultater). Andre resultater omfatter urin-calcium/kreatinin-forhold og serum-calcium (sikkerhed), spørgeskemaer (acceptabilitet og muskuloskeletale smerter) og parametre relateret til vækst, hæmatologi, inflammation og knoglesundhed (forsøgende resultater).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn i alderen mellem 5 og 17 år, som følges op på SCD Clinic, CHU Sainte-Justine, Montreal, Canada.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstande eller brug af medicin, der vides at interferere med calcium eller D-vitamin absorption eller metabolisme
  • Kendt hypercalcæmi
  • Tilstande karakteriseret ved overfølsomhed over for D-vitamin (f. granulomatøse lidelser)
  • Patienter, der er klinisk diagnosticeret med rakitis eller andre tilstande, der kræver D-vitaminbehandling
  • Historie eller tilstedeværelse af urolithiasis
  • Forventet vanskelig opfølgning
  • Patienter, der allerede er tilmeldt andre undersøgelsesstudier
  • Patienter, der for nylig har været indlagt på grund af alvorlig smertekrise eller akut seglkomplikation inden for de seneste 2 uger
  • Patienter med uløste smerteproblemer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Placebo identisk med D-vitamin bolus i smag og udseende. Placeboen vil blive administreret én gang i begyndelsen af ​​undersøgelsen. Den orale flydende placebo vil blive tilberedt på Apoteket i kodede sprøjter og vil blive givet til deltagerne af en sygeplejerske på seglcelleklinikken.
Kosttilskud: Placebo
Placebo identisk i smag og udseende med D-vitaminbolus
Eksperimentel: D-vitamin bolus
D-vitamin bolus er et oralt væsketilskud, der vil blive administreret én gang i begyndelsen af ​​undersøgelsen. Den orale flydende D-vitaminbolus vil blive tilberedt på Apoteket i kodede sprøjter og vil blive givet til deltagerne af en sygeplejerske på seglcellesygdomsklinikken. Dosis D3-vitamin indeholdt i bolusen er 300.000 IE.
Kosttilskud: D-vitamin bolus
Et enkelt oralt flydende vitamin D3-tilskud på 300 000 IE
Andre navne:
  • Cholecalciferol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i det samlede serum 25-hydroxyvitamin D niveauer
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring i totalt serum 25OHD fra baseline til 3 måneder.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
D-vitamintilstrækkelighed
Tidsramme: 3 måneder
Forskel i andelen af ​​børn med serum 25-hydroxyvitamin D ≥75nmol/L efter 3 måneder
3 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hypercalciuri
Tidsramme: 7 dage efter intervention
Antal patienter med urincalcium til kreatinin-forhold over det normale referenceinterval for alder
7 dage efter intervention
Hypercalcæmi
Tidsramme: 3 måneder
Antal patienter med serumcalcium over det normale referenceområde for alder
3 måneder
Serum 25-hydroxyvitamin D niveauer
Tidsramme: 3 måneder
Antal patienter med serum 25-hydroxyvitamin D niveauer >250 nmol/L
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i vægt
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige vægtændring (kg) fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gennemsnitlig højdeændring
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige højdeændring (kg) fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i hæmoglobin
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring af cirkulerende hæmoglobin fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i føtalt hæmoglobin
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring af cirkulerende føtalt hæmoglobin fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i leukocyttal
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring af blodleukocyttal fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i blodpladetal
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring af blodpladetal fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i retikulocyttal
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring af blodretikulocyttal fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i neutrofiltal
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring af blodneutrofiltal fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i gennemsnitlig korpuskulær volumen
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring af det gennemsnitlige blodvolumen fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i serumkreatinin
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring af serumkreatinin fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i serumbilirubin
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i gennemsnitlig ændring af serumbilirubin fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i serum parathyreoideahormon
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i gennemsnitlig ændring af serum parathyroidhormon fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i serum P1NP
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i gennemsnitlig ændring af serum aminoterminalt propeptid af type I kollagen (P1NP) fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i serum C-telopeptider
Tidsramme: 3 måneder
Gruppeforskel i gennemsnitlig ændring af serum C-telopeptider fra baseline til 3 måneder
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i muskuloskeletale smertescore
Tidsramme: 3 måneder
Muskuloskeletale smerter vil blive vurderet med Brief Pain Inventory (BPI). Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring i BPI-score.
3 måneder
Gennemsnitlig ændring i livskvalitetsscore
Tidsramme: 3 måneder
Sundhedsrelateret livskvalitet vil blive vurderet gennem Pediatric Quality of Life (PedQoL) opgørelsen. Gruppeforskel i den gennemsnitlige ændring i PedQoL-score.
3 måneder
Seglcellesygdomsrelaterede komplikationer
Tidsramme: 3 måneder
Forekomst af seglcellesygdomme komplikationer, der påvirker knogler, nyrer, nethinden, blodkar, hjertet, lungerne, milten, leveren og galdeblæren i løbet af undersøgelsesperioden
3 måneder
Deltagerrekruttering
Tidsramme: 3 måneder
Procentdel af patienter rekrutteret fra de screenede
3 måneder
Fastholdelse af deltagere
Tidsramme: 3 måneder
Procentdel af patienter tilbageholdt i hele undersøgelsens varighed
3 måneder
Overholdelse af deltagere
Tidsramme: 3 måneder
Procentdel af patienter, der overholder undersøgelsesprotokollen
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Justine's Hospital

Samarbejdspartnere

Euro-Pharm

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. september 2019

Studieafslutning (Faktiske)

30. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

31. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ND

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner