Suplementos de vitamina D en niños con enfermedad de células falciformes
19 de marzo de 2020 actualizado por: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital
Intervención de vitamina D en niños con enfermedad de células falciformes: un ensayo piloto controlado aleatorizado
La enfermedad de células falciformes (ECF) es una enfermedad genética caracterizada por hemoglobina anormal, el principal constituyente de los glóbulos rojos.
Las personas con SCD tienen deficiencias nutricionales y la deficiencia de vitamina D es una de las más comunes.
Los síntomas de la deficiencia de vitamina D son similares a los de la SCD e incluyen dolor crónico y complicaciones óseas.
Corregir la nutrición de vitamina D de los niños con ECF representa un tratamiento que mejorará su salud.
Se administrará una sola dosis oral alta de vitamina D3 a los niños con SCD durante una de sus visitas de seguimiento en la clínica SCD de CHU Sainte-Justine, Montreal, Canadá.
Se eligió esta forma de administración para garantizar una mejor adherencia al tratamiento.
Los investigadores determinarán si esta dosis es segura y factible su administración en la clínica.
También se evaluará el impacto de esta dosis sobre la vitamina D y el calcio en la sangre, el calcio en la orina, el crecimiento, la inflamación, la salud ósea, el dolor y la calidad de vida.
Este estudio pretende proponer una nueva intervención para mejorar la nutrición de los niños con esta enfermedad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La deficiencia de vitamina D es una de las condiciones nutricionales más comunes entre los pacientes con enfermedad de células falciformes (ECF).
Dado que la deficiencia de vitamina D y la SCD comparten manifestaciones comunes que incluyen dolor crónico, salud ósea deficiente e inflamación sistémica crónica, es razonable postular que la deficiencia de vitamina D puede contribuir a estas complicaciones.
Por lo tanto, optimizar la nutrición con vitamina D representa una estrategia económica que puede mejorar el estado de la vitamina D y los resultados de salud en los niños con SCD.
La hipótesis de trabajo es que la administración de un bolo oral único de 300 000 UI de vitamina D3 a niños con SCD dará como resultado el logro de la suficiencia de vitamina D (niveles de 25OHD >75 nmol/L) en el 80 % de los participantes después de 3 meses.
Los objetivos principales son evaluar la viabilidad, aceptabilidad y seguridad del bolo de vitamina D3, mientras que los objetivos secundarios están relacionados con el cambio medio en la 25OHD sérica desde el inicio hasta los 3 meses posteriores al bolo y su impacto clínico.
Setenta y dos niños SCD (5-17 años, genotipos SS y SC) serán aleatorizados para recibir un bolo de 300 000 UI de vitamina D3 o un placebo idéntico.
Se recolectará sangre al inicio y 3 meses después del bolo para medir la 25OHD sérica y calcular el cambio desde el inicio a los 3 meses (resultados de eficacia).
Otros resultados incluyen el cociente calcio/creatinina en orina y calcio sérico (seguridad), cuestionarios (aceptabilidad y dolor musculoesquelético) y parámetros relacionados con el crecimiento, la hematología, la inflamación y la salud ósea (resultados exploratorios).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
42
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños entre 5 y 17 años en seguimiento en la Clínica SCD, CHU Sainte-Justine, Montreal, Canadá.
Criterio de exclusión:
- Afecciones o uso de medicamentos que se sabe que interfieren con la absorción o el metabolismo del calcio o la vitamina D
- Hipercalcemia conocida
- Condiciones caracterizadas por una hipersensibilidad a la vitamina D (p. trastornos granulomatosos)
- Pacientes clínicamente diagnosticados con raquitismo u otras condiciones que requieren terapia con vitamina D
- Historia o presencia de urolitiasis
- Seguimiento difícil anticipado
- Pacientes ya inscritos en otros estudios de investigación
- Pacientes que han sido hospitalizados recientemente por crisis de dolor severo o complicación falciforme aguda en las últimas 2 semanas
- Pacientes con problemas de dolor no resueltos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador de placebos: Placebo
Placebo idéntico al bolo de vitamina D en sabor y apariencia.
El placebo se administrará una vez, al comienzo del estudio.
El placebo líquido oral se preparará en la Farmacia en jeringas codificadas y será administrado a los participantes por una enfermera en la Clínica de anemia falciforme.
|
Placebo idéntico en sabor y apariencia al bolo de vitamina D
|
|
Experimental: Bolo de vitamina D
El bolo de vitamina D es un suplemento líquido oral que se administrará una sola vez, al inicio del estudio.
El bolo de vitamina D líquida oral se preparará en la Farmacia en jeringas codificadas y será administrado a los participantes por una enfermera en la Clínica de anemia falciforme. La dosis de vitamina D3 contenida en el bolo es de 300 000 UI.
|
Un único suplemento líquido oral de vitamina D3 de 300 000 UI
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio medio en los niveles séricos totales de 25-hidroxivitamina D
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Diferencia de grupo en el cambio medio en la 25OHD sérica total desde el inicio hasta los 3 meses.
|
3 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Suficiencia de vitamina D
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Diferencia en la proporción de niños con 25-hidroxivitamina D sérica ≥75 nmol/L a los 3 meses
|
3 meses
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Hipercalciuria
Periodo de tiempo: 7 días post-intervención
|
Número de pacientes con cociente calcio/creatinina en orina por encima del rango de referencia normal para la edad
|
7 días post-intervención
|
|
Hipercalcemia
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Número de pacientes con calcio sérico por encima del rango de referencia normal para la edad
|
3 meses
|
|
Niveles séricos de 25-hidroxivitamina D
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Número de pacientes con niveles séricos de 25-hidroxivitamina D >250 nmol/L
|
3 meses
|
|
Cambio medio en el peso
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Diferencia de grupo en el cambio medio de peso (kg) desde el inicio hasta los 3 meses.
|
3 meses
|
|
Cambio medio en la altura
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Diferencia de grupo en el cambio medio de altura (kg) desde el inicio hasta los 3 meses.
|
3 meses
|
|
Cambio medio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Diferencia de grupo en el cambio medio de la hemoglobina circulante desde el inicio hasta los 3 meses.
|
3 meses
|
|
Cambio medio en la hemoglobina fetal
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Diferencia de grupo en el cambio medio de la hemoglobina fetal circulante desde el inicio hasta los 3 meses.
|
3 meses
|
|
Cambio medio en los recuentos de leucocitos
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Diferencia de grupo en el cambio medio de los recuentos de leucocitos en sangre desde el inicio hasta los 3 meses.
|
3 meses
|
|
Cambio medio en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Diferencia de grupo en el cambio medio de los recuentos de plaquetas en sangre desde el inicio hasta los 3 meses.
|
3 meses
|
|
Cambio medio en los recuentos de reticulocitos
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Diferencia de grupo en el cambio medio de los recuentos de reticulocitos en sangre desde el inicio hasta los 3 meses
|
3 meses
|
|
Cambio medio en los recuentos de neutrófilos
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Diferencia de grupo en el cambio medio de los recuentos de neutrófilos en sangre desde el inicio hasta los 3 meses
|
3 meses
|
|
Cambio medio en el volumen corpuscular medio
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Diferencia de grupo en el cambio medio del volumen corpuscular medio en sangre desde el inicio hasta los 3 meses
|
3 meses
|
|
Cambio medio en la creatinina sérica
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Diferencia de grupo en el cambio medio de la creatinina sérica desde el inicio hasta los 3 meses.
|
3 meses
|
|
Cambio medio en la bilirrubina sérica
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Diferencia de grupo en el cambio medio de la bilirrubina sérica desde el inicio hasta los 3 meses.
|
3 meses
|
|
Cambio medio en la hormona paratiroidea sérica
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Diferencia de grupo en el cambio medio de la hormona paratiroidea sérica desde el inicio hasta los 3 meses
|
3 meses
|
|
Cambio medio en suero P1NP
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Diferencia de grupo en el cambio medio del propéptido sérico amino-terminal del colágeno tipo I (P1NP) desde el inicio hasta los 3 meses
|
3 meses
|
|
Cambio medio en los telopéptidos C séricos
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Diferencia de grupo en el cambio medio de los telopéptidos C séricos desde el inicio hasta los 3 meses
|
3 meses
|
|
Cambio medio en las puntuaciones de dolor musculoesquelético
Periodo de tiempo: 3 meses
|
El dolor musculoesquelético se evaluará con el Inventario Breve del Dolor (BPI).
Diferencia de grupo en el cambio medio en las puntuaciones del BPI.
|
3 meses
|
|
Cambio medio en las puntuaciones de calidad de vida
Periodo de tiempo: 3 meses
|
La calidad de vida relacionada con la salud se evaluará a través del inventario de calidad de vida pediátrica (PedQoL).
Diferencia de grupo en el cambio medio en las puntuaciones PedQoL.
|
3 meses
|
|
Complicaciones relacionadas con la enfermedad de células falciformes
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Aparición de complicaciones de la enfermedad de células falciformes que afectan los huesos, los riñones, la retina, los vasos sanguíneos, el corazón, los pulmones, el bazo, el hígado y la vesícula biliar durante el período de estudio
|
3 meses
|
|
Reclutamiento de participantes
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Porcentaje de pacientes reclutados de los evaluados
|
3 meses
|
|
Retención de participantes
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Porcentaje de pacientes retenidos durante toda la duración del estudio
|
3 meses
|
|
Cumplimiento del participante
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Porcentaje de pacientes que cumplen con el protocolo del estudio
|
3 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de noviembre de 2018
Finalización primaria (Actual)
30 de septiembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
30 de septiembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de enero de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de enero de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
31 de enero de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de marzo de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de marzo de 2020
Última verificación
1 de marzo de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Anemia de células falciformes
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Micronutrientes
- Vitaminas
- Agentes de conservación de la densidad ósea
- Hormonas y agentes reguladores del calcio
- Vitamina D
- Colecalciferol
Otros números de identificación del estudio
- ND
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Indeciso
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Anemia drepanocítica
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationTerminadoLeucemia de mastocitos (LCM) | Mastocitosis Sistémica Agresiva (ASM) | SM w Asoc Clonal Hema Non-mast Cell Linage Disease (SM-AHNMD) | Mastocitosis sistémica latente (MSS) | Mastocitosis Sistémica Indolente (ISM) Subgrupo ISM Completamente ReclutadoEstados Unidos