- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03417947
Suplementace vitaminu D u dětí se srpkovitou anémií
19. března 2020 aktualizováno: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital
Intervence vitaminu D u dětí se srpkovitou anémií: Pilotní randomizovaná kontrolovaná studie
Srpkovitá anémie (SCD) je genetické onemocnění charakterizované abnormálním hemoglobinem, hlavní složkou červených krvinek.
Lidé s SCD mají nutriční nedostatky a nedostatek vitaminu D je jedním z nejčastějších.
Příznaky nedostatku vitaminu D jsou podobné jako u SCD a zahrnují chronickou bolest a kostní komplikace.
Úprava výživy vitamínem D u dětí s NSS představuje léčbu, která zlepší jejich zdravotní stav.
Jedna orální vysoká dávka vitaminu D3 bude podána dětem s SCD během jedné z jejich následných návštěv na klinice SCD v CHU Sainte-Justin, Montreal, Kanada.
Tento způsob podávání byl zvolen pro zajištění lepší adherence k léčbě.
Vyšetřovatelé určí, zda je tato dávka bezpečná a zda je její podávání na klinice proveditelné.
Bude také hodnocen vliv této dávky na krevní vitamín D a vápník, vápník v moči, růst, zánět, zdraví kostí, bolest a kvalitu života.
Cílem této studie je navrhnout nový zásah ke zlepšení výživy dětí s tímto onemocněním.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Nedostatek vitaminu D je jedním z nejčastějších nutričních stavů u pacientů se srpkovitou anémií (SCD).
Vzhledem k tomu, že nedostatek vitaminu D a SCD mají společné projevy včetně chronické bolesti, špatného stavu kostí a chronického systémového zánětu, je rozumné předpokládat, že nedostatek vitaminu D může přispívat k těmto komplikacím.
Optimalizace výživy vitaminem D tedy představuje nenákladnou strategii, která může zlepšit stav vitaminu D a zdravotní výsledky u dětí s SCD.
Pracovní hypotéza je, že podání jednorázového perorálního bolusu 300 000 IU vitaminu D3 dětem s SCD povede k dosažení dostatku vitaminu D (hladiny 25OHD >75 nmol/l) u 80 % účastníků po 3 měsících.
Primárními cíli je posouzení proveditelnosti, přijatelnosti a bezpečnosti bolusu vitaminu D3, zatímco sekundární cíle souvisí s průměrnou změnou 25OHD v séru od výchozí hodnoty do 3 měsíců po bolusu a jejím klinickým dopadem.
Sedmdesát dva dětí s SCD (5-17 let, genotypy SS a SC) bude randomizováno k jednomu bolusu 300 000 IU vitaminu D3 nebo identickému placebu.
Krev bude odebrána na začátku a 3 měsíce po bolusu, aby se změřila 25OHD v séru a vypočítala se změna od výchozí hodnoty po 3 měsících (výsledky účinnosti).
Mezi další výsledky patří poměr vápníku/kreatininu v moči a vápník v séru (bezpečnost), dotazníky (přijatelnost a muskuloskeletální bolest) a parametry týkající se růstu, hematologie, zánětu a zdraví kostí (výsledky průzkumu).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
42
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Děti ve věku od 5 do 17 let, které jsou sledovány na klinice SCD, CHU Sainte-Justine, Montreal, Kanada.
Kritéria vyloučení:
- Stavy nebo užívání léků, o kterých je známo, že interferují s vstřebáváním nebo metabolismem vápníku nebo vitamínu D
- Známá hyperkalcémie
- Stavy charakterizované přecitlivělostí na vitamín D (např. granulomatózní poruchy)
- Pacienti klinicky diagnostikovaní s křivicí nebo jinými stavy vyžadujícími léčbu vitaminem D
- Anamnéza nebo přítomnost urolitiázy
- Předpokládané obtížné sledování
- Pacienti již byli zařazeni do jiných výzkumných studií
- Pacienti, kteří byli v posledních 2 týdnech nedávno hospitalizováni pro silnou krizi bolesti nebo akutní srpkovitou komplikaci
- Pacienti s nevyřešenými problémy s bolestí
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo chuťově i vzhledem identické s bolusem vitamínu D.
Placebo bude podáváno jednou, na začátku studie.
Perorální tekuté placebo bude připraveno v lékárně v kódovaných injekčních stříkačkách a bude účastníkům podáváno sestrou na klinice srpkovité anémie.
|
Placebo chuťově i vzhledem identické s bolusem vitamínu D
|
Experimentální: Bolus vitamínu D
Bolus vitamínu D je perorální tekutý doplněk, který bude podáván jednou, na začátku studie.
Perorální tekutý bolus vitaminu D bude připraven v lékárně v kódovaných injekčních stříkačkách a bude účastníkům podáván sestrou na Klinice srpkovité anémie. Dávka vitaminu D3 obsažená v bolusu je 300 000 IU.
|
Jeden jednotlivý perorální tekutý doplněk vitaminu D3 300 000 IU
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Průměrná změna celkových hladin 25-hydroxyvitamínu D v séru
Časové okno: 3 měsíce
|
Skupinový rozdíl v průměrné změně v celkovém séru 25OHD od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
|
3 měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Dostatek vitaminu D
Časové okno: 3 měsíce
|
Rozdíl v podílu dětí se sérovým 25-hydroxyvitamínem D ≥75nmol/l ve 3 měsících
|
3 měsíce
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Hyperkalciurie
Časové okno: 7 dní po zásahu
|
Počet pacientů s poměrem vápníku a kreatininu v moči nad normálním referenčním rozmezím pro věk
|
7 dní po zásahu
|
Hyperkalcémie
Časové okno: 3 měsíce
|
Počet pacientů se sérovým vápníkem nad normálním referenčním rozmezím pro věk
|
3 měsíce
|
Hladiny 25-hydroxyvitamínu D v séru
Časové okno: 3 měsíce
|
Počet pacientů s hladinami 25-hydroxyvitamínu D v séru >250 nmol/l
|
3 měsíce
|
Průměrná změna hmotnosti
Časové okno: 3 měsíce
|
Skupinový rozdíl v průměrné změně hmotnosti (kg) od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
|
3 měsíce
|
Průměrná změna výšky
Časové okno: 3 měsíce
|
Skupinový rozdíl v průměrné změně výšky (kg) od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
|
3 měsíce
|
Průměrná změna hemoglobinu
Časové okno: 3 měsíce
|
Skupinový rozdíl v průměrné změně cirkulujícího hemoglobinu od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
|
3 měsíce
|
Průměrná změna fetálního hemoglobinu
Časové okno: 3 měsíce
|
Skupinový rozdíl v průměrné změně cirkulujícího fetálního hemoglobinu od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
|
3 měsíce
|
Průměrná změna v počtu leukocytů
Časové okno: 3 měsíce
|
Skupinový rozdíl v průměrné změně počtu krevních leukocytů od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
|
3 měsíce
|
Průměrná změna v počtu krevních destiček
Časové okno: 3 měsíce
|
Skupinový rozdíl v průměrné změně počtu krevních destiček od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
|
3 měsíce
|
Průměrná změna v počtu retikulocytů
Časové okno: 3 měsíce
|
Skupinový rozdíl v průměrné změně počtu retikulocytů v krvi od výchozí hodnoty do 3 měsíců
|
3 měsíce
|
Průměrná změna v počtu neutrofilů
Časové okno: 3 měsíce
|
Skupinový rozdíl v průměrné změně počtu neutrofilů v krvi od výchozí hodnoty do 3 měsíců
|
3 měsíce
|
Průměrná změna středního korpuskulárního objemu
Časové okno: 3 měsíce
|
Skupinový rozdíl v průměrné změně středního korpuskulárního objemu krve od výchozí hodnoty do 3 měsíců
|
3 měsíce
|
Průměrná změna sérového kreatininu
Časové okno: 3 měsíce
|
Skupinový rozdíl v průměrné změně sérového kreatininu od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
|
3 měsíce
|
Průměrná změna sérového bilirubinu
Časové okno: 3 měsíce
|
Skupinový rozdíl v průměrné změně sérového bilirubinu od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
|
3 měsíce
|
Průměrná změna sérového parathormonu
Časové okno: 3 měsíce
|
Skupinový rozdíl v průměrné změně sérového parathormonu od výchozí hodnoty do 3 měsíců
|
3 měsíce
|
Průměrná změna P1NP v séru
Časové okno: 3 měsíce
|
Skupinový rozdíl v průměrné změně sérového amino-terminálního propeptidu kolagenu typu I (P1NP) od výchozí hodnoty do 3 měsíců
|
3 měsíce
|
Průměrná změna sérových C-telopeptidů
Časové okno: 3 měsíce
|
Skupinový rozdíl v průměrné změně sérových C-telopeptidů od výchozí hodnoty do 3 měsíců
|
3 měsíce
|
Průměrná změna skóre muskuloskeletální bolesti
Časové okno: 3 měsíce
|
Muskuloskeletální bolest bude hodnocena pomocí Brief Pain Inventory (BPI).
Skupinový rozdíl v průměrné změně skóre BPI.
|
3 měsíce
|
Průměrná změna skóre kvality života
Časové okno: 3 měsíce
|
Kvalita života související se zdravím bude hodnocena prostřednictvím inventáře Pediatrické kvality života (PedQoL).
Skupinový rozdíl v průměrné změně skóre PedQoL.
|
3 měsíce
|
Komplikace související se srpkovitou anémií
Časové okno: 3 měsíce
|
Výskyt komplikací srpkovité anémie postihující kosti, ledviny, sítnici, krevní cévy, srdce, plíce, slezinu, játra a žlučník během sledovaného období
|
3 měsíce
|
Nábor účastníků
Časové okno: 3 měsíce
|
Procento pacientů rekrutovaných z vyšetřovaných
|
3 měsíce
|
Udržení účastníků
Časové okno: 3 měsíce
|
Procento pacientů zadržených po celou dobu trvání studie
|
3 měsíce
|
Soulad účastníků
Časové okno: 3 měsíce
|
Procento pacientů, kteří splňují protokol studie
|
3 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. listopadu 2018
Primární dokončení (Aktuální)
30. září 2019
Dokončení studie (Aktuální)
30. září 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. ledna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. ledna 2018
První zveřejněno (Aktuální)
31. ledna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. března 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. března 2020
Naposledy ověřeno
1. března 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ND
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Srpkovitá anémie
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyUkončenoVýroba a bankovnictví iPS Cell
-
M.D. Anderson Cancer CenterNáborCervikální adenokarcinom nezávislý na lidském papilomaviru, jasný buněčný typSpojené státy
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...NovartisUkončenoCarcinoma Transitional CellBelgie, Lucembursko
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)UkončenoRakovina ledvin | Hereditary Clear Cell Renal Cell CarcinomaSpojené státy
-
Guru SonpavdePfizer; Hoosier Cancer Research NetworkStaženoRakovina ledvin | Clear-cell Renal Cell Carcinoma | RCC | Clear-cell Kidney CarcinomaSpojené státy
-
University College, LondonAktivní, ne náborGynekologická rakovina | Pokročilá rakovina | Clear Cell TumorSpojené království
-
China Medical University, ChinaZatím nenabírámePD-1 protilátka | Gastrointestinální nádory | DC-cell | NK-Cell
-
Mirati Therapeutics Inc.Aktivní, ne náborClear-cell Renal Cell CarcinomaSpojené státy
-
M.D. Anderson Cancer CenterGSK Pharma; LixteNáborBezpečnost a účinnost cílení PP2A u karcinomu z jasných buněk vaječníků pomocí dostarlimabu a LB-100Jasnobuněčný karcinom vaječníkůSpojené státy
-
University Health Network, TorontoDokončeno