Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Suplementace vitaminu D u dětí se srpkovitou anémií

19. března 2020 aktualizováno: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital

Intervence vitaminu D u dětí se srpkovitou anémií: Pilotní randomizovaná kontrolovaná studie

Srpkovitá anémie (SCD) je genetické onemocnění charakterizované abnormálním hemoglobinem, hlavní složkou červených krvinek. Lidé s SCD mají nutriční nedostatky a nedostatek vitaminu D je jedním z nejčastějších. Příznaky nedostatku vitaminu D jsou podobné jako u SCD a zahrnují chronickou bolest a kostní komplikace. Úprava výživy vitamínem D u dětí s NSS představuje léčbu, která zlepší jejich zdravotní stav. Jedna orální vysoká dávka vitaminu D3 bude podána dětem s SCD během jedné z jejich následných návštěv na klinice SCD v CHU Sainte-Justin, Montreal, Kanada. Tento způsob podávání byl zvolen pro zajištění lepší adherence k léčbě. Vyšetřovatelé určí, zda je tato dávka bezpečná a zda je její podávání na klinice proveditelné. Bude také hodnocen vliv této dávky na krevní vitamín D a vápník, vápník v moči, růst, zánět, zdraví kostí, bolest a kvalitu života. Cílem této studie je navrhnout nový zásah ke zlepšení výživy dětí s tímto onemocněním.

Přehled studie

Detailní popis

Nedostatek vitaminu D je jedním z nejčastějších nutričních stavů u pacientů se srpkovitou anémií (SCD). Vzhledem k tomu, že nedostatek vitaminu D a SCD mají společné projevy včetně chronické bolesti, špatného stavu kostí a chronického systémového zánětu, je rozumné předpokládat, že nedostatek vitaminu D může přispívat k těmto komplikacím. Optimalizace výživy vitaminem D tedy představuje nenákladnou strategii, která může zlepšit stav vitaminu D a zdravotní výsledky u dětí s SCD. Pracovní hypotéza je, že podání jednorázového perorálního bolusu 300 000 IU vitaminu D3 dětem s SCD povede k dosažení dostatku vitaminu D (hladiny 25OHD >75 nmol/l) u 80 % účastníků po 3 měsících. Primárními cíli je posouzení proveditelnosti, přijatelnosti a bezpečnosti bolusu vitaminu D3, zatímco sekundární cíle souvisí s průměrnou změnou 25OHD v séru od výchozí hodnoty do 3 měsíců po bolusu a jejím klinickým dopadem. Sedmdesát dva dětí s SCD (5-17 let, genotypy SS a SC) bude randomizováno k jednomu bolusu 300 000 IU vitaminu D3 nebo identickému placebu. Krev bude odebrána na začátku a 3 měsíce po bolusu, aby se změřila 25OHD v séru a vypočítala se změna od výchozí hodnoty po 3 měsících (výsledky účinnosti). Mezi další výsledky patří poměr vápníku/kreatininu v moči a vápník v séru (bezpečnost), dotazníky (přijatelnost a muskuloskeletální bolest) a parametry týkající se růstu, hematologie, zánětu a zdraví kostí (výsledky průzkumu).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti ve věku od 5 do 17 let, které jsou sledovány na klinice SCD, CHU Sainte-Justine, Montreal, Kanada.

Kritéria vyloučení:

  • Stavy nebo užívání léků, o kterých je známo, že interferují s vstřebáváním nebo metabolismem vápníku nebo vitamínu D
  • Známá hyperkalcémie
  • Stavy charakterizované přecitlivělostí na vitamín D (např. granulomatózní poruchy)
  • Pacienti klinicky diagnostikovaní s křivicí nebo jinými stavy vyžadujícími léčbu vitaminem D
  • Anamnéza nebo přítomnost urolitiázy
  • Předpokládané obtížné sledování
  • Pacienti již byli zařazeni do jiných výzkumných studií
  • Pacienti, kteří byli v posledních 2 týdnech nedávno hospitalizováni pro silnou krizi bolesti nebo akutní srpkovitou komplikaci
  • Pacienti s nevyřešenými problémy s bolestí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Placebo chuťově i vzhledem identické s bolusem vitamínu D. Placebo bude podáváno jednou, na začátku studie. Perorální tekuté placebo bude připraveno v lékárně v kódovaných injekčních stříkačkách a bude účastníkům podáváno sestrou na klinice srpkovité anémie.
Placebo chuťově i vzhledem identické s bolusem vitamínu D
Experimentální: Bolus vitamínu D
Bolus vitamínu D je perorální tekutý doplněk, který bude podáván jednou, na začátku studie. Perorální tekutý bolus vitaminu D bude připraven v lékárně v kódovaných injekčních stříkačkách a bude účastníkům podáván sestrou na Klinice srpkovité anémie. Dávka vitaminu D3 obsažená v bolusu je 300 000 IU.
Jeden jednotlivý perorální tekutý doplněk vitaminu D3 300 000 IU
Ostatní jména:
  • Cholekalciferol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna celkových hladin 25-hydroxyvitamínu D v séru
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně v celkovém séru 25OHD od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dostatek vitaminu D
Časové okno: 3 měsíce
Rozdíl v podílu dětí se sérovým 25-hydroxyvitamínem D ≥75nmol/l ve 3 měsících
3 měsíce

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hyperkalciurie
Časové okno: 7 dní po zásahu
Počet pacientů s poměrem vápníku a kreatininu v moči nad normálním referenčním rozmezím pro věk
7 dní po zásahu
Hyperkalcémie
Časové okno: 3 měsíce
Počet pacientů se sérovým vápníkem nad normálním referenčním rozmezím pro věk
3 měsíce
Hladiny 25-hydroxyvitamínu D v séru
Časové okno: 3 měsíce
Počet pacientů s hladinami 25-hydroxyvitamínu D v séru >250 nmol/l
3 měsíce
Průměrná změna hmotnosti
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně hmotnosti (kg) od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce
Průměrná změna výšky
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně výšky (kg) od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce
Průměrná změna hemoglobinu
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně cirkulujícího hemoglobinu od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce
Průměrná změna fetálního hemoglobinu
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně cirkulujícího fetálního hemoglobinu od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce
Průměrná změna v počtu leukocytů
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně počtu krevních leukocytů od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce
Průměrná změna v počtu krevních destiček
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně počtu krevních destiček od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce
Průměrná změna v počtu retikulocytů
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně počtu retikulocytů v krvi od výchozí hodnoty do 3 měsíců
3 měsíce
Průměrná změna v počtu neutrofilů
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně počtu neutrofilů v krvi od výchozí hodnoty do 3 měsíců
3 měsíce
Průměrná změna středního korpuskulárního objemu
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně středního korpuskulárního objemu krve od výchozí hodnoty do 3 měsíců
3 měsíce
Průměrná změna sérového kreatininu
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně sérového kreatininu od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce
Průměrná změna sérového bilirubinu
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně sérového bilirubinu od výchozí hodnoty do 3 měsíců.
3 měsíce
Průměrná změna sérového parathormonu
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně sérového parathormonu od výchozí hodnoty do 3 měsíců
3 měsíce
Průměrná změna P1NP v séru
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně sérového amino-terminálního propeptidu kolagenu typu I (P1NP) od výchozí hodnoty do 3 měsíců
3 měsíce
Průměrná změna sérových C-telopeptidů
Časové okno: 3 měsíce
Skupinový rozdíl v průměrné změně sérových C-telopeptidů od výchozí hodnoty do 3 měsíců
3 měsíce
Průměrná změna skóre muskuloskeletální bolesti
Časové okno: 3 měsíce
Muskuloskeletální bolest bude hodnocena pomocí Brief Pain Inventory (BPI). Skupinový rozdíl v průměrné změně skóre BPI.
3 měsíce
Průměrná změna skóre kvality života
Časové okno: 3 měsíce
Kvalita života související se zdravím bude hodnocena prostřednictvím inventáře Pediatrické kvality života (PedQoL). Skupinový rozdíl v průměrné změně skóre PedQoL.
3 měsíce
Komplikace související se srpkovitou anémií
Časové okno: 3 měsíce
Výskyt komplikací srpkovité anémie postihující kosti, ledviny, sítnici, krevní cévy, srdce, plíce, slezinu, játra a žlučník během sledovaného období
3 měsíce
Nábor účastníků
Časové okno: 3 měsíce
Procento pacientů rekrutovaných z vyšetřovaných
3 měsíce
Udržení účastníků
Časové okno: 3 měsíce
Procento pacientů zadržených po celou dobu trvání studie
3 měsíce
Soulad účastníků
Časové okno: 3 měsíce
Procento pacientů, kteří splňují protokol studie
3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Spolupracovníci

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. listopadu 2018

Primární dokončení (Aktuální)

30. září 2019

Dokončení studie (Aktuální)

30. září 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

31. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. března 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. března 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

3
Předplatit