Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Дозировка витамина D у детей с серповидноклеточной анемией

19 марта 2020 г. обновлено: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital

Применение витамина D у детей с серповидноклеточной анемией: пилотное рандомизированное контролируемое исследование

Серповидноклеточная анемия (ССБ) — это генетическое заболевание, характеризующееся аномальным гемоглобином, основным компонентом эритроцитов. У людей с ВСС наблюдается дефицит питательных веществ, а дефицит витамина D является одним из наиболее распространенных. Симптомы дефицита витамина D аналогичны симптомам ВСС и включают хроническую боль и костные осложнения. Коррекция питания детей с ВСС витамином D представляет собой лечение, которое улучшит их здоровье. Однократная пероральная высокая доза витамина D3 будет дана детям с SCD во время одного из их последующих визитов в клинику SCD CHU Sainte-Justine, Монреаль, Канада. Такой способ введения был выбран для обеспечения лучшей приверженности к лечению. Исследователи определят, является ли эта доза безопасной и возможно ли ее введение в клинике. Также будет оцениваться влияние этой дозы на витамин D и кальций в крови, кальций в моче, рост, воспаление, здоровье костей, боль и качество жизни. Это исследование призвано предложить новое вмешательство для улучшения питания детей с этим заболеванием.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Дефицит витамина D является одним из наиболее распространенных нарушений питания у пациентов с серповидно-клеточной анемией (SCD). Поскольку дефицит витамина D и ВСС имеют общие проявления, включая хроническую боль, плохое здоровье костей и хроническое системное воспаление, разумно предположить, что дефицит витамина D может способствовать этим осложнениям. Таким образом, оптимизация питания с витамином D представляет собой недорогую стратегию, которая может улучшить статус витамина D и исходы для здоровья у детей с ВСС. Рабочая гипотеза состоит в том, что однократное пероральное болюсное введение 300 000 МЕ витамина D3 детям с ВСС приведет к достижению достаточного количества витамина D (уровень 25OHD >75 нмоль/л) у 80% участников через 3 месяца. Первичные цели заключаются в оценке осуществимости, приемлемости и безопасности болюсного введения витамина D3, в то время как вторичные цели связаны со средним изменением уровня 25OHD в сыворотке от исходного уровня до 3 месяцев после болюсного введения и его клиническим воздействием. Семьдесят два ребенка с ВСС (5-17 лет, генотипы SS и SC) будут рандомизированы для получения одной болюсной дозы 300 000 МЕ витамина D3 или идентичного плацебо. Кровь будет собираться на исходном уровне и через 3 месяца после введения болюса для измерения уровня 25OHD в сыворотке и расчета изменения по сравнению с исходным уровнем через 3 месяца (результаты эффективности). Другие исходы включают соотношение кальция/креатинина в моче и кальция в сыворотке (безопасность), анкеты (приемлемость и мышечно-скелетная боль) и параметры, связанные с ростом, гематологией, воспалением и здоровьем костей (исследовательские результаты).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

42

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Дети в возрасте от 5 до 17 лет, находящиеся под наблюдением в клинике SCD, CHU Sainte-Justine, Монреаль, Канада.

Критерий исключения:

  • Условия или использование лекарств, которые, как известно, мешают абсорбции или метаболизму кальция или витамина D
  • Известная гиперкальциемия
  • Состояния, характеризующиеся повышенной чувствительностью к витамину D (например, гранулематозные заболевания)
  • Пациенты с клинически диагностированным рахитом или другими состояниями, требующими терапии витамином D.
  • История или наличие мочекаменной болезни
  • Ожидается сложное продолжение
  • Пациенты, уже включенные в другие исследовательские исследования
  • Пациенты, которые недавно были госпитализированы по поводу острого болевого кризиса или острого серповидного осложнения в течение последних 2 недель.
  • Пациенты с нерешенными проблемами боли

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо идентично болюсу витамина D по вкусу и внешнему виду. Плацебо будет вводиться однократно, в начале исследования. Пероральное жидкое плацебо будет приготовлено в Аптеке в кодированных шприцах и будет введено участникам медсестрой в Клинике серповидно-клеточной анемии.
Диетическая добавка: Плацебо
Плацебо, идентичное по вкусу и внешнему виду болюсу витамина D.
Экспериментальный: Болюс витамина D
Болюс витамина D представляет собой пероральную жидкую добавку, которую вводят один раз в начале исследования. Пероральный жидкий болюс витамина D будет приготовлен в аптеке в кодированных шприцах и будет введен участникам медсестрой в Клинике серповидно-клеточной анемии. Доза витамина D3, содержащаяся в болюсе, составляет 300 000 МЕ.
Диетическая добавка: Болюс витамина D
Одна разовая пероральная жидкая добавка витамина D3 300 000 МЕ
Другие имена:
  • Холекальциферол

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее изменение общего уровня 25-гидроксивитамина D в сыворотке
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении общего 25OHD в сыворотке от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Достаточность витамина D
Временное ограничение: 3 месяца
Разница в доле детей с уровнем 25-гидроксивитамина D в сыворотке ≥75 нмоль/л в возрасте 3 месяцев
3 месяца

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гиперкальциурия
Временное ограничение: 7 дней после вмешательства
Количество пациентов с соотношением кальция и креатинина в моче выше нормального референтного диапазона для данного возраста
7 дней после вмешательства
Гиперкальциемия
Временное ограничение: 3 месяца
Количество пациентов с уровнем кальция в сыворотке выше нормы для данного возраста
3 месяца
Уровни 25-гидроксивитамина D в сыворотке
Временное ограничение: 3 месяца
Количество пациентов с уровнем 25-гидроксивитамина D в сыворотке >250 нмоль/л
3 месяца
Среднее изменение веса
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении веса (кг) от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца
Среднее изменение высоты
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении роста (кг) от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца
Среднее изменение гемоглобина
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении циркулирующего гемоглобина от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца
Среднее изменение фетального гемоглобина
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении циркулирующего фетального гемоглобина от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца
Среднее изменение числа лейкоцитов
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении числа лейкоцитов крови от исходного уровня до 3 мес.
3 месяца
Среднее изменение количества тромбоцитов
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении количества тромбоцитов от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца
Среднее изменение количества ретикулоцитов
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении количества ретикулоцитов в крови от исходного уровня до 3 мес.
3 месяца
Среднее изменение числа нейтрофилов
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении количества нейтрофилов в крови от исходного уровня до 3 мес.
3 месяца
Среднее изменение среднего корпускулярного объема
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница среднего изменения среднего корпускулярного объема крови от исходного уровня до 3 мес.
3 месяца
Среднее изменение креатинина сыворотки
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении креатинина сыворотки от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца
Среднее изменение билирубина в сыворотке
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении билирубина сыворотки от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца
Среднее изменение уровня паратиреоидного гормона в сыворотке
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении паратиреоидного гормона в сыворотке от исходного уровня до 3 месяцев
3 месяца
Среднее изменение сывороточного P1NP
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении аминоконцевого пропептида коллагена I типа (P1NP) в сыворотке от исходного уровня до 3 месяцев
3 месяца
Среднее изменение сывороточных С-телопептидов
Временное ограничение: 3 месяца
Групповая разница в среднем изменении сывороточных С-телопептидов от исходного уровня до 3 месяцев
3 месяца
Среднее изменение показателей скелетно-мышечной боли
Временное ограничение: 3 месяца
Скелетно-мышечную боль оценивают с помощью Краткой шкалы боли (BPI). Групповая разница в среднем изменении показателей BPI.
3 месяца
Среднее изменение показателей качества жизни
Временное ограничение: 3 месяца
Качество жизни, связанное со здоровьем, будет оцениваться с помощью педиатрической инвентаризации качества жизни (PedQoL). Групповая разница в среднем изменении показателей PedQoL.
3 месяца
Осложнения, связанные с серповидноклеточной анемией
Временное ограничение: 3 месяца
Возникновение осложнений серповидно-клеточной анемии, поражающих кости, почки, сетчатку, кровеносные сосуды, сердце, легкие, селезенку, печень и желчный пузырь в течение периода исследования
3 месяца
Набор участников
Временное ограничение: 3 месяца
Процент пациентов, набранных из тех, кто прошел скрининг
3 месяца
Удержание участников
Временное ограничение: 3 месяца
Процент пациентов, оставшихся на протяжении всего исследования
3 месяца
Соответствие участника
Временное ограничение: 3 месяца
Процент пациентов, соблюдающих протокол исследования
3 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

St. Justine's Hospital

Соавторы

Euro-Pharm

Следователи

  • Главный следователь: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 ноября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 сентября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 сентября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 января 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 марта 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 марта 2020 г.

Последняя проверка

1 марта 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ND

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Egypt

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться