Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vitamine D-suppletie bij kinderen met sikkelcelziekte

19 maart 2020 bijgewerkt door: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital

Vitamine D-interventie bij kinderen met sikkelcelziekte: een pilot-gerandomiseerde gecontroleerde studie

Sikkelcelziekte (SCD) is een genetische ziekte die wordt gekenmerkt door abnormaal hemoglobine, het hoofdbestanddeel van rode bloedcellen. Mensen met SCZ hebben voedingstekorten en vitamine D-tekort is een van de meest voorkomende. Symptomen van vitamine D-tekort zijn vergelijkbaar met die van SCD en omvatten chronische pijn en botcomplicaties. Het corrigeren van vitamine D-voeding van kinderen met SCZ is een behandeling die hun gezondheid zal verbeteren. Een enkele orale hoge dosis vitamine D3 zal worden gegeven aan SCD-kinderen tijdens een van hun vervolgbezoeken aan de SCD-kliniek van CHU Sainte-Justine, Montreal, Canada. Deze wijze van toediening is gekozen om een ​​betere therapietrouw te garanderen. De onderzoekers zullen bepalen of deze dosis veilig is en of de toediening haalbaar is in de kliniek. De impact van deze dosis op vitamine D en calcium in het bloed, calcium in de urine, groei, ontsteking, botgezondheid, pijn en kwaliteit van leven zal ook worden beoordeeld. Deze studie beoogt een nieuwe interventie voor te stellen om de voeding van kinderen met deze ziekte te verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Vitamine D-tekort is een van de meest voorkomende voedingsaandoeningen bij patiënten met sikkelcelanemie (SCD). Aangezien vitamine D-deficiëntie en SCZ gemeenschappelijke manifestaties hebben, waaronder chronische pijn, slechte botgezondheid en chronische systemische ontsteking, is het redelijk om te veronderstellen dat vitamine D-deficiëntie kan bijdragen aan deze complicaties. Het optimaliseren van vitamine D-voeding is dus een goedkope strategie die de vitamine D-status en gezondheidsresultaten bij kinderen met SCZ kan verbeteren. De werkhypothese is dat toediening van een enkele orale bolus van 300.000 IE vitamine D3 aan kinderen met SCZ na 3 maanden zal resulteren in het bereiken van vitamine D-toereikendheid (25OHD-waarden >75 nmol/L) bij 80% van de deelnemers. De primaire doelstellingen zijn het beoordelen van de haalbaarheid, aanvaardbaarheid en veiligheid van de vitamine D3-bolus, terwijl secundaire doelstellingen verband houden met de gemiddelde verandering in serum 25OHD vanaf de uitgangswaarde tot 3 maanden na de bolus en de klinische impact ervan. Tweeënzeventig SCD-kinderen (5-17 jaar, SS- en SC-genotypes) zullen worden gerandomiseerd naar één bolus van 300.000 IE vitamine D3 of een identieke placebo. Er wordt bloed afgenomen bij baseline en 3 maanden na de bolus om serum 25OHD te meten en de verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden te berekenen (werkzaamheidsresultaten). Andere uitkomsten zijn de calcium/creatinine-ratio in de urine en serumcalcium (veiligheid), vragenlijsten (aanvaardbaarheid en musculoskeletale pijn) en parameters met betrekking tot groei, hematologie, ontsteking en botgezondheid (verkennende uitkomsten).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

42

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Kinderen tussen 5 en 17 jaar die worden opgevolgd in de SCD Clinic, CHU Sainte-Justine, Montreal, Canada.

Uitsluitingscriteria:

  • Aandoeningen of gebruik van medicijnen waarvan bekend is dat ze de opname of het metabolisme van calcium of vitamine D verstoren
  • Bekende hypercalciëmie
  • Aandoeningen die worden gekenmerkt door een overgevoeligheid voor vitamine D (bijv. granulomateuze aandoeningen)
  • Patiënten bij wie klinisch de diagnose rachitis of andere aandoeningen is gesteld die vitamine D-therapie vereisen
  • Geschiedenis of aanwezigheid van urolithiasis
  • Verwachte moeilijke follow-up
  • Patiënten die al deelnamen aan andere onderzoeken
  • Patiënten die onlangs in het ziekenhuis zijn opgenomen wegens ernstige pijncrisis of acute sikkelcomplicatie in de afgelopen 2 weken
  • Patiënten met onopgeloste pijnklachten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo identiek aan de vitamine D-bolus qua smaak en uiterlijk. De placebo wordt eenmalig toegediend, aan het begin van de studie. De orale vloeibare placebo wordt bereid in de apotheek in gecodeerde spuiten en wordt aan de deelnemers toegediend door een verpleegkundige van de sikkelcelziektekliniek.
Voedingssupplement: Placebo
Placebo identiek qua smaak en uiterlijk aan de vitamine D-bolus
Experimenteel: Vitamine D bolus
De vitamine D-bolus is een oraal vloeibaar supplement dat eenmalig wordt toegediend, aan het begin van het onderzoek. De orale vloeibare vitamine D-bolus wordt bereid in de apotheek in gecodeerde spuiten en wordt aan de deelnemers toegediend door een verpleegkundige van de sikkelcelziektekliniek. De dosis vitamine D3 in de bolus is 300.000 IE.
Voedingssupplement: Vitamine D bolus
Eén enkel oraal vloeibaar vitamine D3-supplement van 300.000 IE
Andere namen:
  • Cholecalciferol

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering in de totale serumspiegels van 25-hydroxyvitamine D
Tijdsspanne: 3 maanden
Groepsverschil in de gemiddelde verandering in totaal serum 25OHD vanaf baseline tot 3 maanden.
3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vitamine D-toereikendheid
Tijdsspanne: 3 maanden
Verschil in het aantal kinderen met serum 25-hydroxyvitamine D ≥75 nmol/L na 3 maanden
3 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hypercalciurie
Tijdsspanne: 7 dagen na de interventie
Aantal patiënten met een calcium/creatinine-ratio in de urine boven het normale referentiebereik voor leeftijd
7 dagen na de interventie
Hypercalciëmie
Tijdsspanne: 3 maanden
Aantal patiënten met serumcalcium boven het normale referentiebereik voor leeftijd
3 maanden
Serum 25-hydroxyvitamine D-spiegels
Tijdsspanne: 3 maanden
Aantal patiënten met serumspiegels van 25-hydroxyvitamine D >250 nmol/L
3 maanden
Gemiddelde verandering in gewicht
Tijdsspanne: 3 maanden
Groepsverschil in de gemiddelde gewichtsverandering (kg) vanaf baseline tot 3 maanden.
3 maanden
Gemiddelde verandering in hoogte
Tijdsspanne: 3 maanden
Groepsverschil in de gemiddelde lengteverandering (kg) vanaf de basislijn tot 3 maanden.
3 maanden
Gemiddelde verandering in hemoglobine
Tijdsspanne: 3 maanden
Groepsverschil in de gemiddelde verandering van circulerend hemoglobine vanaf baseline tot 3 maanden.
3 maanden
Gemiddelde verandering in foetaal hemoglobine
Tijdsspanne: 3 maanden
Groepsverschil in de gemiddelde verandering van circulerend foetaal hemoglobine vanaf baseline tot 3 maanden.
3 maanden
Gemiddelde verandering in het aantal leukocyten
Tijdsspanne: 3 maanden
Groepsverschil in de gemiddelde verandering van het aantal leukocyten in het bloed vanaf baseline tot 3 maanden.
3 maanden
Gemiddelde verandering in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: 3 maanden
Groepsverschil in de gemiddelde verandering van het aantal bloedplaatjes vanaf baseline tot 3 maanden.
3 maanden
Gemiddelde verandering in het aantal reticulocyten
Tijdsspanne: 3 maanden
Groepsverschil in de gemiddelde verandering van het aantal reticulocyten in het bloed vanaf baseline tot 3 maanden
3 maanden
Gemiddelde verandering in het aantal neutrofielen
Tijdsspanne: 3 maanden
Groepsverschil in de gemiddelde verandering van het aantal neutrofielen in het bloed vanaf baseline tot 3 maanden
3 maanden
Gemiddelde verandering in gemiddeld corpusculair volume
Tijdsspanne: 3 maanden
Groepsverschil in de gemiddelde verandering van het gemiddelde corpusculaire volume van het bloed vanaf baseline tot 3 maanden
3 maanden
Gemiddelde verandering in serumcreatinine
Tijdsspanne: 3 maanden
Groepsverschil in de gemiddelde verandering van serumcreatinine vanaf baseline tot 3 maanden.
3 maanden
Gemiddelde verandering in serumbilirubine
Tijdsspanne: 3 maanden
Groepsverschil in gemiddelde verandering van serumbilirubine vanaf baseline tot 3 maanden.
3 maanden
Gemiddelde verandering in serum bijschildklierhormoon
Tijdsspanne: 3 maanden
Groepsverschil in gemiddelde verandering van serumparathyroïdhormoon vanaf baseline tot 3 maanden
3 maanden
Gemiddelde verandering in serum P1NP
Tijdsspanne: 3 maanden
Groepsverschil in gemiddelde verandering van serum amino-terminaal propeptide van type I collageen (P1NP) vanaf baseline tot 3 maanden
3 maanden
Gemiddelde verandering in serum C-telopeptiden
Tijdsspanne: 3 maanden
Groepsverschil in gemiddelde verandering van serum C-telopeptiden vanaf baseline tot 3 maanden
3 maanden
Gemiddelde verandering in musculoskeletale pijnscores
Tijdsspanne: 3 maanden
Musculoskeletale pijn wordt beoordeeld met de Brief Pain Inventory (BPI). Groepsverschil in de gemiddelde verandering in BPI-scores.
3 maanden
Gemiddelde verandering in scores op kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 3 maanden
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zal worden beoordeeld via de Pediatric Quality of life (PedQoL)-inventarisatie. Groepsverschil in de gemiddelde verandering in PedQoL-scores.
3 maanden
Sikkelcelziekte-gerelateerde complicaties
Tijdsspanne: 3 maanden
Optreden van complicaties van sikkelcelziekte die bot, de nieren, het netvlies, de bloedvaten, het hart, de longen, de milt, de lever en de galblaas aantasten tijdens de onderzoeksperiode
3 maanden
Werving van deelnemers
Tijdsspanne: 3 maanden
Percentage patiënten gerekruteerd uit de gescreende patiënten
3 maanden
Behoud van deelnemers
Tijdsspanne: 3 maanden
Percentage patiënten dat gedurende de gehele duur van het onderzoek is behouden
3 maanden
Naleving van de deelnemer
Tijdsspanne: 3 maanden
Percentage patiënten dat zich aan het onderzoeksprotocol houdt
3 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Justine's Hospital

Medewerkers

Euro-Pharm

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 november 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 september 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 september 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 maart 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 maart 2020

Laatst geverifieerd

1 maart 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ND

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Egypt

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren