评估 BMN 111 对软骨发育不全儿童的疗效和安全性的扩展研究
2026年3月12日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
评估 BMN 111 在软骨发育不全儿童中的安全性和有效性的第 3 期开放标签长期扩展研究
本 3 期研究的目的和设计是评估 BMN 111 作为治疗软骨发育不全儿童的一种治疗选择
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
119
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Istanbul、土耳其（türkiye）、34752
- Acibadem University School of Medicine
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Magdeburg、德国、39120
- Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
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Münster、德国、48149
- Universitätsklinikum Münster
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Osaka、日本
- Osaka University Hospital
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Saitama、日本
- Saitama Children's Medical Center
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Tokushima、日本
- Tokushima University Hospital
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- Murdoch Children's Research Institute
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California
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Torrance、California、美国、90509
- Harbor - UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington、Delaware、美国、19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins University
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Missouri
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Columbia、Missouri、美国、65201
- University of Missouri
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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London、英国、SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
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Sheffield、英国、S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Barcelona、西班牙、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Barcelona、西班牙、08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
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Málaga、西班牙、29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 必须完成研究 111-301
- 年龄 >= 10 岁或已开始月经的女性必须在基线访视时妊娠试验呈阴性，并且愿意在研究期间进行额外的妊娠试验
- 如果性活跃，愿意在参与研究时使用高效的避孕方法
- 愿意并能够执行所有学习程序
- 父母或监护人愿意并能够在研究的性质得到解释后并在执行任何与研究相关的程序之前提供书面的、签署的知情同意书。 此外，未成年受试者愿意并能够在解释研究性质后和执行任何与研究相关的程序之前提供书面同意（如果当地法规或 IRB/IEC 要求）。 在研究进行期间达到本国成年年龄的受试者将被要求在达到法定成年年龄时再次提供他们自己的书面同意。
排除标准：
- 在完成 111-301 研究之前永久停用 BMN 111 或安慰剂
- 基线心电图有临床意义的发现或心律失常，表明心功能异常
- 在至少 6 个月的时间内评估生长速度下降（<1.5 厘米/年）或通过双侧下肢 X 射线检查生长板闭合（胫骨近端、股骨远端）的证据。
- 在研究期结束之前需要任何研究药物
- 目前使用已知会改变肾功能的药物进行治疗
- 怀孕或哺乳或计划在学习期间怀孕
- 研究者认为会因任何原因干扰研究参与或安全性评估的并发疾病或病症。
- 在研究者看来，有一种情况或情况使受试者处于治疗依从性差或未完成研究的高风险中。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BMN 111
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皮下注射推荐剂量的 BMN 111，每天一次，基于体重带剂量。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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平均年化增长率相对于基线的变化
大体时间：通过学习完成，平均1年
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通过年化增长率的变化来衡量长期疗效
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通过学习完成，平均1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过矮小青年生活质量调查表测量的健康相关生活质量的变化
大体时间：通过学习完成，每 6-12 个月
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通过学习完成，每 6-12 个月
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通过日常生活活动调查问卷衡量的日常活动表现的潜在变化
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
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通过学习完成，每 12 个月
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表征血浆中 BMN 111 的最大浓度 (Cmax)
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
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通过学习完成，每 12 个月
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表征从时间 0 到无穷大 (AUC0-∞) 的血浆浓度时间曲线下的面积
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
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通过学习完成，每 12 个月
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表征从时间 0 到最后可测量浓度 (AUC0-t) 的血浆浓度时间曲线下的面积
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
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通过学习完成，每 12 个月
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表征 BMN 111 的消除半衰期 (t1⁄2)
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
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通过学习完成，每 12 个月
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表征药物的表观清除率
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
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通过学习完成，每 12 个月
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根据终末期表征表观分布容积 (Vz/F)
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
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通过学习完成，每 12 个月
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表征 BMN 111 以最大浓度 (Tmax) 存在的时间量
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
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通过学习完成，每 12 个月
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BMN 111 活性生物标志物
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
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BMN 111 活性将通过测量骨骼和胶原蛋白代谢来评估
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通过学习完成，每 12 个月
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评估四肢身体比例相对于基线的变化
大体时间：通过学习完成，每 6 个月
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通过学习完成，每 6 个月
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BMN 111对骨形态和质量的影响
大体时间：通过研究完成，DXA 每 12 个月一次或 X 射线每 2 年一次
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BMN 111 对骨骼形态/质量的影响将通过 X 射线和双 X 射线吸收测定法测量骨矿物质密度来评估
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通过研究完成，DXA 每 12 个月一次或 X 射线每 2 年一次
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最终成人身高
大体时间：女性至少 16 岁，男性 18 岁
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女性16岁身高，男性18岁身高
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女性至少 16 岁，男性 18 岁
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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可选的探索性基因组生物标志物分析
大体时间：一旦完成学业
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与 CNP 信号相关的基因的探索性基因组分析
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一旦完成学业
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Savarirayan R, Irving M, Wilcox WR, Bacino CA, Hoover-Fong JE, Harmatz P, Polgreen LE, Palm K, Prada CE, Kubota T, Arundel P, Kotani Y, Leiva-Gea A, Bober MB, Hecht JT, Legare JM, Lawrinson S, Low A, Sabir I, Huntsman-Labed A, Day JRS. Sustained growth-promoting effects of vosoritide in children with achondroplasia from an ongoing phase 3 extension study. Med. 2025 May 9;6(5):100566. doi: 10.1016/j.medj.2024.11.019. Epub 2024 Dec 30.
- Qi Y, Chan ML, Mould DR, Larimore K, Fisheleva E, Cherukuri A, Day J, Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Hoover-Fong J, Ozono K, Mohnike K, Wilcox WR, Bober MB, Henshaw J. Development of a Weight-Band Dosing Approach for Vosoritide in Children with Achondroplasia Using a Population Pharmacokinetic Model. Clin Pharmacokinet. 2024 May;63(5):707-719. doi: 10.1007/s40262-024-01371-6. Epub 2024 Apr 23.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年12月12日
初级完成 (估计的)
2031年6月1日
研究完成 (估计的)
2031年6月1日
研究注册日期
首次提交
2017年12月28日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月31日
首次发布 (实际的)
2018年2月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月12日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 111-302
- 2017-002404-28 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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