Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitbreidingsonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van BMN 111 bij kinderen met achondroplasie te evalueren

12 maart 2026 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een fase 3, open-label langetermijnextensieonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van BMN 111 bij kinderen met achondroplasie te evalueren

De bedoeling en het ontwerp van deze fase 3-studie is om BMN 111 te beoordelen als een therapeutische optie voor de behandeling van kinderen met achondroplasie

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

119

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Duitsland
      • Magdeburg, Duitsland, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spanje, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Spanje, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Turkije (Türkiye)
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moet studie 111-301 hebben voltooid
  • Vrouwen >= 10 jaar oud of die begonnen zijn met menstrueren, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij het basisbezoek en bereid zijn aanvullende zwangerschapstesten te ondergaan tijdens het onderzoek
  • Indien seksueel actief, bereid om een ​​zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek
  • Zijn bereid en in staat om alle studieprocedures uit te voeren
  • Ouder(s) of voogd(en) zijn bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan de uitvoering van een onderzoeksgerelateerde procedure. Ook zijn proefpersonen onder de meerderjarigheid bereid en in staat om schriftelijke toestemming te geven (indien vereist door lokale regelgeving of de IRB/IEC) nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan de uitvoering van een onderzoeksgerelateerde procedure. Proefpersonen die in hun land meerderjarig worden terwijl het onderzoek aan de gang is, zullen worden gevraagd om opnieuw hun eigen schriftelijke toestemming te geven bij het bereiken van de wettelijke meerderjarigheid.

Uitsluitingscriteria:

  • Definitief stopgezet met BMN 111 of placebo voorafgaand aan voltooiing van de 111-301-studie
  • Een klinisch significante bevinding of aritmie op het basislijn-ECG hebben die wijst op een abnormale hartfunctie
  • Bewijs van verminderde groeisnelheid (<1,5 cm/jaar) zoals beoordeeld over een periode van ten minste 6 maanden of van sluiting van de groeischijf (proximale tibia, distale femur) via bilaterale röntgenfoto's van de onderste ledematen.
  • Vereist een onderzoeksagent voorafgaand aan de voltooiing van de studieperiode
  • Huidige therapie met medicijnen waarvan bekend is dat ze de nierfunctie veranderen
  • Zwanger of borstvoeding gevend of van plan zwanger te worden tijdens studie
  • Gelijktijdige ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, om welke reden dan ook de studiedeelname of veiligheidsevaluaties zou verstoren.
  • Een aandoening of omstandigheid hebben waardoor de proefpersoon volgens de onderzoeker een hoog risico loopt op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BMN 111
Geneesmiddel: BMN 111
Subcutane injectie van de aanbevolen dosis van BMN 111 op basis van dosering in gewichtsklasse eenmaal daags.
Andere namen:
  • Vosoritide
  • Gemodificeerd recombinant humaan C-type natriuretisch peptide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van basislijnen in gemiddelde groeisnelheid op jaarbasis
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Effectiviteit op lange termijn zoals gemeten door verandering in groeisnelheid op jaarbasis
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zoals gemeten met de vragenlijst Quality of Life in Short-Statured Youth
Tijdsspanne: Door afronding van de studie, elke 6-12 maanden
Door afronding van de studie, elke 6-12 maanden
Potentiële veranderingen in de prestaties van dagelijkse activiteiten zoals gemeten met de vragenlijst Activiteiten van het dagelijks leven
Tijdsspanne: Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
Karakteriseer de maximale concentratie (Cmax) van BMN 111 in plasma
Tijdsspanne: Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
Karakteriseer het gebied onder de tijdcurve van de plasmaconcentratie van tijd 0 tot oneindig (AUC0-∞)
Tijdsspanne: Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
Karakteriseer het gebied onder de tijdcurve van de plasmaconcentratie van tijd 0 tot de laatst meetbare concentratie (AUC0-t)
Tijdsspanne: Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
Karakteriseren de eliminatiehalfwaardetijd van BMN 111 (t1⁄2)
Tijdsspanne: Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
Karakteriseer de schijnbare klaring van het geneesmiddel
Tijdsspanne: Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
Karakteriseer het schijnbare distributievolume op basis van de terminale fase (Vz/F)
Tijdsspanne: Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
Karakteriseer de hoeveelheid tijd dat BMN 111 aanwezig is bij maximale concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
BMN 111 Activiteitsbiomarkers
Tijdsspanne: Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
De BMN 111-activiteit zal worden beoordeeld door het bot- en collageenmetabolisme te meten
Tot en met afronding van de studie, elke 12 maanden
Evalueer de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de verhoudingen van de lichaamsverhoudingen van de extremiteiten
Tijdsspanne: Tot en met afronding van de studie, elke 6 maanden
Tot en met afronding van de studie, elke 6 maanden
Effect van BMN 111 op botmorfologie en -kwaliteit
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie, elke 12 maanden voor DXA of 2 jaar voor röntgenfoto's
Het effect van BMN 111 op de botmorfologie/kwaliteit zal worden beoordeeld door de botmineraaldichtheid te meten via röntgenstraling en dubbele röntgenabsorptiometrie
Tot voltooiing van de studie, elke 12 maanden voor DXA of 2 jaar voor röntgenfoto's
Uiteindelijke volwassen lengte
Tijdsspanne: Tot ten minste 16 jaar voor vrouwen en 18 jaar voor mannen
Lengte bij 16 jaar voor vrouwen en 18 jaar voor mannen
Tot ten minste 16 jaar voor vrouwen en 18 jaar voor mannen

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Optionele verkennende genomische biomarkeranalyse
Tijdsspanne: Een keer door voltooiing van de studie
Verkennende genomische analyse van genen geassocieerd met CNP-signalering
Een keer door voltooiing van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 december 2017

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2031

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 111-302
  • 2017-002404-28 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op BMN 111

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Liberia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren