Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidelsesstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BMN 111 hos barn med akondroplasi

12. mars 2026 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En fase 3, åpen langsiktig utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av BMN 111 hos barn med akondroplasi

Hensikten og utformingen av denne fase 3-studien er å vurdere BMN 111 som et terapeutisk alternativ for behandling av barn med akondroplasi

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

119

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Forente stater, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spania, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Spania, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Tyskland
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Må ha fullført studie 111-301
  • Kvinner >= 10 år eller som har begynt menstruasjon må ha en negativ graviditetstest ved baseline-besøket og være villig til å ta flere graviditetstester under studien
  • Hvis seksuelt aktiv, villig til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode mens du deltar i studien
  • Er villig og i stand til å utføre alle studieprosedyrer
  • Foreldre eller verge er villige og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke etter at studiens art er forklart og før utførelse av en forskningsrelatert prosedyre. Forsøkspersoner under myndighetsalder er også villige og i stand til å gi skriftlig samtykke (hvis det kreves av lokale forskrifter eller IRB/IEC) etter at studiens art er forklart og før utførelse av en forskningsrelatert prosedyre. Forsøkspersoner som når myndighetsalder i landet sitt mens studien pågår, vil bli bedt om å gi sitt eget skriftlige samtykke igjen når de når den lovlige myndighetsalder.

Ekskluderingskriterier:

  • Permanent seponert BMN 111 eller placebo før fullføring av 111-301 studien
  • Har et klinisk signifikant funn eller arytmi på baseline EKG som indikerer unormal hjertefunksjon
  • Bevis på redusert veksthastighet (<1,5 cm/år) vurdert over en periode på minst 6 måneder eller på lukking av vekstplate (proksimal tibia, distal femur) gjennom bilateral røntgen av nedre ekstremiteter.
  • Krev ethvert undersøkelsesmiddel før fullføring av studieperioden
  • Nåværende behandling med medisiner kjent for å endre nyrefunksjonen
  • Gravid eller ammer eller planlegger å bli gravid under studiet
  • Samtidig sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens syn, ville forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhetsevalueringer, uansett årsak.
  • Har en tilstand eller omstendighet som, etter utforskerens syn, setter forsøkspersonen i høy risiko for dårlig behandlingsoverholdelse eller for ikke å fullføre studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BMN 111
Legemiddel: BMN 111
Subkutan injeksjon av anbefalt dose av BMN 111 basert på vektbånddosering én gang daglig.
Andre navn:
  • Vosoritide
  • Modifisert rekombinant humant C-type natriuretisk peptid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra basislinjer i gjennomsnittlig annualisert veksthastighet
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Langsiktig effekt målt ved endring i annualisert veksthastighet
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i helserelatert livskvalitet målt ved spørreskjemaet Quality of Life in Short-Stured Youth
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 6.-12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 6.-12. måned
Potensielle endringer i daglig aktivitetsytelse målt ved Activities of Daily Living-spørreskjema
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Karakteriser maksimal konsentrasjon (Cmax) av BMN 111 i plasma
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Karakteriser området under plasmakonsentrasjonens tidskurve fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Karakteriser området under plasmakonsentrasjonens tidskurve fra tid 0 til siste målbare konsentrasjon (AUC0-t)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Karakteriser eliminasjonshalveringstiden for BMN 111 (t1⁄2)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Karakteriser den tilsynelatende clearance av stoffet
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Karakteriser det tilsynelatende distribusjonsvolumet basert på terminalfasen (Vz/F)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Karakteriser hvor lenge BMN 111 er tilstede ved maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
BMN 111 Aktivitet Biomarkører
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
BMN 111-aktivitet vil bli vurdert ved å måle ben- og kollagenmetabolisme
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Evaluer endring fra baseline i kroppsandelsforhold for ekstremitetene
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 6. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 6. måned
Effekt av BMN 111 på benmorfologi og -kvalitet
Tidsramme: Gjennom studieavslutning, hver 12. måned for DXA eller 2 år for røntgen
Effekten av BMN 111 på benmorfologi/-kvalitet vil bli vurdert ved å måle beinmineraltetthet via røntgen og dobbelt røntgenabsorpsjon.
Gjennom studieavslutning, hver 12. måned for DXA eller 2 år for røntgen
Endelig voksen høyde
Tidsramme: Inntil minst 16 år for kvinner og 18 år for menn
Høyde på 16 år for kvinner og 18 år for menn
Inntil minst 16 år for kvinner og 18 år for menn

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Valgfri utforskende genomisk biomarkøranalyse
Tidsramme: En gang gjennom studiegjennomføring
Utforskende genomisk analyse av gener assosiert med CNP-signalering
En gang gjennom studiegjennomføring

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. desember 2017

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2031

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

6. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 111-302
  • 2017-002404-28 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på BMN 111

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Italy

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere