Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus BMN 111:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on achondroplasia

torstai 12. maaliskuuta 2026 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaihe 3, avoin pitkäaikainen jatkotutkimus BMN 111:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on achondroplasia

Tämän vaiheen 3 tutkimuksen tarkoitus ja suunnittelu on arvioida BMN 111:tä terapeuttisena vaihtoehtona achondroplasiaa sairastavien lasten hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

119

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Espanja, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Espanja, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Japani
      • Osaka, Japani
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japani
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japani
        • Tokushima University Hospital
  • Saksa
      • Magdeburg, Saksa, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Saksa, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Turkki (Türkiye)
      • Istanbul, Turkki (Türkiye), 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Yhdysvallat, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • On täytynyt suorittaa tutkimus 111-301
  • Yli 10-vuotiaalla tai kuukautiset alkaneella naisella tulee olla negatiivinen raskaustesti peruskäynnillä ja hänen on oltava valmis tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana
  • Jos olet seksuaalisesti aktiivinen, valmis käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää osallistuessaan tutkimukseen
  • Haluavat ja pystyvät suorittamaan kaikki opiskelutoimenpiteet
  • Vanhemmat tai huoltajat ovat halukkaita ja pystyvät antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen minkään tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista. Myös alle täysi-ikäiset tutkittavat ovat halukkaita ja pystyvät antamaan kirjallisen suostumuksen (jos paikalliset määräykset tai IRB/IEC sitä edellyttävät) sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen minkään tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista. Koehenkilöitä, jotka saavuttavat maassaan täysi-ikäisiksi tutkimuksen ollessa käynnissä, pyydetään antamaan oma kirjallinen suostumuksensa uudelleen saavuttaessaan laillisen täysi-ikäisyyden.

Poissulkemiskriteerit:

  • Lopetti pysyvästi BMN 111:n tai lumelääkkeen ennen 111-301-tutkimuksen päättymistä
  • sinulla on kliinisesti merkittävä löydös tai rytmihäiriö perustason EKG:ssä, joka viittaa epänormaaliin sydämen toimintaan
  • Todisteet hidastuneesta kasvunopeudesta (<1,5 cm/vuosi) arvioituna vähintään 6 kuukauden aikana tai kasvulevyn sulkeutumisesta (proksimaalinen sääriluu, distaalinen reisiluu) kahdenvälisten alaraajojen röntgensäteiden avulla.
  • Vaadi mitä tahansa tutkijaa ennen opintojakson päättymistä
  • Nykyinen hoito lääkkeillä, joiden tiedetään muuttavan munuaisten toimintaa
  • Raskaana tai imetyksen aikana tai suunnittelet raskautta tutkimuksen aikana
  • Samanaikainen sairaus tai tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuusarviointeja mistä tahansa syystä.
  • Sinulla on tila tai seikka, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa koehenkilölle suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 111 BMN
Lääke: 111 BMN
BMN 111:n suositeltu annos ihon alle painoalueen annostuksen perusteella kerran päivässä.
Muut nimet:
  • Vosoritide
  • Modifioitu rekombinantti ihmisen C-tyypin natriureettinen peptidi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräisen vuosittaisen kasvun nopeuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
Pitkän aikavälin tehokkuus mitattuna vuosittaisen kasvunopeuden muutoksella
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa lyhytkasvuisten nuorten elämänlaatu -kyselyllä mitattuna
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä 6-12 kuukauden välein
Opintojen päätyttyä 6-12 kuukauden välein
Mahdolliset muutokset päivittäisen aktiivisuuden suorituskyvyssä mitattuna Activities of Daily Living -kyselylomakkeella
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
Kuvaile BMN 111:n maksimipitoisuutta (Cmax) plasmassa
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
Kuvaile plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva alue hetkestä 0 äärettömään (AUC0-∞)
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
Kuvaile plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala hetkestä 0 viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (AUC0-t)
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
Kuvaile BMN 111:n eliminaation puoliintumisaikaa (t1⁄2)
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
Kuvaile lääkkeen näennäistä puhdistumaa
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
Kuvaile näennäinen jakautumistilavuus terminaalisen vaiheen (Vz/F) perusteella
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
Kuvaile aika, jonka BMN 111 on läsnä maksimipitoisuudella (Tmax)
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
BMN 111 -aktiivisuusbiomarkkerit
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
BMN 111:n aktiivisuus arvioidaan mittaamalla luu- ja kollageeniaineenvaihduntaa
Opintojen päätyttyä 12 kuukauden välein
Arvioi raajojen kehon mittasuhteiden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä 6 kuukauden välein
Opintojen päätyttyä 6 kuukauden välein
BMN 111:n vaikutus luun morfologiaan ja laatuun
Aikaikkuna: Tutkimuksen päätyttyä 12 kuukauden välein DXA:n tai 2 vuoden välein röntgenkuvauksessa
BMN 111:n vaikutus luun morfologiaan/laatuun arvioidaan mittaamalla luun mineraalitiheys röntgen- ja kaksoisröntgenabsorptiometrialla
Tutkimuksen päätyttyä 12 kuukauden välein DXA:n tai 2 vuoden välein röntgenkuvauksessa
Lopullinen aikuisen korkeus
Aikaikkuna: Vähintään 16-vuotiaille naisille ja 18-vuotiaille miehille
Naisten pituus on 16 vuotta ja miehillä 18 vuotta
Vähintään 16-vuotiaille naisille ja 18-vuotiaille miehille

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Valinnainen tutkiva genominen biomarkkerianalyysi
Aikaikkuna: Kerran opintojen suorittamisen jälkeen
CNP-signalointiin liittyvien geenien tutkiva genomianalyysi
Kerran opintojen suorittamisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. joulukuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. tammikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 6. helmikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 13. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 111-302
  • 2017-002404-28 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset 111 BMN

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa