Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​BMN 111 hos børn med akondroplasi

8. december 2023 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et fase 3, åbent langsigtet forlængelsesstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​BMN 111 hos børn med akondroplasi

Hensigten og designet af dette fase 3-studie er at vurdere BMN 111 som en terapeutisk mulighed for behandling af børn med Achondroplasi

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

119

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spanien, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Tyskland
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal have gennemført undersøgelse 111-301
  • Kvinder >= 10 år gammel eller som er begyndt menstruation skal have en negativ graviditetstest ved baseline besøget og være villig til at have yderligere graviditetstest under undersøgelsen
  • Hvis seksuelt aktiv, villig til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode, mens du deltager i undersøgelsen
  • Er villig og i stand til at udføre alle undersøgelsesprocedurer
  • Forældre eller værge er villige og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af en forskningsrelateret procedure. Også forsøgspersoner under myndig alder er villige og i stand til at give skriftligt samtykke (hvis det kræves af lokale regler eller IRB/IEC), efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af en forskningsrelateret procedure. Forsøgspersoner, der når myndighedsalderen i deres land, mens undersøgelsen er i gang, vil blive bedt om at give deres eget skriftlige samtykke igen, når de når den lovlige myndighedsalder.

Ekskluderingskriterier:

  • Permanent seponeret BMN 111 eller placebo før afslutningen af ​​111-301 undersøgelsen
  • Har et klinisk signifikant fund eller arytmi på baseline EKG, der indikerer unormal hjertefunktion
  • Evidens for nedsat væksthastighed (<1,5 cm/år) vurderet over en periode på mindst 6 måneder eller for lukning af vækstpladen (proksimal skinneben, distal femur) gennem bilateral røntgenbilleder af nedre ekstremiteter.
  • Kræv ethvert forsøgsmiddel før afslutningen af ​​studieperioden
  • Nuværende behandling med medicin, der vides at ændre nyrefunktionen
  • Gravid eller ammende eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Samtidig sygdom eller tilstand, som efter investigatorens opfattelse ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller sikkerhedsevalueringer, uanset årsag.
  • Har en tilstand eller omstændighed, der efter investigatorens opfattelse sætter forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BMN 111
Medicin: BMN 111
Subkutan injektion af anbefalet dosis af BMN 111 baseret på vægtbåndsdosering én gang dagligt.
Andre navne:
  • Vosoritide
  • Modificeret rekombinant humant C-type natriuretisk peptid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra basislinjer i gennemsnitlig annualiseret væksthastighed
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Langtidseffektivitet målt ved ændring i annualiseret væksthastighed
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet målt ved spørgeskemaet om livskvalitet hos kortstående unge
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 6.-12. måned
Gennem studieafslutning, hver 6.-12. måned
Potentielle ændringer i den daglige aktivitetsydelse målt ved Activities of Daily Living-spørgeskemaet
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Karakteriser maksimal koncentration (Cmax) af BMN 111 i plasma
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Karakteriser området under plasmakoncentrationens tidskurve fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Karakteriser arealet under plasmakoncentrationens tidskurve fra tidspunkt 0 til den sidste målbare koncentration (AUC0-t)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Karakteriser eliminationshalveringstiden for BMN 111 (t1⁄2)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Karakteriser den tilsyneladende clearance af lægemidlet
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Karakteriser det tilsyneladende distributionsvolumen baseret på den terminale fase (Vz/F)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Karakteriser mængden af ​​tid, BMN 111 er til stede ved maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
BMN 111 Aktivitetsbiomarkører
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
BMN 111-aktivitet vil blive vurderet ved at måle knogle- og kollagenmetabolisme
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Evaluer ændring fra baseline i kropsandelsforhold for ekstremiteterne
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 6. måned
Gennem studieafslutning, hver 6. måned
Effekt af BMN 111 på knoglemorfologi og -kvalitet
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned for DXA eller 2 år for røntgen
Effekten af ​​BMN 111 på knoglemorfologi/-kvalitet vil blive vurderet ved at måle knoglemineraltæthed via røntgen- og dobbelt røntgenabsorption.
Gennem studieafslutning, hver 12. måned for DXA eller 2 år for røntgen
Endelig voksenhøjde
Tidsramme: Op til mindst 16 år for kvinder og 18 år for mænd
Højde ved 16 år for kvinder og 18 år for hanner
Op til mindst 16 år for kvinder og 18 år for mænd

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Valgfri eksplorativ genomisk biomarkøranalyse
Tidsramme: En gang gennem studieafslutning
Eksploratorisk genomisk analyse af gener forbundet med CNP-signalering
En gang gennem studieafslutning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. december 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2031

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

6. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

11. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 111-302
  • 2017-002404-28 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med BMN 111

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner