Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En förlängningsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av BMN 111 hos barn med akondroplasi

12 mars 2026 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En fas 3, öppen långtidsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av BMN 111 hos barn med akondroplasi

Avsikten och utformningen av denna fas 3-studie är att utvärdera BMN 111 som ett terapeutiskt alternativ för behandling av barn med akondroplasi

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

119

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Förenta staterna, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spanien, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Turkiet (Türkiye)
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Tyskland
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Måste ha genomfört studie 111-301
  • Kvinna >= 10 år gammal eller som har börjat mens måste ha ett negativt graviditetstest vid baslinjebesöket och vara villig att ta ytterligare graviditetstester under studien
  • Om sexuellt aktiv, villig att använda en mycket effektiv preventivmetod medan du deltar i studien
  • Är villig och kan utföra alla studieprocedurer
  • Föräldrar eller vårdnadshavare är villiga och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och innan någon forskningsrelaterad procedur genomförs. Försökspersoner under myndig ålder är också villiga och kan ge skriftligt samtycke (om det krävs av lokala bestämmelser eller IRB/IEC) efter att studiens karaktär har förklarats och innan någon forskningsrelaterad procedur genomförs. Försökspersoner som når myndig ålder i sitt land medan studien pågår kommer att uppmanas att ge sitt eget skriftliga samtycke igen när de uppnått den lagliga myndighetsåldern.

Exklusions kriterier:

  • Permanent avbruten BMN 111 eller placebo innan studien 111-301 avslutades
  • Har ett kliniskt signifikant fynd eller arytmi på baslinje-EKG som indikerar onormal hjärtfunktion
  • Bevis på minskad tillväxthastighet (<1,5 cm/år) bedömd under en period på minst 6 månader eller för stängning av tillväxtplattan (proximal tibia, distal femur) genom bilaterala röntgenbilder av nedre extremiteter.
  • Kräv eventuellt undersökningsmedel innan studieperioden avslutas
  • Nuvarande terapi med läkemedel som är kända för att förändra njurfunktionen
  • Gravid eller ammar eller planerar att bli gravid under studien
  • Samtidig sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle störa studiedeltagande eller säkerhetsutvärderingar, oavsett anledning.
  • Har ett tillstånd eller en omständighet som, enligt utredarens uppfattning, gör att försökspersonen löper hög risk för dålig behandlingsföljsamhet eller för att inte slutföra studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BMN 111
Läkemedel: BMN 111
Subkutan injektion av rekommenderad dos av BMN 111 baserat på viktintervallsdosering en gång dagligen.
Andra namn:
  • Vosoritide
  • Modifierad rekombinant human natriuretisk peptid av C-typ

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjer i genomsnittlig annualiserad tillväxthastighet
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 1 år
Långtidseffektivitet mätt som förändring i årlig tillväxthastighet
Genom avslutad studie i snitt 1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i hälsorelaterad livskvalitet mätt med frågeformuläret Quality of Life in Short-Statured Youth
Tidsram: Genom avslutad studie, var 6-12:e månad
Genom avslutad studie, var 6-12:e månad
Potentiella förändringar i daglig aktivitetsprestation mätt med Activities of Daily Living-enkäten
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
Genom avslutad studie, var 12:e månad
Karakterisera maximal koncentration (Cmax) av BMN 111 i plasma
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
Genom avslutad studie, var 12:e månad
Karakterisera området under plasmakoncentrationens tidskurva från tid 0 till oändlighet (AUC0-∞)
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
Genom avslutad studie, var 12:e månad
Karakterisera arean under plasmakoncentrationens tidskurva från tid 0 till den sista mätbara koncentrationen (AUC0-t)
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
Genom avslutad studie, var 12:e månad
Karakterisera elimineringshalveringstiden för BMN 111 (t1⁄2)
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
Genom avslutad studie, var 12:e månad
Karakterisera läkemedlets skenbara clearance
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
Genom avslutad studie, var 12:e månad
Karakterisera den skenbara distributionsvolymen baserat på terminalfasen (Vz/F)
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
Genom avslutad studie, var 12:e månad
Karakterisera hur lång tid BMN 111 är närvarande vid maximal koncentration (Tmax)
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
Genom avslutad studie, var 12:e månad
BMN 111 Aktivitetsbiomarkörer
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
BMN 111-aktivitet kommer att bedömas genom att mäta ben- och kollagenmetabolism
Genom avslutad studie, var 12:e månad
Utvärdera förändring från baslinjen i kroppsproportioner för extremiteterna
Tidsram: Genom avslutad studie, var 6:e ​​månad
Genom avslutad studie, var 6:e ​​månad
Effekt av BMN 111 på benmorfologi och benkvalitet
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad för DXA eller 2 år för röntgen
Effekten av BMN 111 på benmorfologi/-kvalitet kommer att bedömas genom att mäta bentäthet via röntgen och dubbel röntgenabsorption
Genom avslutad studie, var 12:e månad för DXA eller 2 år för röntgen
Slutlig vuxenhöjd
Tidsram: Upp till minst 16 år för kvinnor och 18 år för män
Höjd vid 16 år för kvinnor och 18 år för män
Upp till minst 16 år för kvinnor och 18 år för män

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Valfri utforskande genomisk biomarköranalys
Tidsram: En gång genom avslutad studie
Exploratorisk genomisk analys av gener associerade med CNP-signalering
En gång genom avslutad studie

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 december 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2031

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 januari 2018

Första postat (Faktisk)

6 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 111-302
  • 2017-002404-28 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera