Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti BMN 111 u dětí s achondroplázií

8. prosince 2023 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Fáze 3, otevřená dlouhodobá rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti BMN 111 u dětí s achondroplázií

Záměrem a designem této studie fáze 3 je posoudit BMN 111 jako terapeutickou možnost pro léčbu dětí s achondroplázií

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

119

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Japonsko
      • Osaka, Japonsko
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japonsko
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japonsko
        • Tokushima University Hospital
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Německo
      • Magdeburg, Německo, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Německo, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Spojené státy, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Barcelona, Španělsko, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Musí mít dokončenou studii 111-301
  • Žena >= 10 let nebo žena, která začala menstruovat, musí mít negativní těhotenský test při základní návštěvě a musí být ochotna podstoupit další těhotenské testy během studie
  • Je-li sexuálně aktivní, ochoten při účasti ve studii používat vysoce účinnou metodu antikoncepce
  • Jsou ochotni a schopni provádět všechny studijní postupy
  • Rodiče nebo opatrovníci jsou ochotni a schopni poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem. Subjekty mladší zletilosti jsou také ochotny a schopny poskytnout písemný souhlas (pokud to vyžadují místní předpisy nebo IRB/IEC) poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem. Subjekty, které v průběhu studie dosáhnou plnoletosti ve své zemi, budou požádány, aby znovu poskytly svůj vlastní písemný souhlas po dosažení zákonné plnoletosti.

Kritéria vyloučení:

  • Trvale vysadit BMN 111 nebo placebo před dokončením studie 111-301
  • Mít klinicky významný nález nebo arytmii na základním EKG, které svědčí o abnormální srdeční funkci
  • Důkaz snížené rychlosti růstu (<1,5 cm/rok) hodnocený po dobu alespoň 6 měsíců nebo uzavření růstové ploténky (proximální tibie, distální femur) prostřednictvím bilaterálních rentgenových snímků dolních končetin.
  • Před dokončením období studie vyžadovat jakoukoli zkoumanou látku
  • Současná léčba léky, o kterých je známo, že mění funkci ledvin
  • Těhotné nebo kojící nebo plánují otěhotnět během studie
  • Souběžné onemocnění nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího z jakéhokoli důvodu narušoval účast ve studii nebo hodnocení bezpečnosti.
  • Mít stav nebo okolnost, která podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BMN 111
Lék: BMN 111
Subkutánní injekce doporučené dávky BMN 111 na základě dávkování v hmotnostním pásmu jednou denně.
Ostatní jména:
  • Vosoritid
  • Modifikovaný rekombinantní lidský natriuretický peptid typu C

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna průměrné anualizované rychlosti růstu od výchozích hodnot
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Dlouhodobá účinnost měřená změnou anualizované rychlosti růstu
Po ukončení studia v průměru 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v kvalitě života související se zdravím měřené dotazníkem kvality života u mládeže malého vzrůstu
Časové okno: Během studia každých 6-12 měsíců
Během studia každých 6-12 měsíců
Potenciální změny ve výkonu denní aktivity měřené dotazníkem Activities of Daily Living
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Charakterizujte maximální koncentraci (Cmax) BMN 111 v plazmě
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Charakterizujte oblast pod časovou křivkou plazmatické koncentrace od času 0 do nekonečna (AUC0-∞)
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Charakterizujte oblast pod časovou křivkou plazmatické koncentrace od času 0 do poslední měřitelné koncentrace (AUC0-t)
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Charakterizujte poločas eliminace BMN 111 (t1⁄2)
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Charakterizujte zjevnou clearance léku
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Charakterizujte zdánlivý distribuční objem na základě terminální fáze (Vz/F)
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Charakterizujte dobu, po kterou je BMN 111 přítomen při maximální koncentraci (Tmax)
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Biomarkery aktivity BMN 111
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Aktivita BMN 111 bude hodnocena měřením metabolismu kostí a kolagenu
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Vyhodnoťte změnu poměrů tělesných proporcí končetin od výchozí hodnoty
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 6 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 6 měsíců
Vliv BMN 111 na morfologii a kvalitu kostí
Časové okno: Po dokončení studie každých 12 měsíců pro DXA nebo 2 roky pro rentgen
Účinek BMN 111 na morfologii/kvalitu kosti bude hodnocen měřením kostní minerální denzity pomocí rentgenové a duální rentgenové absorbometrie
Po dokončení studie každých 12 měsíců pro DXA nebo 2 roky pro rentgen
Konečná výška dospělého
Časové okno: Minimálně do 16 let pro ženy a 18 let pro muže
Výška 16 let pro ženy a 18 let pro muže
Minimálně do 16 let pro ženy a 18 let pro muže

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Volitelná explorativní analýza genomických biomarkerů
Časové okno: Jednou po dokončení studia
Průzkumná genomická analýza genů spojených se signalizací CNP
Jednou po dokončení studia

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

6. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

11. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 111-302
  • 2017-002404-28 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BMN 111

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit