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Uno studio di estensione per valutare l'efficacia e la sicurezza del BMN 111 nei bambini con acondroplasia

12 marzo 2026 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di estensione a lungo termine in aperto di fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia del BMN 111 nei bambini con acondroplasia

L'intento e il disegno di questo studio di fase 3 è valutare BMN 111 come opzione terapeutica per il trattamento di bambini con acondroplasia

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

119

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Germania
      • Magdeburg, Germania, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Germania, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Giappone
      • Osaka, Giappone
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Giappone
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Giappone
        • Tokushima University Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spagna, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34752
        • Acibadem University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve aver completato lo studio 111-301
  • Le donne >= 10 anni o che hanno iniziato le mestruazioni devono avere un test di gravidanza negativo alla visita di riferimento ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio
  • Se sessualmente attivo, disposto a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la partecipazione allo studio
  • Sono disposti e in grado di eseguire tutte le procedure di studio
  • I genitori o tutori sono disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto e firmato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata alla ricerca. Inoltre, i soggetti di età inferiore alla maggiore età sono disposti e in grado di fornire il consenso scritto (se richiesto dalle normative locali o dall'IRB/IEC) dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata alla ricerca. Ai soggetti che raggiungono la maggiore età nel proprio paese mentre lo studio è in corso verrà chiesto di fornire nuovamente il proprio consenso scritto al raggiungimento della maggiore età legale.

Criteri di esclusione:

  • Sospensione definitiva di BMN 111 o placebo prima del completamento dello studio 111-301
  • Avere un reperto clinicamente significativo o un'aritmia all'ECG di base che indica una funzione cardiaca anomala
  • Evidenza di ridotta velocità di crescita (<1,5 cm/anno) valutata per un periodo di almeno 6 mesi o di chiusura della cartilagine di crescita (tibia prossimale, femore distale) attraverso radiografie bilaterali degli arti inferiori.
  • Richiedere qualsiasi agente sperimentale prima del completamento del periodo di studio
  • Terapia in corso con farmaci noti per alterare la funzione renale
  • Gravidanza o allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio
  • Malattia o condizione concomitante che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con la partecipazione allo studio o con le valutazioni di sicurezza, per qualsiasi motivo.
  • Avere una condizione o circostanza che, a parere dello sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di mancato completamento dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BMN 111
Droga: BMN 111
Iniezione sottocutanea della dose raccomandata di BMN 111 in base al dosaggio per fascia di peso una volta al giorno.
Altri nomi:
  • Vosoritide
  • Peptide natriuretico di tipo C umano ricombinante modificato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto alle linee di base nella velocità di crescita media annualizzata
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Efficacia a lungo termine misurata dalla variazione della velocità di crescita annualizzata
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute misurati dal questionario sulla qualità della vita nei giovani di bassa statura
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, ogni 6-12 mesi
Fino al completamento degli studi, ogni 6-12 mesi
Potenziali cambiamenti nelle prestazioni delle attività quotidiane misurate dal questionario sulle attività della vita quotidiana
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Caratterizzi la concentrazione massima (Cmax) di BMN 111 in plasma
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Caratterizzare l'area sotto la curva temporale della concentrazione di plasma dal tempo 0 all'infinito (AUC0-∞)
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Caratterizzare l'area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica dal tempo 0 all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-t)
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Caratterizzare l'emivita di eliminazione di BMN 111 (t1⁄2)
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Caratterizzare l'apparente clearance del farmaco
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Caratterizzare il volume apparente di distribuzione in base alla fase terminale (Vz/F)
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Caratterizzare la quantità di tempo in cui BMN 111 è presente alla massima concentrazione (Tmax)
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Biomarcatori di attività BMN 111
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
L'attività di BMN 111 sarà valutata misurando il metabolismo osseo e del collagene
Fino al completamento degli studi, ogni 12 mesi
Valutare il cambiamento rispetto al basale nei rapporti di proporzione del corpo delle estremità
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, ogni 6 mesi
Fino al completamento degli studi, ogni 6 mesi
Effetto di BMN 111 sulla morfologia e sulla qualità dell'osso
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, ogni 12 mesi per DXA o 2 anni per radiografia
L'effetto di BMN 111 sulla morfologia/qualità ossea sarà valutato misurando la densità minerale ossea tramite raggi X e doppia assorbimetria a raggi X
Fino al completamento dello studio, ogni 12 mesi per DXA o 2 anni per radiografia
Altezza finale dell'adulto
Lasso di tempo: Fino ad almeno 16 anni per le femmine e 18 anni per i maschi
Altezza a 16 anni per le femmine e 18 anni per i maschi
Fino ad almeno 16 anni per le femmine e 18 anni per i maschi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Analisi esplorativa facoltativa dei biomarcatori genomici
Lasso di tempo: Una volta completato lo studio
Analisi genomica esplorativa dei geni associati alla segnalazione CNP
Una volta completato lo studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 dicembre 2017

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2031

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

6 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 111-302
  • 2017-002404-28 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su BMN 111

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