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Une étude d'extension pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BMN 111 chez les enfants atteints d'achondroplasie

12 mars 2026 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude d'extension à long terme ouverte de phase 3 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du BMN 111 chez les enfants atteints d'achondroplasie

L'intention et la conception de cette étude de phase 3 sont d'évaluer le BMN 111 en tant qu'option thérapeutique pour le traitement des enfants atteints d'achondroplasie

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

119

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Magdeburg, Allemagne, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Espagne, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Espagne, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Japon
      • Osaka, Japon
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japon
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japon
        • Tokushima University Hospital
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Turquie (Türkiye)
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, États-Unis, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Doit avoir terminé l'étude 111-301
  • Les femmes> = 10 ans ou qui ont commencé leurs règles doivent avoir un test de grossesse négatif lors de la visite de référence et être disposées à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude
  • Si sexuellement actif, disposé à utiliser une méthode de contraception très efficace tout en participant à l'étude
  • Sont disposés et capables d'effectuer toutes les procédures d'étude
  • Les parents ou tuteurs sont disposés et capables de fournir un consentement éclairé écrit et signé après que la nature de l'étude a été expliquée et avant l'exécution de toute procédure liée à la recherche. En outre, les sujets n'ayant pas atteint l'âge de la majorité sont disposés et capables de fournir un consentement écrit (si requis par les réglementations locales ou l'IRB/IEC) après que la nature de l'étude a été expliquée et avant l'exécution de toute procédure liée à la recherche. Les sujets qui atteignent l'âge de la majorité dans leur pays pendant que l'étude est en cours seront invités à fournir à nouveau leur propre consentement écrit lorsqu'ils auront atteint l'âge légal de la majorité.

Critère d'exclusion:

  • Arrêt définitif du BMN 111 ou du placebo avant la fin de l'étude 111-301
  • Avoir une découverte cliniquement significative ou une arythmie sur l'ECG de base qui indique une fonction cardiaque anormale
  • Preuve d'une diminution de la vitesse de croissance (<1,5 cm/an) évaluée sur une période d'au moins 6 mois ou de la fermeture de la plaque de croissance (tibia proximal, fémur distal) par des radiographies bilatérales des membres inférieurs.
  • Exiger tout agent expérimental avant la fin de la période d'études
  • Thérapie actuelle avec des médicaments connus pour altérer la fonction rénale
  • Enceinte ou allaitante ou envisagez de devenir enceinte pendant l'étude
  • Maladie ou affection concomitante qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la participation à l'étude ou les évaluations de sécurité, pour quelque raison que ce soit.
  • Avoir une condition ou une circonstance qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de ne pas terminer l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BMN 111
Médicament: BMN 111
Injection sous-cutanée de la dose recommandée de BMN 111 basée sur la posologie de la bande de poids une fois par jour.
Autres noms:
  • Vosoritide
  • Peptide natriurétique de type C humain recombinant modifié

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport aux valeurs de référence de la vitesse de croissance annualisée moyenne
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Efficacité à long terme mesurée par la variation de la vitesse de croissance annualisée
Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements dans la qualité de vie liée à la santé tels que mesurés par le questionnaire sur la qualité de vie des jeunes de petite taille
Délai: Jusqu'à la fin des études, tous les 6 à 12 mois
Jusqu'à la fin des études, tous les 6 à 12 mois
Changements potentiels dans la performance des activités quotidiennes, mesurés par le questionnaire sur les activités de la vie quotidienne
Délai: Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Caractériser la concentration maximale (Cmax) de BMN 111 dans le plasma
Délai: Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Caractériser l'aire sous la courbe de concentration plasmatique du temps 0 à l'infini (AUC0-∞)
Délai: Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Caractériser l'aire sous la courbe de concentration plasmatique du temps 0 à la dernière concentration mesurable (AUC0-t)
Délai: Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Caractériser la demi-vie d'élimination du BMN 111 (t1⁄2)
Délai: Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Caractériser la clairance apparente du médicament
Délai: Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Caractériser le volume apparent de distribution en fonction de la phase terminale (Vz/F)
Délai: Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Caractériser la durée de présence de BMN 111 à la concentration maximale (Tmax)
Délai: Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Biomarqueurs d'activité BMN 111
Délai: Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
L'activité du BMN 111 sera évaluée en mesurant le métabolisme osseux et collagène
Jusqu'à la fin des études, tous les 12 mois
Évaluer le changement par rapport à la ligne de base dans les rapports de proportion corporelle des extrémités
Délai: Jusqu'à la fin des études, tous les 6 mois
Jusqu'à la fin des études, tous les 6 mois
Effet du BMN 111 sur la morphologie et la qualité osseuse
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, tous les 12 mois pour la DXA ou tous les 2 ans pour la radiographie
L'effet du BMN 111 sur la morphologie/qualité osseuse sera évalué en mesurant la densité minérale osseuse par rayons X et absorptiométrie double rayons X
Jusqu'à la fin de l'étude, tous les 12 mois pour la DXA ou tous les 2 ans pour la radiographie
Taille adulte finale
Délai: Jusqu'à au moins 16 ans pour les femmes et 18 ans pour les hommes
Taille à 16 ans pour les femmes et 18 ans pour les hommes
Jusqu'à au moins 16 ans pour les femmes et 18 ans pour les hommes

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Analyse exploratoire facultative de biomarqueurs génomiques
Délai: Une fois à la fin des études
Analyse génomique exploratoire des gènes associés à la signalisation CNP
Une fois à la fin des études

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 décembre 2017

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2031

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 décembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 janvier 2018

Première publication (Réel)

6 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 111-302
  • 2017-002404-28 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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