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Un estudio de extensión para evaluar la eficacia y seguridad de BMN 111 en niños con acondroplasia

8 de diciembre de 2023 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio de extensión a largo plazo de etiqueta abierta de fase 3 para evaluar la seguridad y eficacia de BMN 111 en niños con acondroplasia

La intención y el diseño de este estudio de fase 3 es evaluar BMN 111 como una opción terapéutica para el tratamiento de niños con acondroplasia.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

119

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Magdeburg, Alemania, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Alemania, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Barcelona, España, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, España, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japón
      • Osaka, Japón
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japón
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japón
        • Tokushima University Hospital
  • Pavo
      • Istanbul, Pavo, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Debe haber completado el Estudio 111-301
  • Las mujeres >= 10 años o que han comenzado la menstruación deben tener una prueba de embarazo negativa en la visita inicial y estar dispuestas a realizarse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio
  • Si es sexualmente activo, dispuesto a usar un método anticonceptivo altamente efectivo mientras participa en el estudio
  • Están dispuestos y son capaces de realizar todos los procedimientos del estudio.
  • Los padres o tutores están dispuestos y pueden proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con la investigación. Además, los sujetos menores de edad están dispuestos y pueden dar su consentimiento por escrito (si así lo exigen las reglamentaciones locales o el IRB/IEC) después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con la investigación. A los sujetos que alcancen la mayoría de edad en su país mientras el estudio está en curso se les pedirá que brinden su propio consentimiento por escrito nuevamente al alcanzar la mayoría de edad legal.

Criterio de exclusión:

  • Suspensión permanente de BMN 111 o placebo antes de completar el estudio 111-301
  • Tiene un hallazgo clínicamente significativo o arritmia en el ECG inicial que indica una función cardíaca anormal
  • Evidencia de disminución de la velocidad de crecimiento (<1,5 cm/año) evaluada durante un período de al menos 6 meses o de cierre de la placa de crecimiento (tibia proximal, fémur distal) a través de radiografías bilaterales de las extremidades inferiores.
  • Requerir cualquier agente de investigación antes de completar el período de estudio
  • Terapia actual con medicamentos que alteran la función renal
  • Embarazada o amamantando o planea quedar embarazada durante el estudio
  • Enfermedad o condición concurrente que, en opinión del investigador, interferiría con la participación en el estudio o las evaluaciones de seguridad, por cualquier motivo.
  • Tener una condición o circunstancia que, a juicio del investigador, coloca al sujeto en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BMN 111
Droga: BMN 111
Inyección subcutánea de la dosis recomendada de BMN 111 basada en la dosificación de la banda de peso una vez al día.
Otros nombres:
  • Vosoritida
  • Péptido natriurético de tipo C humano recombinante modificado

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde las líneas de base en la velocidad de crecimiento media anualizada
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Eficacia a largo plazo medida por el cambio en la velocidad de crecimiento anualizada
Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud medida por el cuestionario de calidad de vida en jóvenes de baja estatura
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, cada 6-12 meses
Hasta la finalización del estudio, cada 6-12 meses
Cambios potenciales en el rendimiento de la actividad diaria medidos por el cuestionario de actividades de la vida diaria
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Caracterizar la concentración máxima (Cmax) de BMN 111 en plasma
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Caracterizar el área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUC0-∞)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Caracterizar el área bajo la curva de tiempo de la concentración plasmática desde el tiempo 0 hasta la última concentración medible (AUC0-t)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Caracterizar la vida media de eliminación de BMN 111 (t1⁄2)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Caracterizar el aclaramiento aparente del fármaco
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Caracterizar el volumen aparente de distribución en función de la fase terminal (Vz/F)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Caracterizar la cantidad de tiempo que BMN 111 está presente en la concentración máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Biomarcadores de actividad BMN 111
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
La actividad de BMN 111 se evaluará midiendo el metabolismo óseo y del colágeno.
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Evaluar el cambio desde el inicio en las proporciones corporales de las extremidades
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 6 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 6 meses
Efecto de BMN 111 sobre la morfología y calidad ósea
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, cada 12 meses para DXA o 2 años para rayos X
El efecto de BMN 111 en la morfología/calidad del hueso se evaluará midiendo la densidad mineral ósea mediante rayos X y absorciometría dual de rayos X.
Hasta la finalización del estudio, cada 12 meses para DXA o 2 años para rayos X
Altura adulta final
Periodo de tiempo: Hasta al menos 16 años de edad para mujeres y 18 años de edad para hombres
Altura a los 16 años para mujeres y 18 años para hombres
Hasta al menos 16 años de edad para mujeres y 18 años de edad para hombres

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Análisis exploratorio opcional de biomarcadores genómicos
Periodo de tiempo: Una vez a través de la finalización del estudio
Análisis genómico exploratorio de genes asociados con la señalización de CNP
Una vez a través de la finalización del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de diciembre de 2017

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2031

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de diciembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

6 de febrero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

11 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 111-302
  • 2017-002404-28 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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