Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kiterjesztési vizsgálat a BMN 111 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére achondroplasiás gyermekeknél

2026. március 12. frissítette: BioMarin Pharmaceutical

3. fázis, nyílt, hosszú távú kiterjesztő vizsgálat a BMN 111 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére achondroplasiás gyermekeknél

A 3. fázisú vizsgálat célja és felépítése az, hogy a BMN 111-et terápiás lehetőségként értékelje az achondroplasiás gyermekek kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

119

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Egyesült Államok, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japán
      • Osaka, Japán
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japán
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japán
        • Tokushima University Hospital
  • Németország
      • Magdeburg, Németország, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Németország, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spanyolország, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Spanyolország, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Törökország (Türkiye)
      • Istanbul, Törökország (Türkiye), 34752
        • Acibadem University School of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Be kell fejeznie a 111-301-es tanulmányt
  • A 10 évesnél idősebb nőknél, vagy akiknél megindult a menstruáció, negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie az alaplátogatás alkalmával, és hajlandónak kell lennie további terhességi tesztek elvégzésére a vizsgálat során
  • Ha szexuálisan aktív, hajlandó egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni, miközben részt vesz a vizsgálatban
  • Hajlandóak és képesek minden tanulmányi eljárás elvégzésére
  • A szülő(k) vagy gyám(ok) hajlandóak és képesek írásos, aláírt, tájékozott beleegyezést adni a vizsgálat természetének ismertetése után és bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás elvégzése előtt. A nagykorúság alatti alanyok is hajlandók és képesek írásbeli hozzájárulást adni (ha a helyi szabályozás vagy az IRB/IEC előírja), miután a vizsgálat természetét elmagyarázták, és bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás elvégzése előtt. Azon alanyok, akik a vizsgálat ideje alatt elérik országukban a nagykorúságot, a törvényes nagykorúság elérésekor ismét írásos beleegyezést kérnek.

Kizárási kritériumok:

  • A 111-301 vizsgálat befejezése előtt végleg abbahagyta a BMN 111 vagy a placebo szedését
  • Klinikailag szignifikáns lelete vagy aritmiája van a kiindulási EKG-n, ami kóros szívműködésre utal
  • Bizonyíték a növekedési sebesség csökkenéséről (<1,5 cm/év) legalább 6 hónapos időszak alatt, vagy a növekedési lemez záródásáról (proximális sípcsont, disztális combcsont) az alsó végtagok kétoldali röntgenfelvételein keresztül.
  • A vizsgálati időszak befejezése előtt kérjen meg bármely vizsgáló ügynököt
  • Jelenlegi terápia olyan gyógyszerekkel, amelyekről ismert, hogy megváltoztatják a veseműködést
  • Terhes vagy szoptat, vagy terhességet tervez a vizsgálat alatt
  • Egyidejű betegség vagy állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint bármilyen okból megzavarná a vizsgálatban való részvételt vagy a biztonsági értékeléseket.
  • Olyan állapota vagy körülménye van, amely a vizsgáló véleménye szerint nagy kockázatnak teszi ki a vizsgálati alanyt a rossz kezelési megfelelés vagy a vizsgálat elmulasztása miatt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 111 BMN
Drog: 111 BMN
A BMN 111 ajánlott dózisának szubkután injekciója a súlysáv szerinti adagolás alapján naponta egyszer.
Más nevek:
  • Vosoritide
  • Módosított rekombináns humán C-típusú nátriuretikus peptid

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az átlagos éves növekedési sebességben
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év
Hosszú távú hatékonyság az éves növekedési sebesség változásával mérve
A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az egészséggel összefüggő életminőség változásai az alacsony termetű fiatalok életminősége kérdőív alapján
Időkeret: A tanulmányok befejeztével 6-12 havonta
A tanulmányok befejeztével 6-12 havonta
A napi tevékenység teljesítményének lehetséges változásai a Napi tevékenységek tevékenységei kérdőív alapján
Időkeret: A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
Jellemezze a BMN 111 maximális koncentrációját (Cmax) a plazmában
Időkeret: A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
Jellemezze a plazmakoncentráció-időgörbe alatti területet 0-tól a végtelenig (AUC0-∞)
Időkeret: A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
Jellemezze a plazmakoncentráció-időgörbe alatti területet a 0 időponttól az utolsó mérhető koncentrációig (AUC0-t)
Időkeret: A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
Jellemezze a BMN 111 eliminációs felezési idejét (t1⁄2)
Időkeret: A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
Jellemezze a gyógyszer látszólagos clearance-ét
Időkeret: A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
Jellemezze a látszólagos eloszlási térfogatot a terminális fázis alapján (Vz/F)
Időkeret: A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
Jellemezze, mennyi ideig van jelen a BMN 111 maximális koncentrációnál (Tmax)
Időkeret: A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
BMN 111 Activity Biomarkerek
Időkeret: A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
A BMN 111 aktivitását csont- és kollagénanyagcsere mérésével értékelik
A tanulmányok befejeztével, 12 havonta
Értékelje a végtagok testarányának változását az alapvonalhoz képest
Időkeret: A tanulmányok befejeztével, 6 havonta
A tanulmányok befejeztével, 6 havonta
A BMN 111 hatása a csontok morfológiájára és minőségére
Időkeret: A vizsgálat befejeztével 12 havonta DXA vagy 2 évente röntgen esetében
A BMN 111 hatását a csont morfológiájára/minőségére a csont ásványi sűrűségének röntgen- és kettős röntgenabszorptiometriával történő mérésével fogják értékelni.
A vizsgálat befejeztével 12 havonta DXA vagy 2 évente röntgen esetében
Végső felnőtt magasság
Időkeret: Nőknél legalább 16 éves korig, férfiaknál 18 éves korig
Nőknél 16, férfiaknál 18 éves magasság
Nőknél legalább 16 éves korig, férfiaknál 18 éves korig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Opcionális feltáró genomiális biomarker elemzés
Időkeret: A tanulmány befejezése után
CNP jelátvitelhez kapcsolódó gének feltáró genomikai elemzése
A tanulmány befejezése után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioMarin Pharmaceutical

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. december 12.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2031. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2031. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. december 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 31.

Első közzététel (Tényleges)

2018. február 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 12.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 111-302
  • 2017-002404-28 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel