Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Erweiterungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 111 bei Kindern mit Achondroplasie

8. Dezember 2023 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine Open-Label-Langzeit-Verlängerungsstudie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BMN 111 bei Kindern mit Achondroplasie

Ziel und Design dieser Phase-3-Studie ist es, BMN 111 als therapeutische Option für die Behandlung von Kindern mit Achondroplasie zu bewerten

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

119

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Deutschland
      • Magdeburg, Deutschland, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Barcelona, Spanien, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Muss Studie 111-301 abgeschlossen haben
  • Frauen >= 10 Jahre alt oder die mit der Menstruation begonnen haben, müssen beim Baseline-Besuch einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchführen zu lassen
  • Wenn sexuell aktiv, bereit, während der Teilnahme an der Studie eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden
  • Sind bereit und in der Lage, alle Studienverfahren durchzuführen
  • Eltern oder Erziehungsberechtigte sind willens und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erläutert wurde und bevor forschungsbezogene Verfahren durchgeführt werden. Außerdem sind minderjährige Probanden bereit und in der Lage, eine schriftliche Zustimmung zu erteilen (falls dies nach den örtlichen Vorschriften oder dem IRB/IEC erforderlich ist), nachdem die Art der Studie erklärt wurde und bevor ein forschungsbezogenes Verfahren durchgeführt wird. Probanden, die während der laufenden Studie in ihrem Land die Volljährigkeit erreichen, werden gebeten, bei Erreichen der gesetzlichen Volljährigkeit erneut ihre eigene schriftliche Einwilligung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  • Dauerhaftes Absetzen von BMN 111 oder Placebo vor Abschluss der 111-301-Studie
  • Haben Sie einen klinisch signifikanten Befund oder eine Arrhythmie im Baseline-EKG, der auf eine abnormale Herzfunktion hinweist
  • Nachweis einer verringerten Wachstumsgeschwindigkeit (< 1,5 cm/Jahr), beurteilt über einen Zeitraum von mindestens 6 Monaten, oder eines Verschlusses der Wachstumsfuge (proximale Tibia, distales Femur) durch bilaterale Röntgenaufnahmen der unteren Extremitäten.
  • Fordern Sie vor Abschluss des Studienzeitraums einen Prüfagenten an
  • Aktuelle Therapie mit Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie die Nierenfunktion verändern
  • Schwanger oder stillend oder planen, während der Studie schwanger zu werden
  • Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes aus irgendeinem Grund die Studienteilnahme oder Sicherheitsbewertungen beeinträchtigen würde.
  • Haben Sie einen Zustand oder Umstand, der nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden einem hohen Risiko für eine schlechte Behandlungscompliance oder das Nichtbeenden der Studie aussetzt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BMN 111
Arzneimittel: BMN 111
Subkutane Injektion der empfohlenen Dosis von BMN 111 basierend auf der Gewichtsbanddosierung einmal täglich.
Andere Namen:
  • Vosoritid
  • Modifiziertes rekombinantes humanes natriuretisches Peptid vom C-Typ

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der mittleren annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit gegenüber den Ausgangswerten
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Langfristige Wirksamkeit, gemessen an der Änderung der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, gemessen anhand des Fragebogens „Quality of Life in Short-Satured Youth“.
Zeitfenster: Bis Studienabschluss alle 6-12 Monate
Bis Studienabschluss alle 6-12 Monate
Potenzielle Änderungen der täglichen Aktivitätsleistung, gemessen anhand des Fragebogens „Aktivitäten des täglichen Lebens“.
Zeitfenster: Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Charakterisieren Sie die maximale Konzentration (Cmax) von BMN 111 im Plasma
Zeitfenster: Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Charakterisieren Sie den Bereich unter der Zeitkurve der Plasmakonzentration von Zeit 0 bis unendlich (AUC0-∞)
Zeitfenster: Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Charakterisieren Sie die Fläche unter der Zeitkurve der Plasmakonzentration vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-t)
Zeitfenster: Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Charakterisierung der Eliminationshalbwertszeit von BMN 111 (t1⁄2)
Zeitfenster: Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Charakterisieren Sie die offensichtliche Clearance des Arzneimittels
Zeitfenster: Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Charakterisieren Sie das scheinbare Verteilungsvolumen basierend auf der terminalen Phase (Vz/F)
Zeitfenster: Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Charakterisieren Sie die Zeitspanne, in der BMN 111 in maximaler Konzentration vorhanden ist (Tmax)
Zeitfenster: Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Bis Studienabschluss alle 12 Monate
BMN 111-Aktivitäts-Biomarker
Zeitfenster: Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Die Aktivität von BMN 111 wird durch Messen des Knochen- und Kollagenstoffwechsels bewertet
Bis Studienabschluss alle 12 Monate
Bewerten Sie die Veränderung der Körperproportionen der Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Studienabschluss alle 6 Monate
Bis Studienabschluss alle 6 Monate
Wirkung von BMN 111 auf Knochenmorphologie und -qualität
Zeitfenster: Bis Studienabschluss alle 12 Monate für DXA oder 2 Jahre für Röntgen
Die Wirkung von BMN 111 auf die Knochenmorphologie/-qualität wird durch Messung der Knochenmineraldichte mittels Röntgen- und Dual-Röntgen-Absorptiometrie bewertet
Bis Studienabschluss alle 12 Monate für DXA oder 2 Jahre für Röntgen
Endgültige Erwachsenengröße
Zeitfenster: Bis mindestens 16 Jahre für Frauen und 18 Jahre für Männer
Körpergröße bei 16 Jahren für Frauen und 18 Jahren für Männer
Bis mindestens 16 Jahre für Frauen und 18 Jahre für Männer

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Optionale explorative genomische Biomarkeranalyse
Zeitfenster: Einmal durch Studienabschluss
Explorative Genomanalyse von Genen, die mit der CNP-Signalübertragung assoziiert sind
Einmal durch Studienabschluss

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

11. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 111-302
  • 2017-002404-28 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur BMN 111

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Sweden

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren