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Um estudo de extensão para avaliar a eficácia e segurança do BMN 111 em crianças com acondroplasia

12 de março de 2026 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo de extensão de longo prazo de fase 3 aberto para avaliar a segurança e a eficácia do BMN 111 em crianças com acondroplasia

A intenção e o desenho deste estudo de Fase 3 é avaliar o BMN 111 como uma opção terapêutica para o tratamento de crianças com Acondroplasia

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

119

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Magdeburg, Alemanha, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Espanha, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japão
      • Osaka, Japão
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japão
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japão
        • Tokushima University Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Turquia (Türkiye)
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34752
        • Acibadem University School of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Deve ter concluído o Estudo 111-301
  • Mulheres >= 10 anos de idade ou que começaram a menstruar devem ter um teste de gravidez negativo na visita inicial e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo
  • Se sexualmente ativo, disposto a usar um método contraceptivo altamente eficaz durante a participação no estudo
  • Estão dispostos e são capazes de realizar todos os procedimentos do estudo
  • Os pais ou responsáveis ​​estão dispostos e aptos a fornecer consentimento informado por escrito e assinado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes da realização de qualquer procedimento relacionado à pesquisa. Além disso, indivíduos menores de idade estão dispostos e aptos a fornecer consentimento por escrito (se exigido pelos regulamentos locais ou IRB/IEC) após a natureza do estudo ter sido explicada e antes da realização de qualquer procedimento relacionado à pesquisa. Os indivíduos que atingirem a maioridade em seu país enquanto o estudo estiver em andamento serão solicitados a fornecer seu próprio consentimento por escrito novamente ao atingir a maioridade legal.

Critério de exclusão:

  • BMN 111 ou placebo permanentemente descontinuado antes da conclusão do estudo 111-301
  • Ter um achado clinicamente significativo ou arritmia no ECG basal que indique função cardíaca anormal
  • Evidência de diminuição da velocidade de crescimento (<1,5 cm/ano) avaliada durante um período de pelo menos 6 meses ou de fechamento da placa de crescimento (tíbia proximal, fêmur distal) por meio de radiografias bilaterais das extremidades inferiores.
  • Exigir qualquer agente experimental antes da conclusão do período de estudo
  • Terapia atual com medicamentos conhecidos por alterar a função renal
  • Grávida ou amamentando ou planeja engravidar durante o estudo
  • Doença ou condição concomitante que, na visão do investigador, interferiria na participação no estudo ou nas avaliações de segurança, por qualquer motivo.
  • Ter uma condição ou circunstância que, na visão do investigador, coloque o sujeito em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não conclusão do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BMN 111
Medicamento: BMN 111
Injeção subcutânea da dose recomendada de BMN 111 com base na dosagem de faixa de peso uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • Vosoritide
  • Peptídeo natriurético tipo C humano recombinante modificado

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança das linhas de base na velocidade média de crescimento anualizada
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Eficácia de longo prazo medida pela mudança na velocidade de crescimento anualizada
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudanças na qualidade de vida relacionada à saúde, conforme medido pelo questionário Quality of Life in Short-Statured Youth
Prazo: Até a conclusão do estudo, a cada 6-12 meses
Até a conclusão do estudo, a cada 6-12 meses
Potenciais mudanças no desempenho da atividade diária, conforme medido pelo questionário Atividades da Vida Diária
Prazo: Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Caracterize a concentração máxima (Cmax) de BMN 111 no plasma
Prazo: Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Caracterize a área sob a curva de tempo de concentração plasmática do tempo 0 ao infinito (AUC0-∞)
Prazo: Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Caracterize a área sob a curva de tempo de concentração plasmática desde o tempo 0 até a última concentração mensurável (AUC0-t)
Prazo: Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Caracterize a meia-vida de eliminação do BMN 111 (t1⁄2)
Prazo: Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Caracterize a depuração aparente da droga
Prazo: Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Caracterize o volume aparente de distribuição com base na fase terminal (Vz/F)
Prazo: Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Caracterize a quantidade de tempo que o BMN 111 está presente na concentração máxima (Tmax)
Prazo: Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Biomarcadores de atividade BMN 111
Prazo: Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
A atividade do BMN 111 será avaliada medindo o metabolismo ósseo e do colágeno
Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses
Avalie a mudança da linha de base nas proporções corporais das extremidades
Prazo: Até a conclusão do estudo, a cada 6 meses
Até a conclusão do estudo, a cada 6 meses
Efeito do BMN 111 na morfologia e qualidade óssea
Prazo: Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses para DXA ou 2 anos para raio-X
O efeito do BMN 111 na morfologia/qualidade óssea será avaliado medindo a densidade mineral óssea por meio de raios-X e absorciometria de raios-X duplos
Até a conclusão do estudo, a cada 12 meses para DXA ou 2 anos para raio-X
Altura adulta final
Prazo: Até pelo menos 16 anos de idade para mulheres e 18 anos de idade para homens
Altura aos 16 anos para mulheres e 18 anos para homens
Até pelo menos 16 anos de idade para mulheres e 18 anos de idade para homens

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Análise exploratória opcional de biomarcadores genômicos
Prazo: Uma vez até a conclusão do estudo
Análise genômica exploratória de genes associados à sinalização do CNP
Uma vez até a conclusão do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de dezembro de 2017

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2031

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de dezembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

6 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 111-302
  • 2017-002404-28 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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