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연골무형성증 소아에서 BMN 111의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 확장 연구

2026년 3월 12일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

연골무형성증 소아에서 BMN 111의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 3상 오픈 라벨 장기 확장 연구

이 3상 연구의 의도와 설계는 BMN 111을 연골무형성증 어린이 치료를 위한 치료 옵션으로 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

119

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Magdeburg, 독일, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, 독일, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, 미국, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, 스페인, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, 스페인, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • 영국
      • London, 영국, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, 영국, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • 일본
      • Osaka, 일본
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, 일본
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, 일본
        • Tokushima University Hospital
  • 터키 (Türkiye)
      • Istanbul, 터키 (Türkiye), 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연구 111-301을 완료해야 함
  • 여성 >= 10세 또는 월경을 시작한 사람은 기준선 방문에서 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 기간 동안 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다.
  • 성적으로 활발한 경우, 연구에 참여하는 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용할 의향이 있습니다.
  • 모든 학습 절차를 수행할 의지와 능력이 있는 자
  • 부모(들) 또는 보호자(들)는 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있습니다. 또한, 성년 미만의 피험자는 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있습니다(현지 규정 또는 IRB/IEC에서 요구하는 경우). 연구가 진행되는 동안 자국에서 성년에 도달한 피험자는 법적 성년에 도달하면 다시 서면 동의서를 제공해야 합니다.

제외 기준:

  • 111-301 연구가 완료되기 전에 영구적으로 중단된 BMN 111 또는 위약
  • 비정상적인 심장 기능을 나타내는 베이스라인 ECG에서 임상적으로 중요한 소견 또는 부정맥이 있는 경우
  • 6개월 이상의 기간 동안 평가한 성장 속도 감소(<1.5cm/년) 또는 양측 하지 X-레이를 통한 성장판 폐쇄(근위 경골, 원위 대퇴골)의 증거.
  • 연구 기간이 완료되기 전에 조사 에이전트가 필요합니다.
  • 신장 기능을 변경하는 것으로 알려진 약물을 사용한 현재 요법
  • 임신 또는 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획
  • 연구자의 관점에서 어떤 이유로든 연구 참여 또는 안전성 평가를 방해할 동시 질병 또는 상태.
  • 연구자의 관점에서 피험자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 상태 또는 환경을 가짐.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BMN 111
의약품: BMN 111
1일 1회 체중 밴드 용량을 기준으로 권장 용량의 BMN 111을 피하 주사합니다.
다른 이름들:
  • 보소리타이드
  • 변형된 재조합 인간 C형 나트륨 이뇨 펩타이드

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
평균 연간 성장 속도의 기준선으로부터의 변화
기간: 학업 수료까지 평균 1년
연간 성장 속도의 변화로 측정한 장기 효능
학업 수료까지 평균 1년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
단신 청소년의 삶의 질 설문지로 측정한 건강 관련 삶의 질 변화
기간: 연구 완료를 통해 6-12개월마다
연구 완료를 통해 6-12개월마다
일상 생활 활동 설문지로 측정한 일상 활동 성과의 잠재적인 변화
기간: 연구 완료 시까지 12개월마다
연구 완료 시까지 12개월마다
혈장 내 BMN 111의 최대 농도(Cmax) 특성화
기간: 연구 완료 시까지 12개월마다
연구 완료 시까지 12개월마다
시간 0에서 무한대(AUC0-∞)까지 혈장 농도 시간 곡선 아래 영역을 특성화합니다.
기간: 연구 완료 시까지 12개월마다
연구 완료 시까지 12개월마다
시간 0에서 마지막 측정 가능한 농도(AUC0-t)까지 혈장 농도 시간 곡선 아래 영역을 특성화합니다.
기간: 연구 완료 시까지 12개월마다
연구 완료 시까지 12개월마다
BMN 111의 제거 반감기 ​​특성화(t1⁄2)
기간: 연구 완료 시까지 12개월마다
연구 완료 시까지 12개월마다
약물의 겉보기 클리어런스 특성화
기간: 연구 완료 시까지 12개월마다
연구 완료 시까지 12개월마다
최종 위상(Vz/F)을 기준으로 분포의 겉보기 부피를 특성화합니다.
기간: 연구 완료 시까지 12개월마다
연구 완료 시까지 12개월마다
BMN 111이 최대 농도(Tmax)로 존재하는 시간의 양을 특성화합니다.
기간: 연구 완료 시까지 12개월마다
연구 완료 시까지 12개월마다
BMN 111 활동 바이오마커
기간: 연구 완료 시까지 12개월마다
BMN 111 활동은 뼈와 콜라겐 대사를 측정하여 평가됩니다.
연구 완료 시까지 12개월마다
사지의 신체 비율 비율에서 기준선으로부터의 변화를 평가합니다.
기간: 학습 완료 시까지 6개월마다
학습 완료 시까지 6개월마다
뼈 형태 및 품질에 대한 BMN 111의 영향
기간: 연구 완료 시까지 DXA의 경우 12개월마다, X-ray의 경우 2년마다
BMN 111이 뼈 형태/질에 미치는 영향은 X선 및 이중 X선 흡수계측을 통해 골밀도를 측정하여 평가합니다.
연구 완료 시까지 DXA의 경우 12개월마다, X-ray의 경우 2년마다
최종 성인 신장
기간: 여성의 경우 16세 이상, 남성의 경우 18세 이상
여성의 경우 16세, 남성의 경우 18세의 키
여성의 경우 16세 이상, 남성의 경우 18세 이상

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
선택적인 탐색적 게놈 바이오마커 분석
기간: 학습 완료를 통해 한 번
CNP 신호 전달과 관련된 유전자의 탐색적 게놈 분석
학습 완료를 통해 한 번

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 12월 12일

기본 완료 (추정된)

2031년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2031년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 12월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 1월 31일

처음 게시됨 (실제)

2018년 2월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 12일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 111-302
  • 2017-002404-28 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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