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軟骨無形成症の子供におけるBMN 111の有効性と安全性を評価するための拡張研究

2026年3月12日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

軟骨無形成症の小児における BMN 111 の安全性と有効性を評価するための第 3 相非盲検長期延長試験

この第 3 相試験の目的と設計は、軟骨無形成症の子供の治療の選択肢として BMN 111 を評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

119

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance、California、アメリカ、90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • イギリス
      • London、イギリス、SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield、イギリス、S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona、スペイン、08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga、スペイン、29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • トルコ（Türkiye）
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • ドイツ
      • Magdeburg、ドイツ、39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster、ドイツ、48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • 日本
      • Osaka、日本
        • Osaka University Hospital
      • Saitama、日本
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima、日本
        • Tokushima University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 研究111-301を完了している必要があります
  • -10歳以上の女性または月経を開始した女性は、ベースライン訪問で妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受ける意思がある
  • -性的に活発な場合、研究に参加している間、非常に効果的な避妊方法を喜んで使用します
  • -すべての研究手順を喜んで実行できます
  • 親または保護者は、研究の性質が説明された後、研究関連の手順を実行する前に、書面で署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。 また、成人未満の被験者は、研究の性質が説明された後、研究関連の手順を実行する前に、書面による同意を提供する意思があり、提供することができます（現地の規制またはIRB / IECで必要な場合）. 研究の進行中に自国で成年に達した被験者は、法定成年に達した時点で再度書面による同意を提出するよう求められます。

除外基準:

  • -111-301研究が完了する前にBMN 111またはプラセボを永久に中止した
  • -異常な心機能を示すベースラインECGで臨床的に重要な所見または不整脈がある
  • -少なくとも6か月の期間にわたって評価された成長速度の減少（<1.5 cm /年）の証拠、または両側下肢X線による成長板の閉鎖（近位脛骨、遠位大腿骨）の証拠。
  • -研究期間が完了する前に治験薬を必要とする
  • 腎機能を変化させることが知られている薬物による現在の治療
  • -妊娠中または授乳中、または研究中に妊娠する予定がある
  • -研究者の見解では、何らかの理由で研究への参加または安全性評価を妨げる併存疾患または状態。
  • -治験責任医師の見解では、被験者を治療コンプライアンスの低下または研究を完了しないリスクが高い状態または状況にある。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BMN111
薬：BMN111
1 日 1 回の体重帯の投与に基づく BMN 111 の推奨用量の皮下注射。
他の名前：
  • ボソリチド
  • 改変組換えヒトC型ナトリウム利尿ペプチド

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
平均年率成長速度のベースラインからの変化
時間枠：研究完了まで、平均1年
年間成長速度の変化によって測定される長期的な有効性
研究完了まで、平均1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
低身長の若者の生活の質アンケートで測定された健康関連の生活の質の変化
時間枠：学習完了まで、6～12か月ごと
学習完了まで、6～12か月ごと
日常生活活動アンケートで測定された日常活動パフォーマンスの潜在的な変化
時間枠：学習完了まで、12 か月ごと
学習完了まで、12 か月ごと
血漿中の BMN 111 の最大濃度 (Cmax) を特徴付ける
時間枠：学習完了まで、12 か月ごと
学習完了まで、12 か月ごと
時間 0 から無限大 (AUC0-∞) までの血漿濃度時間曲線の下の領域を特徴付けます
時間枠：学習完了まで、12 か月ごと
学習完了まで、12 か月ごと
時間 0 から最後の測定可能な濃度 (AUC0-t) までの血漿濃度の時間曲線の下の領域を特徴付けます
時間枠：学習完了まで、12 か月ごと
学習完了まで、12 か月ごと
BMN 111 の消失半減期 (t1/2) を特徴付ける
時間枠：学習完了まで、12 か月ごと
学習完了まで、12 か月ごと
薬物の見かけのクリアランスを特徴付ける
時間枠：学習完了まで、12 か月ごと
学習完了まで、12 か月ごと
ターミナル フェーズ (Vz/F) に基づいて分布の見かけのボリュームを特徴付けます。
時間枠：学習完了まで、12 か月ごと
学習完了まで、12 か月ごと
BMN 111 が最大濃度 (Tmax) で存在する時間を特徴付ける
時間枠：学習完了まで、12 か月ごと
学習完了まで、12 か月ごと
BMN 111 活動バイオマーカー
時間枠：学習完了まで、12 か月ごと
BMN 111の活性は、骨とコラーゲンの代謝を測定することによって評価されます
学習完了まで、12 か月ごと
四肢の体格比のベースラインからの変化を評価する
時間枠：学習完了まで、6か月ごと
学習完了まで、6か月ごと
骨の形態と質に対する BMN 111 の影響
時間枠：研究が完了するまで、DXA の場合は 12 か月ごと、X 線の場合は 2 年ごと
骨の形態/質に対するBMN 111の効果は、X線および二重X線吸収法による骨ミネラル密度の測定によって評価されます。
研究が完了するまで、DXA の場合は 12 か月ごと、X 線の場合は 2 年ごと
最終成人身長
時間枠：女性は16歳以上、男性は18歳以上
身長は女性16歳、男性18歳
女性は16歳以上、男性は18歳以上

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
オプションの探索的ゲノムバイオマーカー分析
時間枠：学習完了後
CNPシグナル伝達に関連する遺伝子の探索的ゲノム解析
学習完了後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioMarin Pharmaceutical

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年12月12日

一次修了 (推定)

2031年6月1日

研究の完了 (推定)

2031年6月1日

試験登録日

最初に提出

2017年12月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年1月31日

最初の投稿 (実際)

2018年2月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月12日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 111-302
  • 2017-002404-28 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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