Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование для оценки эффективности и безопасности BMN 111 у детей с ахондроплазией

12 марта 2026 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Фаза 3, открытое долгосрочное расширенное исследование для оценки безопасности и эффективности BMN 111 у детей с ахондроплазией

Целью и дизайном этого исследования Фазы 3 является оценка BMN 111 в качестве терапевтического варианта лечения детей с ахондроплазией.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

119

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Германия
      • Magdeburg, Германия, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Германия, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Испания, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Испания, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Соединенные Штаты, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Турция (Туркие)
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Япония
      • Osaka, Япония
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Япония
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Япония
        • Tokushima University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Должен пройти исследование 111-301.
  • Женщины >= 10 лет или у которых начались менструации, должны иметь отрицательный результат теста на беременность во время исходного визита и быть готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования.
  • Если вы ведете половую жизнь, готовы использовать высокоэффективный метод контрацепции во время участия в исследовании.
  • Готовы и способны выполнять все процедуры обучения
  • Родитель(и) или опекун(ы) желают и могут предоставить письменное подписанное информированное согласие после объяснения характера исследования и до выполнения любой процедуры, связанной с исследованием. Кроме того, субъекты, не достигшие совершеннолетия, желают и могут предоставить письменное согласие (если этого требует местное законодательство или IRB/IEC) после объяснения характера исследования и до выполнения любой процедуры, связанной с исследованием. Субъектам, достигшим совершеннолетия в своей стране во время проведения исследования, будет предложено снова предоставить свое собственное письменное согласие по достижении совершеннолетия.

Критерий исключения:

  • Окончательное прекращение приема BMN 111 или плацебо до завершения исследования 111-301
  • Иметь клинически значимую находку или аритмию на исходной ЭКГ, что указывает на аномальную функцию сердца
  • Доказательства снижения скорости роста (<1,5 см/год) по оценке в течение как минимум 6 месяцев или закрытия зоны роста (проксимальный отдел большеберцовой кости, дистальный отдел бедренной кости) при двусторонней рентгенографии нижних конечностей.
  • Требовать любого исследовательского агента до завершения периода исследования
  • Текущая терапия препаратами, которые, как известно, изменяют функцию почек
  • Беременные или кормящие грудью или планирующие забеременеть во время исследования
  • Сопутствующее заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, по любой причине может помешать участию в исследовании или оценке безопасности.
  • Иметь состояние или обстоятельство, которое, по мнению исследователя, подвергает субъекта высокому риску несоблюдения режима лечения или невыполнения исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: БМН 111
Лекарство: БМН 111
Подкожная инъекция рекомендуемой дозы BMN 111 в зависимости от веса тела один раз в день.
Другие имена:
  • Восоритид
  • Модифицированный рекомбинантный натрийуретический пептид С-типа человека

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение среднегодовой скорости роста по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем 1 год
Долгосрочная эффективность, измеряемая изменением годовой скорости роста
По завершении обучения, в среднем 1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения качества жизни, связанного со здоровьем, согласно опроснику «Качество жизни у низкорослых молодых людей»
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 6-12 месяцев
По окончании обучения, каждые 6-12 месяцев
Потенциальные изменения в показателях повседневной активности, измеренные с помощью опросника «Действия в повседневной жизни»
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Охарактеризуйте максимальную концентрацию (Cmax) BMN 111 в плазме
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Охарактеризуйте площадь под временной кривой концентрации в плазме от времени 0 до бесконечности (AUC0-∞)
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Охарактеризовать площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени 0 до последней измеримой концентрации (AUC0-t).
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Охарактеризуйте период полувыведения BMN 111 (t1/2)
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Охарактеризуйте кажущийся клиренс препарата
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Охарактеризовать кажущийся объем распределения на основе терминальной фазы (Vz/F)
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Охарактеризуйте количество времени, в течение которого BMN 111 присутствует в максимальной концентрации (Tmax).
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
BMN 111 Биомаркеры активности
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Активность BMN 111 будет оцениваться путем измерения метаболизма костной ткани и коллагена.
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Оцените изменение соотношения пропорций тела конечностей по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 6 месяцев
По окончании обучения, каждые 6 месяцев
Влияние BMN 111 на морфологию и качество кости
Временное ограничение: По завершении исследования каждые 12 месяцев для DXA или 2 года для рентгена
Влияние BMN 111 на морфологию/качество кости будет оцениваться путем измерения минеральной плотности кости с помощью рентгеновского излучения и двойной рентгеновской абсорбциометрии.
По завершении исследования каждые 12 месяцев для DXA или 2 года для рентгена
Окончательный взрослый рост
Временное ограничение: До 16 лет для женщин и до 18 лет для мужчин
Рост в 16 лет для женщин и 18 лет для мужчин
До 16 лет для женщин и до 18 лет для мужчин

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Дополнительный исследовательский анализ геномных биомаркеров
Временное ограничение: После завершения обучения
Исследовательский геномный анализ генов, связанных с передачей сигналов CNP
После завершения обучения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 декабря 2017 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 декабря 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 111-302
  • 2017-002404-28 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования БМН 111

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Chile

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться