局限性单纯性大疱性表皮松解症足底病变注射肉毒杆菌毒素 (EBTox)
2023年8月22日 更新者：University Hospital, Toulouse
局限性单纯性大疱性表皮松解症患者足底病变注射肉毒杆菌毒素的疗效评价：双盲随机对照研究。
研究人员假设，手掌注射肉毒杆菌毒素，通过抑制发汗，将限制局部单纯性大疱性表皮松解症 (LEBS) 中水泡的发生。
研究概览
详细说明
大疱性表皮松解症是一组罕见的遗传性疾病，其特征是由于皮肤脆弱而出现水疱和糜烂。 根据皮肤裂隙区域的位置，有 4 个不同的亚组。 最常见的亚组是单纯型，主要由局部型组成（局部单纯性大疱性表皮松解症：LEBS）。 LEBS 的发病率估计在 1/318.000 和 1/35.000 之间。 这种疾病在婴儿早期开始，起因是由于行走过程中的摩擦继发于脚底出现水泡和糜烂。 这种现象因热和发汗而恶化。 LEBS 是由于角蛋白基因突变所致。 LEBS 患者的预期寿命正常，但由于永久性皮肤疼痛和日常活动（步行、运动）受限，生活质量明显受损。 没有有效或治愈的治疗方法。 患者必须限制摩擦，保护皮肤并在皮肤损伤时使用膏药。
肉毒杆菌毒素已被批准用于治疗腋窝多汗症，并且已被证明对手掌和脚掌也有效。 肉毒杆菌毒素在 LEBS 足底损伤中的功效已在文献中报道（一个病例报告和一个简短的 6 名患者的回顾性系列），但没有适当的研究。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
25
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Juliette Mazereeuw-Hautier, MD
- 电话号码：33 5 67 77 81 41
- 邮箱：mazereeuw-hautier.j@chu-toulouse.fr
研究联系人备份
- 姓名：Isabelle DREYFUS, PharmD
- 电话号码：33 5 67 77 81 10
- 邮箱：dreyfus.i@chu-toulouse.fr
学习地点
-
-
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Bordeaux、法国、33000
- 招聘中
- University Hospital Bordeaux
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接触：
- Olivier COGREL, MD
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Nice、法国、06000
- 招聘中
- University Hospital Nice
-
接触：
- Christine CHIAVERINI, MD
-
Paris、法国、75000
- 招聘中
- Saint-Louis Hospital - APHP
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接触：
- Emmanuel Bourrat, MD
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Toulouse、法国、31059
- 招聘中
- Hôpital Larrey - CHU Toulouse
-
接触：
- Juliette Mazereeuw-Hautier, Pr
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据临床症状和某些情况下的组织学或分子发现诊断 LEBS
- 手掌皮肤病变：水泡和/或：糜烂、水肿和红斑病变、结痂。 每只脚至少有 3 个损伤
- 双脚皮肤损伤的临床严重程度相似
- 有社会保障的患者
- 患者的书面同意
- 患者能够理解研究的问卷
排除标准：
- 只有一条腿且每只脚上的脚趾数量不同的患者。
- 已知对肉毒杆菌毒素或其赋形剂过敏
- 目前使用氨基苷类药物治疗
- 肌无力
- 吞咽困难
- 呼吸系统疾病
- 吞咽困难或吸入性肺病的既往病史
- 已知对利多卡因、丙胺卡因、扑热息痛或一氧化二氮过敏或禁忌
- 在研究前 2 天内进行的育龄妇女怀孕（阳性妊娠试验 (β-HCG)）。 哺乳。
- 纳入后 6 个月内的避孕
- 精神上或身体上或司法上无能力填写问卷
- 监护病人
- 入库时脚底皮肤感染
- 位于脚底的皮肤损伤，与 LEBS 无关（即 创伤后伤口，疣）
- 患有脱水症的患者
- 过去 6 个月内注射过肉毒杆菌毒素
- 在过去 2 个月内纳入另一项研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：肉毒素
注射肉毒杆菌毒素（Dysport®，Allergan）200 UI
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脚底的临床照片 标准化麻醉方案（利多卡因、脚底丙胺卡因、低温喷雾、口服扑热息痛以及仅在必要时使用羟考酮和羟嗪）。 鞋底清洁和消毒 右脚或左脚注射肉毒杆菌毒素 (200 UI)
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
注射生理血清
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脚底的临床照片 标准化麻醉方案（利多卡因、脚底丙胺卡因、低温喷雾、口服扑热息痛以及仅在必要时使用羟考酮和羟嗪）。 鞋底清洁和消毒 右脚或左脚注射生理血清 (200 UI)
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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由盲法集中独立审查员使用照片评估每只脚的整体临床改善，在 M3 与基线：为每只脚评估的 IGA 评分（改善整体评估）
大体时间：基线与第 3 个月
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IGA 分数是 5 分制（范围从 0 到 4）：0=没有改善或恶化/1=改善很小/2=中等改善/3=显着改善/4=完全消失
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基线与第 3 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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由盲法集中独立审查员使用照片评估每只脚的整体临床改善：每只脚的 IGA 评分（改善整体评估）
大体时间：基线与第 6 个月
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IGA 分数是 5 分制（范围从 0 到 4）：0=没有改善或恶化/1=改善很小/2=中等改善/3=显着改善/4=完全消失
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基线与第 6 个月
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由研究者评估的每只脚的整体临床改善：为每只脚评估的 IGA 评分（改善整体评估）。
大体时间：分别在第 1 个月、第 3 个月和第 6 个月与基线相比
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IGA 分数是 5 分制（范围从 0 到 4）：0=没有改善或恶化/1=改善很小/2=中等改善/3=显着改善/4=完全消失
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分别在第 1 个月、第 3 个月和第 6 个月与基线相比
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研究者临床观察到的足底病变数量的疗效评估
大体时间：在基线、第 1 个月、第 3 个月和第 6 个月
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每只脚上（红斑和水肿区域、水泡、皮肤糜烂、结痂）
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在基线、第 1 个月、第 3 个月和第 6 个月
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对每只脚受影响的足底皮肤表面（水泡、糜烂、红斑和水肿区域、结痂）进行疗效评估
大体时间：在基线、第 1 个月、第 3 个月和第 6 个月
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通过使用“Image J”软件在标准化照片上划定其轮廓来计算受影响的表面 = 由盲法集中独立审查员进行计算机评估。
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在基线、第 1 个月、第 3 个月和第 6 个月
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由患者本人对每只脚进行疗效评估
大体时间：在第 1 个月、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月
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用 5 分制评估总体改善（0=无改善或恶化/1=最小改善/2=中度改善/3=显着改善/4=完全消失）
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在第 1 个月、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月
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由患者自己评估每只脚的足底疼痛
大体时间：在基线、第 1 个月、第 3 个月和第 6 个月
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足底疼痛评估，使用 0 到 10 的疼痛 EVA 量表。
为进行评估，要求患者单脚站立（使用 EVA 量表评估这只脚的疼痛感觉），然后另一只脚站立（使用 EVA 量表评估另一只脚的疼痛感觉）。
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在基线、第 1 个月、第 3 个月和第 6 个月
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注射时立即耐受：
大体时间：第 0 天
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使用 0 到 10 疼痛 EVA 量表（患者访谈），由患者对每只脚在动作过程中感觉到的疼痛进行评估。
由研究者在注射期间对局部不良事件（每只脚）或一般不良事件进行的评估
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第 0 天
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中长期耐受性
大体时间：第 0 天、第 1 个月、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月
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由患者进行的局部不良事件（每只脚）或在家庭患者日记中报告的方案访问之间的一般不良事件的评估（在第 1 个月、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月收集）。
• 由研究者在D0（注射结束/注射后）、M3 和M6 对局部不良事件（每只脚）或一般不良事件进行的评估。
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第 0 天、第 1 个月、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Juliette Mazereeuw-Hautier, MD、University Hospital, Toulouse
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Fine JD, Bruckner-Tuderman L, Eady RA, Bauer EA, Bauer JW, Has C, Heagerty A, Hintner H, Hovnanian A, Jonkman MF, Leigh I, Marinkovich MP, Martinez AE, McGrath JA, Mellerio JE, Moss C, Murrell DF, Shimizu H, Uitto J, Woodley D, Zambruno G. Inherited epidermolysis bullosa: updated recommendations on diagnosis and classification. J Am Acad Dermatol. 2014 Jun;70(6):1103-26. doi: 10.1016/j.jaad.2014.01.903. Epub 2014 Mar 29.
- Sprecher E. Epidermolysis bullosa simplex. Dermatol Clin. 2010 Jan;28(1):23-32. doi: 10.1016/j.det.2009.10.003.
- Langan SM, Williams HC. A systematic review of randomized controlled trials of treatments for inherited forms of epidermolysis bullosa. Clin Exp Dermatol. 2009 Jan;34(1):20-5. doi: 10.1111/j.1365-2230.2008.02789.x. Epub 2008 Sep 25.
- Abitbol RJ, Zhou LH. Treatment of epidermolysis bullosa simplex, Weber-Cockayne type, with botulinum toxin type A. Arch Dermatol. 2009 Jan;145(1):13-5. doi: 10.1001/archdermatol.2008.546. No abstract available.
- Schwieger-Briel A, Chakkittakandiyil A, Lara-Corrales I, Aujla N, Lane AT, Lucky AW, Bruckner AL, Pope E. Instrument for scoring clinical outcome of research for epidermolysis bullosa: a consensus-generated clinical research tool. Pediatr Dermatol. 2015 Jan-Feb;32(1):41-52. doi: 10.1111/pde.12317. Epub 2014 Mar 20.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年6月14日
初级完成 (估计的)
2023年9月1日
研究完成 (估计的)
2023年12月1日
研究注册日期
首次提交
2018年2月6日
首先提交符合 QC 标准的
2018年2月26日
首次发布 (实际的)
2018年3月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月22日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- RC31/16/8917
- 2017-002332-16 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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