Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Injecties van botulinetoxine in plantaire laesies van gelokaliseerde epidermolysis bullosa simplex (EBTox)

22 augustus 2023 bijgewerkt door: University Hospital, Toulouse

Evaluatie van de werkzaamheid van injecties met botulinetoxine bij plantaire laesies van patiënten die lijden aan gelokaliseerde epidermolysis bullosa simplex: dubbelblinde gerandomiseerde gecontroleerde studie.

De onderzoekers veronderstellen dat injecties in de handpalm van botulinetoxine, via remming van de sudatie, het optreden van blaren in gelokaliseerde epidermolysis bullosa simplex (LEBS) zouden beperken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Epidermolysis bullosa is een groep zeldzame genetische ziekten die wordt gekenmerkt door het optreden van blaren en erosies als gevolg van een kwetsbare huid. Er zijn 4 verschillende subgroepen, gebaseerd op de locatie van het huiddecolleté. De meest voorkomende subgroep is de simplexvorm, die voornamelijk bestaat uit de gelokaliseerde vorm (lokale epidermolysis bullosa simplex: LEBS). De incidentie van LEBS werd geschat tussen 1/318.000 en 1/35.000. De ziekte begint vroeg in de kindertijd door het optreden van blaren en erosies op de voetzolen, secundair aan wrijvingen tijdens het lopen. Het fenomeen wordt verergerd door hitte en sudatie. LEBS is het gevolg van mutaties in keratinegenen. De levensverwachting bij LEBS is normaal, maar de kwaliteit van leven is aanzienlijk verminderd als gevolg van permanente huidpijn en beperking van dagelijkse activiteiten (lopen, sporten). Er is geen effectieve of curatieve behandeling. Patiënten moeten de wrijvingen beperken, de huid beschermen en pleisters gebruiken in geval van huidlaesies.

Botulinetoxine heeft een overeenkomst voor de behandeling van okselhyperhidrose en het is aangetoond dat het ook effectief is op handpalmen en voetzolen. De werkzaamheid van botulinetoxine bij plantaire laesies van LEBS is gerapporteerd in de literatuur (één casusrapport en een korte retrospectieve reeks van 6 patiënten), maar er is geen goed onderzoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33000
        • Werving
        • University Hospital Bordeaux
        • Contact:
          • Olivier COGREL, MD
      • Nice, Frankrijk, 06000
        • Werving
        • University Hospital Nice
        • Contact:
          • Christine CHIAVERINI, MD
      • Paris, Frankrijk, 75000
        • Werving
        • Saint-Louis Hospital - APHP
        • Contact:
          • Emmanuel Bourrat, MD
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Werving
        • Hôpital Larrey - CHU Toulouse
        • Contact:
          • Juliette Mazereeuw-Hautier, Pr

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van LEBS op basis van klinische symptomen en in sommige gevallen histologische of moleculaire bevindingen
  • Handpalmletsels: blaren en/of: erosies, oedemateuze en erythemateuze letsels, korsten. Minimaal 3 laesies per voet
  • Vergelijkbare klinische ernst van huidlaesies aan beide voeten
  • Patiënt met sociale zekerheid
  • Schriftelijke toestemming van de patiënt
  • Patiënt kan de vragenlijsten van het onderzoek begrijpen

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met slechts één been en een verschillend aantal tenen aan elke voet.
  • Bekende overgevoeligheid voor botulinetoxine of zijn hulpstoffen
  • Huidige behandeling met aminosiden
  • myasthenie
  • Slikproblemen
  • Ademhalingsstoornissen
  • Medische voorgeschiedenis van dysfagie of pneumopathie van inademing
  • Bekende allergie of contra-indicaties voor lidocaïne, prilocaïne, paracetamol of lachgas
  • Zwangerschap (positieve zwangerschapstest (β-HCG) voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd, uitgevoerd binnen de 2 dagen voorafgaand aan het onderzoek. Borstvoeding.
  • Anticonceptie gedurende 6 maanden na opname
  • Geestelijke of fysieke of gerechtelijke onbekwaamheid om de vragenlijsten in te vullen
  • Voogdij patiënten
  • Huidinfectie op de zolen op het moment van opname
  • Huidlaesies op de voetzolen, niet gerelateerd aan LEBS (bijv. posttraumatische wond, wrat)
  • Patiënt die lijdt aan dishydrose
  • Botulinetoxine-injecties in de afgelopen 6 maanden
  • Opname in een ander onderzoek in de afgelopen 2 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Botuline toxine
Injecties met botulinetoxine (Dysport®, Allergan) 200 UI
Geneesmiddel: Botuline toxine

Klinische foto's van de voetzolen Gestandaardiseerd anesthesieprotocol (lidocaïne, prilocaïne op voetzolen, cryospray, orale toediening van paracetamol en alleen indien nodig oxycodon en hydroxyzine).

Reiniging en ontsmettingsmiddel op de zolen Injecties met botulinetoxine (200 UI) op rechter- of linkervoet

Andere namen:
  • Dysport® (experimenteel geneesmiddel)
Placebo-vergelijker: Placebo
Injecties van fysiologisch serum
Geneesmiddel: Placebo

Klinische foto's van de voetzolen Gestandaardiseerd anesthesieprotocol (lidocaïne, prilocaïne op voetzolen, cryospray, orale toediening van paracetamol en alleen indien nodig oxycodon en hydroxyzine).

Reiniging en ontsmettingsmiddel op de zolen Injecties van fysiologisch serum (200 UI) op rechter- of linkervoet

Andere namen:
  • fysiologisch serum

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wereldwijde klinische verbetering aan elke voet beoordeeld door een geblindeerde, gecentraliseerde, onafhankelijke beoordelaar met behulp van foto's, op M3 vs. basislijn: IGA-score (Improvement Global Assessment) beoordeeld voor elke voet
Tijdsspanne: bij baseline versus maand 3
De IGA-score is een 5-puntsschaal (bereik van 0 tot 4): 0=geen verbetering of verslechtering / 1=minimale verbetering / 2=matige verbetering / 3=significante verbetering / 4=totale verdwijning
bij baseline versus maand 3

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wereldwijde klinische verbetering aan elke voet beoordeeld door een geblindeerde, gecentraliseerde, onafhankelijke beoordelaar aan de hand van foto's: IGA-score (Improvement Global Assessment) voor elke voet
Tijdsspanne: bij baseline versus maand 6
De IGA-score is een 5-puntsschaal (bereik van 0 tot 4): 0=geen verbetering of verslechtering / 1=minimale verbetering / 2=matige verbetering / 3=significante verbetering / 4=totale verdwijning
bij baseline versus maand 6
Globale klinische verbetering aan elke voet beoordeeld door de onderzoeker: IGA-score (Improvement Global Assessment) beoordeeld voor elke voet.
Tijdsspanne: respectievelijk op maand 1, maand 3 en maand 6 versus baseline
De IGA-score is een 5-puntsschaal (bereik van 0 tot 4): 0=geen verbetering of verslechtering / 1=minimale verbetering / 2=matige verbetering / 3=significante verbetering / 4=totale verdwijning
respectievelijk op maand 1, maand 3 en maand 6 versus baseline
Beoordeling van de werkzaamheid met betrekking tot het aantal door de onderzoeker klinisch waargenomen plantaire laesies
Tijdsspanne: bij baseline, maand 1, maand 3 en maand 6
op elke voet (erythemateuze en oedemateuze gebieden, blaren, huiderosie, korstjes)
bij baseline, maand 1, maand 3 en maand 6
Beoordeling van de werkzaamheid op elke voet van het aangetaste plantaire huidoppervlak (blaren, erosies, erythemateuze en oedemateuze gebieden, korstjes)
Tijdsspanne: bij baseline, maand 1, maand 3 en maand 6
berekening van dit aangetaste oppervlak door de contouren ervan af te bakenen op een gestandaardiseerde fotografie met behulp van "Image J"-software = geautomatiseerde beoordeling door een geblindeerde gecentraliseerde onafhankelijke beoordelaar.
bij baseline, maand 1, maand 3 en maand 6
Beoordeling van de werkzaamheid door de patiënt zelf, voor elke voet
Tijdsspanne: op maand 1, maand 3, maand 6 en maand 9
Globale verbetering beoordeeld met een score van 5 punten (0=geen verbetering of verslechtering / 1=minimale verbetering / 2=matige verbetering / 3=significante verbetering / 4=totale verdwijning)
op maand 1, maand 3, maand 6 en maand 9
Plantaire pijnbeoordeling door de patiënt zelf, voor elke voet
Tijdsspanne: bij baseline, maand 1, maand 3 en maand 6
Plantaire pijnbeoordeling, met behulp van een EVA-schaal van 0 tot 10 pijn. Om de beoordeling uit te voeren, wordt de patiënt gevraagd om op één voet te gaan staan ​​(beoordeling van pijn gevoeld voor deze voet met behulp van EVA-schaal) en vervolgens op de andere voet te gaan staan ​​(beoordeling van pijn gevoeld voor deze andere voet met behulp van EVA-schaal).
bij baseline, maand 1, maand 3 en maand 6
Onmiddellijke tolerantie tijdens injectie:
Tijdsspanne: Dag 0
Beoordeling uitgevoerd door de patiënt van de pijn die tijdens de handeling wordt gevoeld voor elke voet, met behulp van een 0 tot 10 pijn-EVA-schaal (interview met patiënt). Beoordeling uitgevoerd door de onderzoeker van lokale bijwerkingen (voor elke voet) of algemene bijwerkingen tijdens de injecties
Dag 0
Tolerantie op middellange en lange termijn
Tijdsspanne: Dag 0, maand 1, maand 3 en maand 6 en maand 9
Door de patiënt uitgevoerde beoordeling van lokale bijwerkingen (voor elke voet) of algemene bijwerkingen gemeld in het dagboek van de thuispatiënt tussen de protocolbezoeken (verzameld op maand 1, maand 3, maand 6 en maand 9). • Beoordeling door onderzoeker van lokale bijwerkingen (voor elke voet) of algemene bijwerkingen, bij D0 (aan het einde van/na de injecties), M3 en M6.
Dag 0, maand 1, maand 3 en maand 6 en maand 9

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Juliette Mazereeuw-Hautier, MD, University Hospital, Toulouse

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 juni 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2023

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RC31/16/8917
  • 2017-002332-16 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Epidermolyse Bullosa Simplex

Klinische onderzoeken op Botuline toxine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Colombia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren