Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Injektioner af botulinisk toksin i plantare læsioner af lokaliseret epidermolyse Bullosa Simplex (EBTox)

22. august 2023 opdateret af: University Hospital, Toulouse

Evaluering af effektiviteten af ​​injektioner af botulintoksin i plantare læsioner hos patienter, der lider af lokaliseret epidermolyse Bullosa Simplex: Dobbeltblind randomiseret kontrolleret undersøgelse.

Forskerne antager, at palmar-injektioner af botulintoksin via en hæmning af sudationen vil begrænse forekomsten af ​​blærer i lokaliseret epidermolysis bullosa simplex (LEBS).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Epidermolysis bullosa er en gruppe af sjældne genetiske sygdomme karakteriseret ved forekomsten af ​​blærer og erosioner på grund af hudskørhed. Der er 4 forskellige undergrupper, baseret på placeringen af ​​hudspaltningsområdet. Den hyppigste undergruppe er simplexformen, der overvejende består af den lokaliserede form (lokaliseret epidermolysis bullosa simplex: LEBS). Forekomsten af ​​LEBS blev estimeret til mellem 1/318.000 og 1/35.000. Sygdommen starter tidligt i spædbarnet ved forekomsten af ​​blærer og erosioner placeret på sålerne, sekundært til gnidninger under gåturen. Fænomenet forværres af varme og skum. LEBS skyldes mutationer i keratingener. Den forventede levealder i LEBS er normal, men livskvaliteten er væsentligt forringet på grund af permanente hudsmerter og begrænsning af hverdagsaktiviteter (gåture, sport). Der er ingen effektiv eller helbredende behandling. Patienter skal begrænse friktionerne, beskytte huden og bruge plaster i tilfælde af hudlæsioner.

Botulinisk toksin har en aftale til behandling af aksillær hyperhidrose og har vist sig også at være effektiv på håndflader og såler. Effekten af ​​botulinisk toksin i plantar læsioner af LEBS er blevet rapporteret i litteraturen (én case-rapport og en kort retrospektiv serie på 6 patienter), men der er ingen ordentlig undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Rekruttering
        • University Hospital Bordeaux
        • Kontakt:
          • Olivier COGREL, MD
      • Nice, Frankrig, 06000
        • Rekruttering
        • University Hospital Nice
        • Kontakt:
          • Christine CHIAVERINI, MD
      • Paris, Frankrig, 75000
        • Rekruttering
        • Saint-Louis Hospital - APHP
        • Kontakt:
          • Emmanuel Bourrat, MD
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Rekruttering
        • Hôpital Larrey - CHU Toulouse
        • Kontakt:
          • Juliette Mazereeuw-Hautier, Pr

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af LEBS baseret på kliniske symptomer og i nogle tilfælde histologiske eller molekylære fund
  • Palmar hudlæsioner: blærer og/eller: erosioner, ødematøse og erytematøse læsioner, skorper. 3 læsioner pr. fod som minimum
  • Lignende klinisk sværhedsgrad af hudlæsioner på begge fødder
  • Patient med social sikring
  • Patientens skriftlige samtykke
  • Patient i stand til at forstå undersøgelsens spørgeskemaer

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med kun ét ben og forskelligt antal tæer på hver fod.
  • Kendt overfølsomhed over for botulinisk toksin eller dets hjælpestoffer
  • Nuværende behandling med aminosider
  • Myasteni
  • Synkebesvær
  • Åndedrætsforstyrrelser
  • Tidligere sygehistorie med dysfagi eller pneumopati ved indånding
  • Kendt allergi eller kontraindikationer over for lidocain, prilocain, paracetamol eller dinitrogenoxid
  • Graviditet (positiv graviditetstest (β-HCG) for kvinder i den fødedygtige alder, udført inden for de 2 dage før undersøgelsen. Amning.
  • Prævention i 6 måneder fra inklusion
  • Psykisk eller fysisk eller juridisk manglende evne til at udfylde spørgeskemaerne
  • Værgemålspatienter
  • Hudinfektion på sålerne på tidspunktet for inklusion
  • Hudlæsioner placeret på sålerne, ikke relateret til LEBS (dvs. posttraumatisk sår, vorte)
  • Patient, der lider af dishydrose
  • Botuliniske toksin-injektioner inden for de foregående 6 måneder
  • Inkludering i en anden undersøgelse i de foregående 2 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Botulinisk toksin
Injektioner af botulinisk toksin (Dysport®, Allergan) 200 UI
Medicin: Botulinisk toksin

Kliniske fotografier af sålerne Standardiseret anæstesiprotokol (lidocain, prilocain på såler, cryo-spray, oral administration af paracetamol og kun om nødvendigt oxycodon og hydroxyzin).

Rengøring og antiseptisk på sålerne Injektioner af botulinisk toksin (200 UI) på højre eller venstre fod

Andre navne:
  • Dysport® (eksperimentelt lægemiddel)
Placebo komparator: Placebo
Injektioner af fysiologisk serum
Medicin: Placebo

Kliniske fotografier af sålerne Standardiseret anæstesiprotokol (lidocain, prilocain på såler, cryo-spray, oral administration af paracetamol og kun om nødvendigt oxycodon og hydroxyzin).

Rengøring og antiseptisk på sålerne Injektioner af fysiologisk serum (200 UI) på højre eller venstre fod

Andre navne:
  • fysiologisk serum

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Global klinisk forbedring på hver fod vurderet af en blindet centraliseret uafhængig anmelder ved hjælp af fotografier, ved M3 vs. baseline: IGA-score (Improvement Global Assessment) vurderet for hver fod
Tidsramme: ved baseline vs. måned 3
IGA-score er en 5-punkts skala (fra 0 til 4): 0 = ingen forbedring eller forværring / 1 = minimal forbedring / 2 = moderat forbedring / 3 = signifikant forbedring / 4 = total forsvinden
ved baseline vs. måned 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Global klinisk forbedring på hver fod vurderet af en blindet centraliseret uafhængig anmelder ved hjælp af fotografier: IGA-score (Improvement Global Assessment) for hver fod
Tidsramme: ved baseline versus måned 6
IGA-score er en 5-punkts skala (fra 0 til 4): 0 = ingen forbedring eller forværring / 1 = minimal forbedring / 2 = moderat forbedring / 3 = signifikant forbedring / 4 = total forsvinden
ved baseline versus måned 6
Global klinisk forbedring på hver fod vurderet af investigator: IGA-score (Improvement Global Assessment) vurderet for hver fod.
Tidsramme: ved henholdsvis måned 1, måned 3 og måned 6 vs baseline
IGA-score er en 5-punkts skala (fra 0 til 4): 0 = ingen forbedring eller forværring / 1 = minimal forbedring / 2 = moderat forbedring / 3 = signifikant forbedring / 4 = total forsvinden
ved henholdsvis måned 1, måned 3 og måned 6 vs baseline
Effektvurdering vedrørende antallet af plantare læsioner klinisk observeret af investigator
Tidsramme: ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
på hver fod (erytematøse og ødematøse områder, vabler, huderosion, skorper)
ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
Effektvurdering på hver fod af den berørte plantarhudoverflade (blærer, erosioner, erytematøse og ødematøse områder, skorper)
Tidsramme: ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
beregning af denne berørte overflade ved at afgrænse dens konturer på et standardiseret fotografi ved hjælp af "Image J" software = computeriseret vurdering af en blindet centraliseret uafhængig anmelder.
ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
Effektvurdering af patienten selv, for hver fod
Tidsramme: i måned 1, måned 3, måned 6 og måned 9
Global forbedring vurderet med en 5-points score (0=ingen forbedring eller forværring / 1=minimal forbedring / 2=moderat forbedring / 3=signifikant forbedring / 4=total forsvinden)
i måned 1, måned 3, måned 6 og måned 9
Plantar smerte vurdering af patienten selv, for hver fod
Tidsramme: ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
Plantar smertevurdering ved hjælp af en 0 til 10 smerte EVA-skala. For at udføre vurderingen anmodes patienten om at stå på den ene fod (vurdering af smerte, der føles for denne fod ved hjælp af EVA-skala), og derefter stå på den anden fod (vurdering af smerte, der føles for denne anden fod ved hjælp af EVA-skala).
ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
Umiddelbar tolerance under injektion:
Tidsramme: Dag 0
Vurdering udført af patienten af ​​smerten, der mærkes under handlingen for hver fod, ved hjælp af en 0 til 10 smerte EVA-skala (patientinterview). Vurdering udført af investigator af lokale bivirkninger (for hver fod) eller generelle bivirkninger under injektionerne
Dag 0
Mellem- og langsigtet tolerance
Tidsramme: Dag 0, måned 1, måned 3 og måned 6 og måned 9
Vurdering udført af patienten af ​​lokale uønskede hændelser (for hver fod) eller generelle bivirkninger rapporteret i hjemmepatientens dagbog mellem protokolbesøgene (indsamlet ved 1. måned, 3. måned, 6. måned og 9. måned). • Vurdering udført af investigator af lokale bivirkninger (for hver fod) eller generelle bivirkninger ved D0 (ved slutningen af/efter injektionerne), M3 og M6.
Dag 0, måned 1, måned 3 og måned 6 og måned 9

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Juliette Mazereeuw-Hautier, MD, University Hospital, Toulouse

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. juni 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2023

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

5. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RC31/16/8917
  • 2017-002332-16 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolyse Bullosa Simplex

Kliniske forsøg med Botulinisk toksin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner