Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Injeksjoner av botulinisk toksin i plantare lesjoner av lokalisert epidermolyse Bullosa Simplex (EBTox)

22. august 2023 oppdatert av: University Hospital, Toulouse

Evaluering av effektiviteten av injeksjoner av botulinisk toksin i plantare lesjoner hos pasienter som lider av lokalisert epidermolyse Bullosa Simplex: Dobbeltblind randomisert kontrollert studie.

Etterforskerne antar at palmar injeksjoner av botulinisk toksin, via en hemming av sudasjonen, vil begrense forekomsten av blemmer i lokalisert epidermolysis bullosa simplex (LEBS).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Epidermolysis bullosa er en gruppe sjeldne genetiske sykdommer karakterisert ved forekomst av blemmer og erosjoner på grunn av hudskjørhet. Det er 4 forskjellige undergrupper, basert på plasseringen av hudspaltningsområdet. Den hyppigste undergruppen er simpleksformen, som hovedsakelig består av lokalisert form (lokalisert epidermolysis bullosa simplex: LEBS). Forekomsten av LEBS ble estimert til mellom 1/318.000 og 1/35.000. Sykdommen starter tidlig i spedbarnsalderen ved at det oppstår blemmer og erosjoner på sålene, sekundært til friksjoner under turen. Fenomenet forverres av varme og skum. LEBS skyldes mutasjoner i keratingener. Forventet levealder i LEBS er normal, men livskvaliteten er betydelig svekket på grunn av permanente hudsmerter og begrensning av hverdagsaktiviteter (gåturer, sport). Det finnes ingen effektiv eller kurativ behandling. Pasienter må begrense friksjonene, beskytte huden og bruke plaster ved hudlesjoner.

Botulinisk toksin har en avtale for behandling av aksillær hyperhidrose og har vist seg å være også effektiv på håndflater og såler. Effekten av botulinisk toksin i plantarlesjoner av LEBS er rapportert i litteraturen (en kasusrapport og en kort retrospektiv serie på 6 pasienter), men det er ingen ordentlig studie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Rekruttering
        • University Hospital Bordeaux
        • Ta kontakt med:
          • Olivier COGREL, MD
      • Nice, Frankrike, 06000
        • Rekruttering
        • University Hospital Nice
        • Ta kontakt med:
          • Christine CHIAVERINI, MD
      • Paris, Frankrike, 75000
        • Rekruttering
        • Saint-Louis Hospital - APHP
        • Ta kontakt med:
          • Emmanuel Bourrat, MD
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Rekruttering
        • Hôpital Larrey - CHU Toulouse
        • Ta kontakt med:
          • Juliette Mazereeuw-Hautier, Pr

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av LEBS basert på kliniske symptomer og i noen tilfeller histologiske eller molekylære funn
  • Palmar hudlesjoner: blemmer og/eller: erosjoner, ødematøse og erytematøse lesjoner, skorper. 3 lesjoner per fot, som et minimum
  • Tilsvarende klinisk alvorlighetsgrad av hudlesjoner på begge føtter
  • Pasient med trygd
  • Skriftlig samtykke fra pasienten
  • Pasient i stand til å forstå studiens spørreskjemaer

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med kun ett ben og forskjellig antall tær på hver fot.
  • Kjent overfølsomhet overfor botulinisk toksin eller dets hjelpestoffer
  • Aktuell behandling med aminosider
  • Myasteni
  • Svelgevansker
  • Luftveislidelser
  • Tidligere medisinsk historie med dysfagi eller pneumopati ved innånding
  • Kjent allergi eller kontraindikasjoner mot lidokain, prilokain, paracetamol eller lystgass
  • Graviditet (positiv graviditetstest (β-HCG) for kvinner i fertil alder, utført innen 2 dager før studien. Amming.
  • Prevensjon i 6 måneder fra inkludering
  • Psykisk eller fysisk eller rettslig manglende evne til å fylle ut spørreskjemaene
  • Vergepasienter
  • Hudinfeksjon på sålene på tidspunktet for inkluderingen
  • Hudlesjoner på sålene, ikke relatert til LEBS (dvs. posttraumatisk sår, vorte)
  • Pasient som lider av dishydrosis
  • Botuliniske toksininjeksjoner de siste 6 månedene
  • Inkludering i en annen studie de siste 2 månedene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Botulinisk toksin
Injeksjoner av botulinisk toksin (Dysport®, Allergan) 200 UI
Legemiddel: Botulinisk toksin

Kliniske fotografier av sålene Standardisert anestesiprotokoll (lidokain, prilokain på såler, kryospray, oral administrering av paracetamol og kun ved behov oksykodon og hydroksyzin).

Rengjøring og antiseptisk på sålene Injeksjoner av botulinisk toksin (200 UI) på høyre eller venstre fot

Andre navn:
  • Dysport® (eksperimentelt medikament)
Placebo komparator: Placebo
Injeksjoner av fysiologisk serum
Legemiddel: Placebo

Kliniske fotografier av sålene Standardisert anestesiprotokoll (lidokain, prilokain på såler, kryospray, oral administrering av paracetamol og kun ved behov oksykodon og hydroksyzin).

Rengjøring og antiseptisk på sålene Injeksjoner av fysiologisk serum (200 UI) på høyre eller venstre fot

Andre navn:
  • fysiologisk serum

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Global klinisk forbedring på hver fot vurdert av en blindet sentralisert uavhengig anmelder ved bruk av fotografier, ved M3 vs. baseline: IGA-score (Improvement Global Assessment) vurdert for hver fot
Tidsramme: ved baseline kontra måned 3
IGA-score er en 5-punkts skala (fra 0 til 4): 0=ingen forbedring eller forverring / 1=minimal forbedring / 2=moderat forbedring / 3=signifikant forbedring / 4=total forsvinning
ved baseline kontra måned 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Global klinisk forbedring på hver fot vurdert av en blindet sentralisert uavhengig anmelder ved bruk av fotografier: IGA-score (Improvement Global Assessment) for hver fot
Tidsramme: ved baseline vs måned 6
IGA-score er en 5-punkts skala (fra 0 til 4): 0=ingen forbedring eller forverring / 1=minimal forbedring / 2=moderat forbedring / 3=signifikant forbedring / 4=total forsvinning
ved baseline vs måned 6
Global klinisk forbedring på hver fot vurdert av etterforskeren: IGA-score (Improvement Global Assessment) vurdert for hver fot.
Tidsramme: ved henholdsvis måned 1, måned 3 og måned 6 vs baseline
IGA-score er en 5-punkts skala (fra 0 til 4): 0=ingen forbedring eller forverring / 1=minimal forbedring / 2=moderat forbedring / 3=signifikant forbedring / 4=total forsvinning
ved henholdsvis måned 1, måned 3 og måned 6 vs baseline
Effektvurdering angående antall plantarlesjoner klinisk observert av etterforskeren
Tidsramme: ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
på hver fot (erytematøse og ødematøse områder, blemmer, huderosjon, skorper)
ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
Effektvurdering på hver fot av den berørte plantarhudoverflaten (blemmer, erosjoner, erytematøse og ødematøse områder, skorper)
Tidsramme: ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
beregning av denne berørte overflaten ved å avgrense dens konturer på et standardisert fotografi ved hjelp av "Image J"-programvare = datastyrt vurdering av en blindet sentralisert uavhengig anmelder.
ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
Effektvurdering av pasienten selv, for hver fot
Tidsramme: i måned 1, måned 3, måned 6 og måned 9
Global forbedring vurdert med en 5-poengs score (0=ingen forbedring eller forverring / 1=minimal forbedring / 2=moderat forbedring / 3=signifikant forbedring / 4=total forsvinning)
i måned 1, måned 3, måned 6 og måned 9
Plantar smertevurdering av pasienten selv, for hver fot
Tidsramme: ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
Plantar smertevurdering, ved hjelp av en 0 til 10 smerte EVA-skala. For å utføre vurderingen, blir pasienten bedt om å stå på den ene foten (vurdering av smerte følt for denne foten ved hjelp av EVA-skala) og deretter stå på den andre foten (vurdering av smerte følt for denne andre foten ved hjelp av EVA-skala).
ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
Umiddelbar toleranse under injeksjon:
Tidsramme: Dag 0
Vurdering utført av pasienten av smerten som føltes under handlingen for hver fot, ved hjelp av en 0 til 10 smerte EVA-skala (pasientintervju). Vurdering utført av etterforskeren av lokale bivirkninger (for hver fot) eller generelle bivirkninger, under injeksjonene
Dag 0
Midt- og langsiktig toleranse
Tidsramme: Dag 0, måned 1, måned 3 og måned 6 og måned 9
Vurdering utført av pasienten av lokale uønskede hendelser (for hver fot) eller generelle uønskede hendelser rapportert i hjemmepasientens dagbok mellom protokollbesøkene (samlet ved måned 1, måned 3, måned 6 og måned 9). • Vurdering utført av utreder av lokale bivirkninger (for hver fot) eller generelle bivirkninger, ved D0 (ved slutten av/etter injeksjonene), M3 og M6.
Dag 0, måned 1, måned 3 og måned 6 og måned 9

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Juliette Mazereeuw-Hautier, MD, University Hospital, Toulouse

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. juni 2018

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2023

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

5. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RC31/16/8917
  • 2017-002332-16 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Epidermolyse Bullosa Simplex

Kliniske studier på Botulinisk toksin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere